北京
BioMarin Pharmaceutical（NASDAQ:BMRN）一項針對兒童罕見遺傳病的新藥試驗遭遇挫折。公司5月18日披露，其三期ENERGY 3試驗中，BMN 401用于治療ENPP1缺乏癥患兒，兩個共同主要終點僅有一個達標。
這款藥物在血漿無機焦磷酸鹽（PPi）濃度提升上顯示出統計學意義。治療52周后，患兒PPi水平較傳統療法顯著升高。PPi是ENPP1缺乏癥的關鍵生物標志物，該酶缺陷會導致PPi水平驟降，進而引發嚴重佝僂病和血管鈣化。
但第二個終點——放射學總體印象變化評分（RGI-C），即評估佝僂病嚴重程度的核心指標——未能改善。更令研究者失望的是，生長Z評分、佝僂病嚴重程度評分等次要終點同樣未見積極趨勢。27名入組患兒雖耐受良好、無新增安全信號，生物標志物的改善卻未轉化為臨床可見的獲益。
公司管理層對此結果表達失望，正評估數據以決定后續步驟，完整結果將在近期醫學會議上公布。BioMarin專注于嚴重及罕見疾病療法，在研管線還包括Valoctocogene roxaparvovec、Vosoritide和BMN 307等項目。
這一結果對罕見病藥物開發具有警示意義。生物標志物替代終點與真實臨床獲益之間的鴻溝，再次成為焦點。監管機構和投資者日益警惕：實驗室指標的改善是否足以支撐藥物獲批？當PPi上升卻換不來骨骼好轉，試驗設計的合理性、劑量選擇的充分性，乃至疾病本身的病理機制，都可能需要重新審視。
對BioMarin而言，BMN 401的挫折發生在關鍵節點。公司近年依賴幾款核心產品驅動增長，管線拓展的緊迫性不言而喻。ENPP1缺乏癥全球患者稀少，市場有限，但成功上市本可強化其在代謝性罕見病領域的專業壁壘。如今這一路徑受阻，資源重新配置的壓力隨之加大。
資本市場反應值得關注。部分分析此前將BMRN列為中長期低價潛力股，但管線風險正在重新定價。罕見病藥物的高失敗率本是行業常態，單次試驗失利未必動搖基本面，卻足以提醒投資者：生物技術的估值錨點，始終系于臨床數據的真實質地。
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