上海
東方網記者劉軼琳5月22日報道:記者今天從強生獲悉，公司旗下全人源新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑安力威（尼卡利單抗注射液）已獲國家藥品監督管理局批準，聯合常規治療藥物用于治療全身型重癥肌無力。此次獲批為廣泛的全身型重癥肌無力患者群體（抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性或抗肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的12歲及以上青少年和成人）提供了新的治療選擇，實現持續平穩的疾病控制。該新藥上市申請獲得了國家藥品監督管理局藥品審評中心的優先審評審批資格，同時安力威也是全國首個獲批開展原液境內分段生產試點的進口生物制品，該藥品原液在國內生產，制劑和包裝在境外生產。
全身型重癥肌無力（gMG）是一種慢性、可致殘性自身免疫性疾病，目前針對該疾病仍存在未滿足的臨床需求，需要能提供持續平穩疾病控制、且具有明確安全性的有效療法。抗AChR及抗MuSK抗體陽性患者占全部抗體陽性gMG患者的90%及以上5。安力威是一種FcRn拮抗劑，其作用機制可顯著降低免疫球蛋白G（IgG）（包括有害的IgG自身抗體）水平，同時不對其他適應性免疫和先天免疫功能產生可檢測的額外影響5。
此次批準基于Vivacity-MG3關鍵性研究的數據。在所有針對成人gMG的FcRn拮抗劑注冊臨床試驗中，該研究設置了迄今為止最長的主要終點。研究亮點包括： 以MG-ADL評分改善為衡量標準，在整個24周治療期間，安力威?聯合標準治療相比安慰劑聯合標準治療展現出更優異的疾病控制效果。這使得患者能夠改善包括咀嚼、吞咽、言語及呼吸等基本日常功能z在正在進行的gMG開放標簽擴展期研究中，接受安力威聯合標準治療的患者在長達20個月的隨訪期內持續保持癥狀改善。同時，安力威展現出快速且持續平穩的自身抗體水平降低效果：首次給藥兩周后，總IgG抗體水平最高降低約75%，并在24周內持續維持。
目前正在進行的針對抗AChR及抗MuSK抗體陽性、12至17歲青少年患者的2/3期研究 Vibrance-MG 結果顯示，安力威聯合標準治療達到了主要終點：在24周治療期間血清總IgG水平降低約69%，同時在MG-ADLa和QMGb量表改善方面達到次要終點。
安力威在 Vivacity-MG3 研究和正在進行的 Vibrance-MG 研究中，展現出一致的安全性特征，在成人與青少年患者中的耐受性相當。
安力威的上市，標志著強生在推動罕見病治療進步方面邁出了關鍵一步。該藥物為廣泛的重癥肌無力患者群體帶來了持續平穩的疾病控制，有望提升患者的治療體驗，幫助他們重拾生活主動權。
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