市場(chǎng)策略必讀：4月全球新藥獲批、審評(píng)、臨床及交易數(shù)據(jù)全解析

醫(yī)藥健康領(lǐng)域正經(jīng)歷深度變革，無論本土藥企、跨國(guó)巨頭還是創(chuàng)新Biotech，精準(zhǔn)把握全球研發(fā)與市場(chǎng)動(dòng)向已成為競(jìng)爭(zhēng)關(guān)鍵。為此，醫(yī)藥魔方分析師團(tuán)隊(duì)推出《全球新藥月報(bào)》，幫助業(yè)界快速獲取全球藥企最新研發(fā)情報(bào)，掌握交易動(dòng)向。報(bào)告主要聚焦以下內(nèi)容：

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一、上月全球新藥研發(fā)進(jìn)展

根據(jù)公開資料不完全統(tǒng)計(jì)，截止到2026年4月30日，醫(yī)藥魔方為大家收錄到了最近的全球新藥重大研發(fā)進(jìn)展共計(jì)23條。其中涉及藥物獲批上市信息2條，臨床重大進(jìn)展19條，重大特殊審評(píng)審批資格2條，具體信息展示如下：

在新藥月報(bào)正文中有關(guān)于上述新藥研發(fā)進(jìn)展事件的重點(diǎn)解析，并提供不同個(gè)性化標(biāo)簽幫助客戶快速理解事件核心看點(diǎn)，以下內(nèi)容節(jié)選自報(bào)告原文，更多信息請(qǐng)點(diǎn)此查閱報(bào)告 。

OS顯著獲益

RAS(ON)廣譜抑制劑

Revolution Medicines公布daraxonrasib治療胰腺導(dǎo)管腺癌的3期RASolute 302試驗(yàn)結(jié)果

2026年4月13日，Revolution Medicines公布了其全球隨機(jī)對(duì)照3期RASolute 302臨床試驗(yàn)的陽性頂線結(jié)果，該試驗(yàn)評(píng)估了daraxonrasib在既往治療的轉(zhuǎn)移性胰腺導(dǎo)管腺癌（PDAC）患者中的療效。RASolute 302 試驗(yàn)納入了攜帶多種 RAS 變異的胰腺腫瘤患者，以及未檢測(cè)到 RAS 突變的患者。該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是攜帶 RAS G12 突變的腫瘤患者的無進(jìn)展生存期 (PFS) 和總生存期 (OS)。次要終點(diǎn)評(píng)估了所有入組患者（意向治療人群）的 PFS 和 OS，包括攜帶和未攜帶（野生型）RAS 突變的腫瘤患者。daraxonrasib每日口服一次，與靜脈給予的標(biāo)準(zhǔn)細(xì)胞毒化療相比，在無PFS和總OS方面顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義且臨床有意義的改善。在整體意向性治療人群中，daraxonrasib的中位OS為13.2個(gè)月，而化療組為6.7個(gè)月，風(fēng)險(xiǎn)比（HR）為0.40（p<0.0001）。Daraxonrasib總體耐受性良好，安全性可控，未觀察到新的安全性信號(hào)。Revolution Medicines計(jì)劃將這些數(shù)據(jù)提交給包括美國(guó)FDA在內(nèi)的全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)，作為未來新藥申請(qǐng)的一部分，并在美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）2026年年會(huì)上報(bào)告詳細(xì)結(jié)果。

信息補(bǔ)充：

• Daraxonrasib的創(chuàng)新性在于RAS(ON)三復(fù)合物機(jī)制，通過與親環(huán)素A形成復(fù)合物，阻斷野生型和突變型RAS(ON)與下游效應(yīng)器的相互作用，覆蓋包括G12、G13和Q61等多種RAS變異體，適用于>90%的PDAC患者，超越了以往僅針對(duì)特定突變的抑制劑。另外，Revolution Medicines在今年AACR大會(huì)上公開了新型催化型RAS(ON)抑制劑RM-055，模擬天然GAPs的活性，使RAS從激活態(tài)（ON）回到失活態(tài)（OFF），以下為其與Daraxonrasib的機(jī)制差異圖。

  Daraxonrasib和RM-055作用機(jī)制差異圖

  
  

  來源：Revolution Medicines官網(wǎng)

• Daraxonrasib是首個(gè)在3期試驗(yàn)中針對(duì)廣泛RAS驅(qū)動(dòng)的轉(zhuǎn)移性PDAC顯示出顯著生存獲益的RAS(ON)多選擇性抑制劑。與化療相比，將中位OS從6.7個(gè)月延長(zhǎng)至13.2個(gè)月（HR 0.40），幾乎翻倍，且安全性可控。該消息帶動(dòng)Revolution Medicines股價(jià)漲超40%。Revolution 公司首席執(zhí)行在一份聲明中表示：“這些結(jié)果將改變醫(yī)生的臨床實(shí)踐，并凸顯了 daraxonrasib 重塑治療格局的潛力。

• CX-2051是基于CytomX PROBODY? 技術(shù)平臺(tái)構(gòu)建， DAR為8，通過設(shè)計(jì)屏蔽域，可減少藥物在正常組織中與靶抗原的結(jié)合。

  
  

  來源：CytomX Therapeutics

首個(gè)靶向IL-23R口服肽

Johnson & Johnson獲得FDA批準(zhǔn)伊可白滯素用于治療中重度斑塊狀銀屑病

2026年03月18日，Protagonist?Therapeutics宣布Johnson?&?Johnson獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)ICOTYDE（伊可白滯素，icotrokinra），一種白介素-23（IL-23）受體拮抗劑，用于治療成年及12歲及以上、體重至少40kg的兒童青少年中重度斑塊狀銀屑病（plaque?psoriasis，PsO）患者，這些患者適合全身治療或光療。伊可白滯素是首個(gè)且唯一靶向口服肽類藥物，可精準(zhǔn)阻斷IL-23受體。

批準(zhǔn)基于ICONIC臨床開發(fā)項(xiàng)目中四項(xiàng)3期研究，納入約2500名患者。所有主要終點(diǎn)均達(dá)成。在頭對(duì)頭優(yōu)效研究中，約70%的患者在第16周達(dá)到皮膚清晰或幾乎清晰（IGA 0/1），55%的患者達(dá)到PASI?90反應(yīng)。不良反應(yīng)發(fā)生率在第16周與安慰劑組差異在1.1%以內(nèi)，至第52周未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。伊可白滯素由Protagonist?Therapeutics和Johnson & Johnson科學(xué)家聯(lián)合發(fā)現(xiàn)，根據(jù)2017年許可與合作協(xié)議，由Johnson & Johnson負(fù)責(zé)進(jìn)一步開發(fā)和商業(yè)化。

FDA批準(zhǔn)觸發(fā)向Protagonist支付5000萬美元里程碑款項(xiàng)，Protagonist有資格獲得高達(dá)5.8億美元的額外監(jiān)管和銷售里程碑款項(xiàng)，以及全球凈銷售額6%-10%的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。伊可白滯素目前正在進(jìn)行其他IL-23驅(qū)動(dòng)疾病的臨床研究，包括銀屑病關(guān)節(jié)炎、潰瘍性結(jié)腸炎和克羅恩病。

圖片來源：Protagonist Therapeutics官網(wǎng)

信息補(bǔ)充：

• 伊可白滯素是首個(gè)獲批的靶向IL-23受體口服肽類藥物，此次批準(zhǔn)標(biāo)志著口服靶向肽技術(shù)平臺(tái)的里程碑進(jìn)展，并為銀屑病及其他：IL-23驅(qū)動(dòng)疾病的治療格局帶來新選項(xiàng)。銀屑病影響全球超過1.25億人，美國(guó)約800萬人，中重度患者對(duì)口服高療效選項(xiàng)存在需求；伊可白滯素的獲批可能擴(kuò)大IL-23通路市場(chǎng)，與現(xiàn)有口服療法形成差異化競(jìng)爭(zhēng)。風(fēng)險(xiǎn)包括商業(yè)化執(zhí)行依賴Johnson & Johnson，以及長(zhǎng)期真實(shí)世界數(shù)據(jù)仍需積累。盡管如此，該批準(zhǔn)標(biāo)志著口服靶向肽技術(shù)平臺(tái)的里程碑進(jìn)展，并為銀屑病及其他IL-23驅(qū)動(dòng)疾病的治療格局帶來新選項(xiàng)。

• 隨著伊可白滯素的獲批，強(qiáng)生作為全球免疫領(lǐng)域的霸主，目前同時(shí)擁有了治療斑塊狀銀屑病的“注射”和“口服”管線：烏司奴單抗（anti-IL-12p40/IL-23 p40單抗）、古塞奇尤單抗（anti-IL-23p19單抗）、英夫利西單抗（anti-TNF-α單抗）。

  
  

  圖片來源：Protagonist Therapeutics官網(wǎng)

潛在同類最佳α4β7

Phase 2誘導(dǎo)期數(shù)據(jù)積極

Spyre Therapeutics公布SPY001用于治療潰瘍性結(jié)腸炎的SKYLINE試驗(yàn)數(shù)據(jù)

2026年4月13日，Spyre Therapeutics公布了其潛在最佳同類α4β7抗體SPY001在SKYLINE試驗(yàn)Part A中針對(duì)中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）患者的12周誘導(dǎo)期積極數(shù)據(jù)。SKYLINE試驗(yàn)為兩部分誘導(dǎo)和維持平臺(tái)試驗(yàn)，Part A為開放標(biāo)簽評(píng)估各單藥的安全性和療效。SPY001達(dá)到主要終點(diǎn)，Robarts組織病理學(xué)指數(shù)（RHI）評(píng)分從基線平均下降9.2分（p<0.0001）。關(guān)鍵次要終點(diǎn)顯示，基于改良Mayo評(píng)分的臨床緩解率為40%，內(nèi)鏡改善率為51%，改良Mayo評(píng)分從基線下降3.7分。

圖片來源：Spyre Therapeutics官網(wǎng)

安全性方面，SPY001耐受性良好，安全性特征與α4β7類藥物一致。在43名受試者中，誘導(dǎo)治療期間有6名（14%）出現(xiàn)TEAE，其中1例SAE與藥物無關(guān)，最常見不良事件為背痛（n=2）。無藥物相關(guān)不良事件導(dǎo)致停藥，無特殊關(guān)注不良事件或死亡。Spyre Therapeutic計(jì)劃繼續(xù)推進(jìn)SPY001與其他細(xì)胞因子靶向抗體（如SPY002抗TL1A、SPY003抗IL-23）的聯(lián)合治療，并預(yù)計(jì)相關(guān)概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)將于明年公布。

信息補(bǔ)充：

• SPY001作為潛在最佳同類抗α4β7抗體，針對(duì)α4β7整合素，旨在阻斷免疫細(xì)胞向腸道遷移，與已上市的vedolizumab（Entyvio）靶點(diǎn)相同但設(shè)計(jì)上進(jìn)行了優(yōu)化，包括匹配表位和效力，同時(shí)通過延長(zhǎng)半衰期（約80天，為vedolizumab的約3倍）和更高誘導(dǎo)劑量提升靶點(diǎn)覆蓋。延長(zhǎng)半衰期設(shè)計(jì)有望實(shí)現(xiàn)更低頻給藥（如季度或半年皮下注射），提升患者依從性，優(yōu)于vedolizumab目前的給藥方案（誘導(dǎo)期：0/2/6周，維持期：8周/次）。

  
  

  圖片來源：Spyre Therapeutics

• SPY001在開放標(biāo)簽隊(duì)列中顯示出優(yōu)于預(yù)期的組織學(xué)改善（RHI下降9.2分），臨床緩解率40%和內(nèi)鏡改善率51%具有臨床意義，優(yōu)于歷史vedolizumab部分?jǐn)?shù)據(jù)參考（非頭對(duì)頭）。數(shù)據(jù)公布后Spyre Therapeutics股價(jià)上漲約25%-30%。

  
  

• • 圖片來源：Spyre Therapeutics

二、上月全球新藥交易進(jìn)展

2026年3月全球共計(jì)發(fā)生119筆交易，首付款金額36.03億美元，交易總金額170.64億美元。其中中國(guó)相關(guān)交易共計(jì)37筆，首付款金額3.6億美元，交易總金額63.91億美元。

數(shù)據(jù)來源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫；單位(億美元)

數(shù)據(jù)說明：統(tǒng)計(jì)時(shí)間截至2026年3月31日

醫(yī)藥魔方依據(jù)產(chǎn)品、交易金額、企業(yè)等因素收錄了其中17筆重點(diǎn)交易: 其中涉及國(guó)內(nèi)交易共3筆，涉及境外交易共7筆；另外還收錄了7筆重大并購事件，具體信息展示如下：

在新藥月報(bào)正文中有關(guān)于上述交易事件的重點(diǎn)解析，以下內(nèi)容節(jié)選自報(bào)告原文，更多信息請(qǐng)點(diǎn)此查閱報(bào)告。

國(guó)內(nèi)交易

英矽智能與Eli Lilly達(dá)成全球藥物發(fā)現(xiàn)合作協(xié)議

2026年3月29日，英矽智能宣布與Eli Lilly達(dá)成藥物發(fā)現(xiàn)合作協(xié)議，利用其AI引擎加速多個(gè)治療領(lǐng)域新型治療藥物的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。該合作授予Lilly針對(duì)臨床前階段某些適應(yīng)癥潛在最佳口服治療藥物的全球獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化許可，同時(shí)雙方將在Lilly選定的多個(gè)靶點(diǎn)上開展藥物發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，結(jié)合藥物發(fā)現(xiàn)的Pharma.AI平臺(tái)與Lilly的臨床開發(fā)專長(zhǎng)和疾病領(lǐng)域深度知識(shí)。

根據(jù)協(xié)議，英矽智能將獲得1.15億美元的首付款，隨后在開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑方面可能獲得總交易價(jià)值約27.5億美元的付款，此外還將獲得未來銷售的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。該協(xié)議包括針對(duì)多治療領(lǐng)域項(xiàng)目組合的全球獨(dú)家許可。項(xiàng)目中的新型口服治療藥物目前處于預(yù)臨床開發(fā)階段，Lilly將負(fù)責(zé)后續(xù)開發(fā)和商業(yè)化。該合作擴(kuò)展了雙方此前于2025年11月的合作關(guān)系，體現(xiàn)了AI在藥物發(fā)現(xiàn)中的強(qiáng)大互補(bǔ)性。

國(guó)外交易

諾華宣布收購Synnovation Therapeutics的泛突變選擇性PI3Kα抑制劑項(xiàng)目

2026年3月20日，諾華制藥宣布與Synnovation Therapeutics,LLC達(dá)成協(xié)議，將收購其全資子公司Pikavation Therapeutics,Inc.及其持有的泛突變選擇性PI3Kα抑制劑項(xiàng)目組合，包括主要候選藥物SNV4818。

根據(jù)協(xié)議，諾華將向Synnovation支付20億美元的首付款，并根據(jù)開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑支付最高10億美元，總潛在現(xiàn)金對(duì)價(jià)最高達(dá)30億美元。該交易預(yù)計(jì)于2026年上半年完成，交易完成后，諾華將獨(dú)自負(fù)責(zé)SNV4818及其他PI3Kα抑制劑項(xiàng)目的后續(xù)開發(fā)和商業(yè)化，而Synnovation將繼續(xù)作為獨(dú)立實(shí)體運(yùn)營(yíng)其剩余管線。

相關(guān)信息：

• SNV4818作為泛突變選擇性PI3Kα抑制劑，其機(jī)制在于有效覆蓋常見PIK3CA激酶域和螺旋域突變，同時(shí)對(duì)正常野生型PI3Kα酶表現(xiàn)出清晰的選擇性，從而減少傳統(tǒng)PI3Kα抑制劑常見的副作用，如高血糖和皮疹等。

• 該藥物為口服制劑，目前正在開放標(biāo)簽的1/2期臨床研究中進(jìn)行評(píng)估，包括作為單藥治療PI3Kα激活突變腫瘤患者，以及與氟維司群聯(lián)合用于HR+/HER2-晚期乳腺癌患者。其臨床前研究顯示出對(duì)突變酶的強(qiáng)效活性，并在臨床試驗(yàn)中繼續(xù)評(píng)估安全性和初步療效，旨在通過改善耐受性來支持與內(nèi)分泌療法及CDK4/6抑制劑等形成三聯(lián)療法。該藥物差異化優(yōu)勢(shì)在于其廣泛的PIK3CA突變覆蓋譜（pan-mutant?coverage）以及對(duì)野生型PI3Kα的選擇性保留（wild-type sparing）作用，有望為PIK3CA突變驅(qū)動(dòng)的實(shí)體瘤患者提供更具臨床優(yōu)勢(shì)的治療選擇，并推動(dòng)乳腺癌領(lǐng)域下一代精準(zhǔn)治療策略的發(fā)展。

收并購

MSD擬收購Terns Pharmaceuticals豐富血液學(xué)領(lǐng)域管線

2026年3月25日，MSD與Terns Pharmaceuticals宣布達(dá)成最終協(xié)議，根據(jù)協(xié)議，MSD通過其子公司以現(xiàn)金方式收購Terns所有已發(fā)行股份，旨在通過引入TERN-701這一新型候選藥物來擴(kuò)展MSD在血液學(xué)領(lǐng)域的管線。收購預(yù)計(jì)將于2026年第二季度完成。

根據(jù)協(xié)議，MSD將以每股53.00美元的現(xiàn)金收購Terns所有已發(fā)行股份，總股權(quán)價(jià)值約為67億美元，扣除收購的現(xiàn)金后凈價(jià)值約為57億美元。該價(jià)格較2026年3月24日Terns股票60天成交量加權(quán)平均價(jià)溢價(jià)約31%，較90天成交量加權(quán)平均價(jià)溢價(jià)約42%。

TERN-701是一種新型口服別構(gòu)BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制劑，通過結(jié)合ABL肌醇酰基口袋發(fā)揮作用，目前處于1/2期臨床開發(fā)階段，正在全球多中心CARDINAL試驗(yàn)（NCT06163430）中進(jìn)行劑量遞增和擴(kuò)展研究，針對(duì)費(fèi)城染色體陽性（Ph+）慢性期CML患者，這些患者至少接受過一種先前TKI治療且出現(xiàn)治療失敗、次優(yōu)反應(yīng)或治療不耐受。臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，截至第24周觀察到令人鼓舞的主要分子反應(yīng)（MMR）和深度分子反應(yīng)（DMR）率，包括在高疾病負(fù)擔(dān)且接受過多線治療（包括別構(gòu)TKI）的患者中也出現(xiàn)響應(yīng)。劑量遞增部分已于2025年1月完成，最高劑量500mg QD未觀察到劑量限制毒性；劑量擴(kuò)展于2025年4月啟動(dòng)，患者隨機(jī)分配至320mg或500mg QD隊(duì)列；2026年1月新增隊(duì)列評(píng)估500mg QD在約20名攜帶BCR::ABL1耐藥突變（包括T315I等）的患者中的表現(xiàn)。大多數(shù)治療相關(guān)不良事件為低級(jí)別，嚴(yán)重不良事件和停藥發(fā)生率低，無臨床有意義的血壓變化，脂酶升高率低。該藥物于2024年3月獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，具有潛在的最佳疾病內(nèi)廓，可能在療效、安全性和便利性上優(yōu)于現(xiàn)有治療，實(shí)現(xiàn)更快分子反應(yīng)啟動(dòng)、更高深度反應(yīng)和更好疾病控制。

三、上月重點(diǎn)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)

1、全球獲批新藥統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：主要統(tǒng)計(jì)上月中歐美日藥監(jiān)局首次批準(zhǔn)以及補(bǔ)充批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥和微創(chuàng)新數(shù)據(jù)
數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫

2、全球特殊審評(píng)審批資格統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：主要統(tǒng)計(jì)上月中歐美日藥監(jiān)局授予BTD/FTD/ODD/RPDD/RMAT/QIDP/Priority Review的創(chuàng)新藥和微創(chuàng)新藥品
數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫

3、腫瘤領(lǐng)域新藥發(fā)起核心臨床統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：僅統(tǒng)計(jì)上月腫瘤領(lǐng)域發(fā)起的創(chuàng)新藥/微創(chuàng)新的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)
數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方TrialiCube數(shù)據(jù)庫

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