關(guān)注·兒童用藥｜以制度體系筑牢兒科健康保障基石

《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見》（以下簡(jiǎn)稱《實(shí)施意見》）從研發(fā)、供應(yīng)、使用、支付等全鏈條推出系統(tǒng)性制度安排，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心深刻感受到政策突破，聚焦臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)建設(shè)和兒科藥學(xué)服務(wù)體系構(gòu)建，將文件精神轉(zhuǎn)化為落地行動(dòng)，筑牢兒童健康保障的制度根基。

破解研發(fā)困局

兒童臨床試驗(yàn)長(zhǎng)期面臨三大困局：倫理審查嚴(yán)格且各自為戰(zhàn)，各家機(jī)構(gòu)重復(fù)建設(shè)倫理委員會(huì)，效率低下；受試者招募困難，單家機(jī)構(gòu)難以完成；多中心研究數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)不一，難以整合。

《實(shí)施意見》首次提出“探索組織建立全國(guó)兒童臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)和跨機(jī)構(gòu)倫理審查機(jī)制”，明確“建立統(tǒng)一的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)和分析規(guī)范”，這一創(chuàng)新直擊痛點(diǎn)。一是破解“重復(fù)建設(shè)”困局，協(xié)作網(wǎng)可實(shí)現(xiàn)快速倫理審查，減少重復(fù)勞動(dòng)；二是破解“招募困難”困局，探索集中資源、協(xié)同招募，縮短臨床試驗(yàn)周期；三是破解“標(biāo)準(zhǔn)不一”困局，統(tǒng)一數(shù)據(jù)規(guī)范，為多中心研究的數(shù)據(jù)整合奠定基礎(chǔ)。

作為國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心，上海兒童醫(yī)學(xué)中心在罕見病基因治療領(lǐng)域已積累豐富經(jīng)驗(yàn)。目前已開展15項(xiàng)基因與細(xì)胞治療項(xiàng)目，其中首次應(yīng)用于人體的項(xiàng)目達(dá)3項(xiàng)，包括全球首例Ⅰ型戈謝病青少年患者的基因治療，并有2個(gè)項(xiàng)目獲得新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）批文。全國(guó)協(xié)作網(wǎng)的建立將有助于這類前沿研究在更大范圍內(nèi)高效開展。

對(duì)照《實(shí)施意見》，上海兒童醫(yī)學(xué)中心將發(fā)揮臨床資源優(yōu)勢(shì)，在罕見病用藥、兒童適宜劑型等領(lǐng)域做出有益探索。上海兒童醫(yī)學(xué)中心將探索與企業(yè)共建“兒童用藥協(xié)同研發(fā)平臺(tái)”，將臨床需求快速轉(zhuǎn)化為研發(fā)項(xiàng)目。同時(shí)，牽頭建立跨區(qū)域多中心評(píng)價(jià)協(xié)同機(jī)制。上海兒童醫(yī)學(xué)中心于2025年完成了兒童流感抗病毒藥物療效及安全性研究，為優(yōu)化臨床用藥方案提供了循證依據(jù)。下一步，將牽頭開展兒童專用藥、中成藥等重點(diǎn)品種的系統(tǒng)評(píng)價(jià)，為臨床路徑制定等提供技術(shù)支撐。

提升用藥保障

兒科藥學(xué)服務(wù)長(zhǎng)期存在人才短缺、服務(wù)薄弱、評(píng)價(jià)缺失三大短板。《實(shí)施意見》首次系統(tǒng)構(gòu)建了覆蓋人員、服務(wù)、評(píng)價(jià)的全方位支持體系。

人員層面，《實(shí)施意見》提出“優(yōu)化臨床藥師職稱晉升和績(jī)效考核體系，探索在衛(wèi)生專業(yè)技術(shù)資格有關(guān)考試中增加兒童用藥相關(guān)內(nèi)容”，直擊兒科藥師“晉升難”的痛點(diǎn)。服務(wù)層面，明確支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)面向兒科患者提供藥學(xué)門診、住院個(gè)性化用藥監(jiān)護(hù)，鼓勵(lì)三級(jí)醫(yī)院藥師下沉基層定期開設(shè)藥學(xué)門診，支持開展兒童處方審核調(diào)劑、聯(lián)合查房、藥物重整、藥學(xué)監(jiān)護(hù)等服務(wù)。評(píng)價(jià)層面，要求“制定符合兒科藥學(xué)服務(wù)特點(diǎn)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和評(píng)價(jià)規(guī)范”，為服務(wù)質(zhì)量的持續(xù)改進(jìn)提供依據(jù)。

當(dāng)前，上海兒童醫(yī)學(xué)中心已配備15名專職臨床藥師，和臨床醫(yī)師協(xié)同通過血藥濃度測(cè)定、藥物基因檢測(cè)等技術(shù)為特殊兒童制定個(gè)體化給藥方案。這一模式有望通過政策引導(dǎo)，在更多醫(yī)療機(jī)構(gòu)復(fù)制推廣。

在臨床用藥實(shí)踐中，上海兒童醫(yī)學(xué)中心在流感季通過多學(xué)科協(xié)作救治重癥合并耐甲氧西林金黃色葡萄球菌（MRSA）感染患兒的案例表明，精準(zhǔn)藥學(xué)支持（治療藥物監(jiān)測(cè)、個(gè)體化給藥方案）是提升救治質(zhì)量的關(guān)鍵。國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心將率先建立覆蓋門診—住院—出院的全流程藥學(xué)服務(wù)體系，推廣治療藥物監(jiān)測(cè)、藥物基因檢測(cè)等個(gè)體化用藥技術(shù)，形成可復(fù)制的管理模式。

在科普宣教方面，上海兒童醫(yī)學(xué)中心構(gòu)建了“品牌引領(lǐng)、多渠道聯(lián)動(dòng)、專家主導(dǎo)”的科普工作體系。“兒科博士志玲姐”IP全網(wǎng)播放量數(shù)百萬(wàn)，出版科普書籍《藥師解惑兒童常見病用藥》。上海兒童醫(yī)學(xué)中心正牽頭制定兒科用藥科普核心信息標(biāo)準(zhǔn)，通過全媒體傳播，引導(dǎo)公眾樹立科學(xué)用藥觀念。

《實(shí)施意見》的出臺(tái)，標(biāo)志著我國(guó)兒童用藥保障從“碎片化應(yīng)對(duì)”走向“系統(tǒng)性治理”。作為國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心，上海兒童醫(yī)學(xué)中心在罕見病基因治療、兒童流感藥物臨床評(píng)價(jià)、多學(xué)科精準(zhǔn)藥學(xué)服務(wù)、科普宣教等方面已先行先試。下一步，將對(duì)照文件要求，在臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)建設(shè)、藥學(xué)服務(wù)體系構(gòu)建等方面持續(xù)發(fā)力，筑牢兒科健康的制度基石。

文：上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心臨床藥劑科主任 李志玲

編輯：謝文博 楊真宇

校對(duì)：于洋

審核：秦明睿 徐秉楠