一次治療長(zhǎng)期獲益？“天價(jià)抗癌藥”仍需破解商業(yè)化難題

“細(xì)胞與基因治療（CGT）是近年來興起的治療領(lǐng)域，盡管科學(xué)研究已有數(shù)十年積累，但真正的全球爆發(fā)性發(fā)展集中在近十年。與傳統(tǒng)小分子和大分子藥物以蛋白質(zhì)為靶點(diǎn)不同，CGT靶點(diǎn)范圍從理論上可覆蓋人類全部約三萬個(gè)基因，因此具備更廣闊的成藥想象空間。”在近日舉行的第二屆中國(guó)細(xì)胞與基因治療大會(huì)中，中國(guó)細(xì)胞與基因治療聯(lián)盟（CSGCT）聯(lián)合發(fā)起人、君聯(lián)資本執(zhí)行董事戚飛在接受時(shí)代周報(bào)等媒體采訪時(shí)表示。

根據(jù)ASGCT（美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)）數(shù)據(jù)，2025年全球已至少獲批上市139款CGT產(chǎn)品。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，約57%產(chǎn)品在近5年內(nèi)獲批。從2024年最暢銷的細(xì)胞和基因療法top10榜單來看，總銷售額超過70億美元，同比增長(zhǎng)32%。

在CGT產(chǎn)品中，銷冠產(chǎn)品Yescarta銷售額達(dá)15.7億美元，同比增長(zhǎng)4.8%。我國(guó)傳奇生物自主研發(fā)的西達(dá)基奧侖賽作為第一個(gè)成功出海美國(guó)的國(guó)產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品上榜Top10，2024年銷售額達(dá)到9.6億美元，同比增長(zhǎng)93%。

而據(jù)《2025年中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）產(chǎn)業(yè)發(fā)展及監(jiān)管政策解讀藍(lán)皮書》（以下簡(jiǎn)稱《藍(lán)皮書》），目前我國(guó)有14款CGT產(chǎn)品獲得國(guó)家藥監(jiān)局上市批準(zhǔn)，9款在近三年上市。14款產(chǎn)品中包括7款CAR-T產(chǎn)品、1款干細(xì)胞、1款溶瘤病毒、2款基因治療、3款小核酸產(chǎn)品。

《藍(lán)皮書》認(rèn)為，細(xì)胞基因治療可能是“終極”治療手段，有望實(shí)現(xiàn)“一次治療，長(zhǎng)期獲益”。首先，傳統(tǒng)藥物大多針對(duì)癥狀或蛋白質(zhì)靶點(diǎn)，需要長(zhǎng)期或終身服藥。而細(xì)胞和基因療法則直接針對(duì)疾病的根源——異常的基因、細(xì)胞或蛋白質(zhì)，有望成為最終解決方案。

同時(shí)，針對(duì)治療傳統(tǒng)“不可成藥”的疾病，如多種單基因遺傳病、某些神經(jīng)退行性疾病因其靶點(diǎn)特殊，使用傳統(tǒng)小分子或抗體藥物難以有效干預(yù)，但細(xì)胞和基因療法直接繞過“成藥性”難題。在腫瘤和遺傳病等領(lǐng)域，細(xì)胞和基因療法展現(xiàn)出了較好的效果。

圖片來源：圖蟲創(chuàng)意

大量療法將涌向市場(chǎng)

CGT治療產(chǎn)品正迎來集中爆發(fā)。

根據(jù)ASGCT數(shù)據(jù)，截至2025年第一季度末，全球細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域研發(fā)管線，共有4418項(xiàng)療法處于研發(fā)階段，比2023年底增長(zhǎng)11.8%。其中，包含CAR-T細(xì)胞療法等基因治療在研項(xiàng)目達(dá)2154項(xiàng)，占全部CGT管線的49%。

戚飛指出，在治療方式上，CGT代表了一類突破性進(jìn)展，如CAR-T療法和針對(duì)罕見病的基因治療，部分產(chǎn)品的臨床有效率很高，這是傳統(tǒng)藥物難以達(dá)到的效果。

據(jù)《藍(lán)皮書》，截至2025年第二季度，CDE（國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心）共審核了765項(xiàng)CGT產(chǎn)品的IND申請(qǐng)，553項(xiàng)IND獲批臨床試驗(yàn)，其中CAR-T、干細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品占大多數(shù)。CGT產(chǎn)品中，CAR-T療法開發(fā)進(jìn)度最快，近八年在中國(guó)已開展72項(xiàng)探索性臨床試驗(yàn)、15項(xiàng)驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)，已遞交7項(xiàng)NDA，已批準(zhǔn)9項(xiàng)NDA。

從國(guó)內(nèi)CGT管線的細(xì)分領(lǐng)域來看，據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)，截至2025年8月底，國(guó)內(nèi)市場(chǎng)CAR-T管線占比達(dá)到68%，其次是腺相關(guān)病毒、干細(xì)胞治療以及CAR-NK等，分別占比6%、4%和3%；從靶點(diǎn)來看，TOP10靶點(diǎn)分別為CD19、BCMA、PD-1、CD22、CD20、MSLN、cytokines、Claudin18.2、HER2、GPC3。

從資本市場(chǎng)來看，CGT產(chǎn)業(yè)的發(fā)展并非一帆風(fēng)順。戚飛介紹，CGT領(lǐng)域曾在2018年至2020年間迎來高光階段，包括mRNA疫苗技術(shù)的成功也進(jìn)一步推動(dòng)其發(fā)展。然而近兩三年來，CGT領(lǐng)域在資本層面經(jīng)歷了一定的低谷與波動(dòng)，面臨商業(yè)化挑戰(zhàn)、全球化進(jìn)程中的安全性問題以及技術(shù)成熟度等現(xiàn)實(shí)制約。

戚飛認(rèn)為，從發(fā)展規(guī)律看，CGT仍符合新興技術(shù)螺旋式上升的演進(jìn)路徑，不可能一蹴而就。“對(duì)投資者而言，應(yīng)立足于長(zhǎng)周期視角，CGT產(chǎn)品從研發(fā)到上市通常需5至10年，投資邏輯也需匹配這一節(jié)奏。盡管當(dāng)前處于階段性調(diào)整，但長(zhǎng)期來看，CGT仍處于明確的上行通道中。”

當(dāng)前，中國(guó)CGT產(chǎn)業(yè)具有多方面優(yōu)勢(shì)。《藍(lán)皮書》指出，首先在研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）領(lǐng)域，2021年至今我國(guó)出臺(tái)了系列政策支持IIT，近年來我國(guó)CGT領(lǐng)域IIT數(shù)量迅速增長(zhǎng)，研發(fā)水平幾乎與國(guó)際保持同步，且具備成本優(yōu)勢(shì)。

其次，上游CRO/CDMO鏈條成熟，效率優(yōu)勢(shì)明顯。中國(guó)市場(chǎng)的CDMO企業(yè)憑借成本優(yōu)勢(shì)和技術(shù)創(chuàng)新能力逐漸崛起，藥明康德和凱萊英分別以9.60%和7.30%的市場(chǎng)份額位居前列。

再者，中國(guó)開發(fā)CGT創(chuàng)新藥的成本和速度優(yōu)勢(shì)明顯。不論是細(xì)胞治療、基因治療還是基因編輯，中國(guó)所需要花費(fèi)的時(shí)間和成本都優(yōu)于美國(guó)。此外，中國(guó)CGT產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢(shì)還體現(xiàn)在中國(guó)患者群體龐大以及臨床診療水平快速提升等。

談及中國(guó)CGT企業(yè)的成本優(yōu)勢(shì)，戚飛指出，這一優(yōu)勢(shì)主要源于產(chǎn)業(yè)成熟速度與規(guī)模化效應(yīng)。該領(lǐng)域在全球興起僅十年左右，海外仍處于高成本階段，類似早期抗體藥物，尚未實(shí)現(xiàn)充分降本。相比之下，中國(guó)憑借快速跟跑乃至并跑的發(fā)展節(jié)奏，以及強(qiáng)大的工業(yè)基礎(chǔ)與供應(yīng)鏈能力，已迅速推進(jìn)至準(zhǔn)工業(yè)化階段。目前，國(guó)內(nèi)企業(yè)在上游原料、生產(chǎn)工藝及臨床試驗(yàn)等方面的成本遠(yuǎn)低于國(guó)外。

戚飛認(rèn)為，這一成本優(yōu)勢(shì)不僅依托中國(guó)在制造業(yè)和供應(yīng)鏈方面的整體紅利，還受益于較低的臨床開發(fā)成本。盡管當(dāng)前如針對(duì)罕見病療法的部分CGT產(chǎn)品因患者基數(shù)小、研發(fā)攤銷高而定價(jià)仍高，但隨著適應(yīng)證拓展與技術(shù)迭代，成本有望進(jìn)一步下降。

“ 以 CAR-T 為例，現(xiàn)有個(gè)體化治療方案成本較高，行業(yè)正積極轉(zhuǎn)向通用型 In Vivo CAR-T 等方向，以實(shí)現(xiàn)更大程度的成本優(yōu)化。總體而言，中國(guó)在 CGT 領(lǐng)域的制造與供應(yīng)鏈優(yōu)勢(shì)短期內(nèi)難以被超越。 ” 戚飛分析稱。

商業(yè)化難題如何破局？

戚飛認(rèn)為，中國(guó)CGT企業(yè)正處于從“跟跑”向“并跑”乃至“領(lǐng)跑”轉(zhuǎn)變的關(guān)鍵階段。當(dāng)前行業(yè)仍以me-too類產(chǎn)品為主，如集中于CD19、BCMA等成熟靶點(diǎn)的CAR-T療法，同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)明顯。未來要在國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)中實(shí)現(xiàn)突破，必須走向真正源頭創(chuàng)新，開發(fā)first-in-class或best-in-class產(chǎn)品。

“盡管中國(guó)在供應(yīng)鏈、工業(yè)基礎(chǔ)及臨床資源方面具備優(yōu)勢(shì)，例如更龐大的患者群體、更高效的臨床試驗(yàn)執(zhí)行能力，尤其在罕見病領(lǐng)域中國(guó)病例資源相對(duì)豐富，為臨床研究提供便利，但最終競(jìng)爭(zhēng)力仍取決于科學(xué)技術(shù)本身的創(chuàng)新性與臨床價(jià)值。CGT領(lǐng)域相比傳統(tǒng)制藥更可能出現(xiàn)彎道超車，但亟需加強(qiáng)靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、機(jī)制研究和臨床轉(zhuǎn)化能力，推動(dòng)具有全球影響力的原創(chuàng)產(chǎn)品落地。”戚飛分析稱。

《藍(lán)皮書》也指出，中國(guó)CGT產(chǎn)業(yè)從“前夜”到“黎明”，還需要應(yīng)對(duì)研發(fā)與技術(shù)挑戰(zhàn)、CMC（化學(xué)、生產(chǎn)和控制）質(zhì)控問題、價(jià)格與商業(yè)化難題、供應(yīng)鏈與產(chǎn)業(yè)鏈難題。

CGT療法售價(jià)療法往往較為昂貴，如國(guó)內(nèi)復(fù)星凱特和藥明巨諾的CAR-T療法的定價(jià)分別為120萬元和129萬元。對(duì)于CGT療法價(jià)格與商業(yè)化難題，戚飛向時(shí)代周報(bào)記者指出，支付保障與商業(yè)保險(xiǎn)是影響CGT領(lǐng)域發(fā)展的關(guān)鍵因素。

“在定價(jià)機(jī)制方面，CGT產(chǎn)品尤其是像CAR-T這類個(gè)體化治療方案，因其‘一人一策’的非標(biāo)特性，生產(chǎn)成本居高不下，難以實(shí)現(xiàn)傳統(tǒng)藥品的規(guī)模化降本。正因如此，行業(yè)將目光投向通用型療法，例如In Vivo CAR-T，這類技術(shù)有望顯著降低制造成本，提升治療可及性。”戚飛分析稱。

《藍(lán)皮書》也指出，通用型CAR-T可采用健康供體的T細(xì)胞，可進(jìn)行大規(guī)模生產(chǎn)，可使得細(xì)胞療法成為即用型藥物，并可使成本降低為現(xiàn)在的約1/10，從而降低CAR-T藥物售價(jià)，是目前細(xì)胞療法最有希望突破的方向。例如In Vivo CAR-T已經(jīng)吹響了下一代細(xì)胞療法沖鋒號(hào)。

在罕見病藥物支付方面，戚飛坦言，不同于歐美地區(qū)多依靠慈善組織或多種渠道共同支持，國(guó)內(nèi)罕見病支付體系仍有待發(fā)展，醫(yī)保是否應(yīng)覆蓋高值罕見病藥物是一個(gè)難題。

“目前國(guó)家醫(yī)保的支付閾值大致處于30萬元左右，部分罕見病藥物價(jià)格遠(yuǎn)超這一水平，其衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)和可負(fù)擔(dān)性仍待進(jìn)一步明確。這一問題的根本解決，仍依賴于產(chǎn)品本身的技術(shù)迭代與適應(yīng)證拓展，通過擴(kuò)大患者群體降低均攤成本。”戚飛強(qiáng)調(diào)。

《藍(lán)皮書》認(rèn)為，目前基因療法以治療罕見病為主，若能走向常見病領(lǐng)域，基因療法的價(jià)格有望明顯下降，終端市場(chǎng)空間也將打開，目前部分在研基因療法的適應(yīng)證有腫瘤、糖尿病、高血脂等。

針對(duì)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的多元支付問題，今年7月，國(guó)家醫(yī)保局增設(shè)商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥目錄，提高創(chuàng)新藥多元支付能力。

戚飛認(rèn)為，商業(yè)保險(xiǎn)應(yīng)成為醫(yī)保的有效補(bǔ)充，但其發(fā)展是一個(gè)漸進(jìn)過程。“自2018年國(guó)家醫(yī)保局成立以來，醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整、集采談判等機(jī)制日益成熟，而商保仍需構(gòu)建獨(dú)立的藥品價(jià)值評(píng)估和定價(jià)體系。”

撰文丨林昀肖

編輯丨宋然

版式丨陳溪清

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