中國NUT癌研究探索之路（2026版）

中國NUT癌發病率及診療困境

中國NUT癌發病率及診療困境

NUT癌全國每年新增140-280例，全球每年發病率每百萬人中僅1-2例，中國病例情況理論年新增病例140-280例，實際確診數遠低于此。

當前診療困境：1.漏診率高；2.化療，靶向治療，免疫治療效果非常有限；3.治愈率極低；4.早診率低（早期發現可能長期存活）。

NUT癌診療流程圖

循證醫學雜志循證評價（NUT癌系列）

中國NUT癌研究探索之路

中國NUT癌研究探索之路

一：精準治療策略革新，確立一線二線治療標準

二：規范早中期診療，革新早診策略

三：構建一體化研究體系，探索新型治療策略

中國NUT癌研究協作組整體規劃

中國NUT癌研究協作組整體規劃

一：大力推動NUT癌臨床與轉化研究

二：優化NUT癌診療路徑與規范

三：推廣NUT癌多學科協作模式

四：搭建NUT癌國內外合作與學術交流平臺

五：構建NUT癌患者教育與社會支持體系

六：構建NUT癌專病數據庫

BET/BRD4抑制劑匯總

BET/BRD4抑制劑匯總

ZEN-3694；RNK05047；BI 2536；ABBV-744；BI 894999；NUV-868；ABBV-787；Pelabresib；JAB-8263；INCB 057643；OPN-2853；Apabetalone；RG 6146；FT-1101；Birabresib；Molibresib；Mivebresib；AZD 5153；Alobresib；GSK 3358699；ODM 207；BOS-475；GSK 2820151；BAY 1238097；PLX51107；SF 1126；ZEN-3365；ARV771；MZP-55；MZ1；DDO-8926；INHAL-101；KWCX-28；OPN-51107；I-BET567；TW9；WNY0824；JR-1018；Y13021；INCB 54329；INCB 057643；SYHA1801；BPI-23314；NHWD-870；ACC010；BMS-986158；ABBV-075；HH3806；JQ1；I-BET762；TQB3617；EP31670；RG003；Trotabresib；PLX-3618；BPI-23314；HP560；CC-90010

劃重點中國NUT癌研究協作組（ChARN）制定BET/BRD4抑制劑推薦級別（2026版）：ZEN-3694（一級推薦）；Pelabresib（CPI-0610）（一級推薦）；RNK05047（二級推薦）；PLX-3618（二級推薦）；JAB-8263（二級推薦）；TQB3617（二級推薦）

開天辟地：NUT癌臨床診療國際指南的創世之光

——封面藝術中的科學與寓言

本期封面以中國上古神話“盤天辟地”為敘事藍本，藝術化地呈現全球首部《NUT癌臨床診療國際指南》的正式發布。NUT癌，作為一種罕見且高度侵襲性的惡性腫瘤，長久以來深陷診斷困難與治療策略不統一的“醫學混沌”。本指南的問世，恰如一道破曉之光，首次系統性地廓清了圍繞這一疾病的迷霧。

畫面中央，盤古揮動神斧，以天地初開之勢劈向層巒之間一顆形似“堅果”的龐然球體——這正是NUT癌的視覺凝練。“NUT”一詞在英文中亦指堅果，借此意象，暗喻腫瘤如堅硬外殼般難以攻克。球體下方燃燒的火焰中，浮現出NUTM1融合基因的形態。作為NUT癌的致病機制，這一基因變異如同疾病的“原始之火”，驅動腫瘤的發生與發展。火焰既代表疾病的兇險，也呼應著科學界對致病機制不懈探索的熾熱決心。斧落之際，堅果結構應聲綻裂，象征標準化診療路徑的建立，為長久昏暗的領域注入第一縷光明。那柄神斧并非凡鐵所鑄，而是由臨床實踐（GCP）、類器官模型、靶向與免疫治療、手術、放療及化療等現代醫學力量融合淬煉而成。它不僅是破局的工具，更是多學科協作與循證醫學精神的圖騰。

盤古身影之后，隱現一位患者的身體輪廓，頭頸與肺部浮動著若干混沌球體，指向該病最常見的發生部位。這一構圖在科學準確之上，更滲透著深切的人文關懷——我們面對的不僅是疾病，更是承載疾病的生命。仙鶴翩然，祥云繚繞，這些東方祥瑞意象輕盈環繞，在凝重磅礴的畫面中注入一份向上的希望，寄托著對生命延續與康復之路的美好祈愿。

整幅封面既是一幅壯闊的藝術構圖，也是一則深邃的科學寓言。我們以神話為鏡，向世界傳遞這樣的信念：在NUT癌這片曾被遮蔽的醫學疆域，我們正以指南為斧，以證據為光，開辟一個從混沌到明晰、從困惑到規范的全新紀元。

中國NUT癌研究協作組

中國NUT癌研究協作組（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在IASLC罕見腫瘤委員會的支持和幫助下，于2023年開始籌建，2024年成立，擁有112家成員單位，致力于發揮中國特色NUT癌的的各項研究（涵蓋發病機制探索、病理診斷方法探索、治療方案探索和耐藥機制探索）。其中，成立之初建立的數據庫為研究工作打下了堅實的基礎。回顧性數據庫錄入了2000-2024年的NUT癌數據，為進一步加深對NUT癌的研究，前瞻性數據庫于2024年底建成上線，內容涵蓋人體各大器官（肺，鼻腔，腮腺，胰腺，骨，神經系統，泌尿生殖系統，軟組織等）。目前啟動中國首個NUT癌真實世界研究。為與世界NUT癌研究接軌，ChARN協作組基于回顧性和前瞻性數據庫所發布中國NUT癌臨床診治狀況，以期與相應高校或研究所研發探索發病機制，相應診斷類企業研發探索診斷特異性標志物，相應藥企開展新藥臨床前開發及臨床研究，從而相應提高患者的生存期，并于2025年發布國際首部《NUT癌臨床診療國際指南V1.0》（英文版）。

歷版ECLUNG NUT癌指南匯總第一版 NUT癌指南：2025版NUT癌臨床診療國際指南（第二屆中國胸部少見腫瘤研討會，2025.11.1）歷屆中國胸部少見腫瘤研討會匯總首屆中國胸部少見腫瘤研討會（2024.3.23）湖北武漢第二屆中國胸部少見腫瘤研討會（2025.11.1）貴州遵義第三屆中國胸部少見腫瘤研討會（2026）湖南長沙

撫今追昔

近年來，各國陸續成立了相關的NUT癌專委會，美國創建了國際NUT中線癌登記處（NMC Registry），以記錄NUT癌患者的臨床、遺傳、病理特征和結果，涵蓋了1993年至今診斷的患者。同樣，在IASLC罕見腫瘤委員會的支持和幫助下，長三角肺癌協作組（Yangtze River Delta Lung Cancer Cooperation Group（East China LUng caNcer Group）專家委員會NUT癌學組于2024年9月16日正式成立，以收納全球各地的NUT癌患者，期望為患者提供最合適的治療以改善患者的預后。

2024年10月13日中國首個NUT癌真實世界研究正式啟動。

2025年1月5日中國NUT癌研究協作組（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在第三屆鐘山肺癌論壇上成立。

2025年中國NUT癌研究協作組與IASLC罕見腫瘤委員會及國際NUT癌注冊中心聯合推出全球首部《NUT癌臨床診療國際指南V1.0》并在第二屆中國胸部少見腫瘤研討會上發布和解讀。

全球首部NUT癌臨床診療國際指南V1.0誕生史

當前NUT癌患者存在發病年輕，疾病兇險，預后差，缺少有效藥物的局面，前期也發現BET抑制劑可能有一定效果，需要尋求合作方一起推動這一罕見但致死性的腫瘤，爭取早日為這個群體探索出有效的治療藥物。組建了覆蓋全國的NUT中線癌患者群，管理近200名患者。兩年間收治全國31省市431例患者，建成全球最大NUT癌臨床隊列數據庫（467例）及生物樣本庫，患者中位生存期較國際水平延長10個月?；谂R床實踐，牽頭制定全球首部NUT癌臨床診療指南V1.0，聯合17國141家機構形成全球診療標準，確立我國在該領域的國際話語權。

2025年10月19日，中國NUT癌研究協作組揭牌儀式。

2025年11月1日，NUT癌國際診療指南發布暨全球首部NUT癌專著啟動儀式。

2025年12月20日，NUT癌全球多中心真實世界研究啟動儀式。

2025NUT癌全國巡講系列

福建福州站（2025.11.9）

湖南長沙站（2025.11.15）

江蘇南京站（2025.12.6）

山西太原站（2025.12.13）

時代背景

趕潮兒（1999-2009）

1999年，中國國家食品藥品監督管理總局（CFDA）成立，中國自此有了真正藥物臨床試驗質量管理規范GCP指導原則。那時，我國肺癌學者緊跟國外潮流，按國際的臨床標準做臨床試驗。大多臨床研究都由國外學者設計方案，當時的中國只能照本宣科。在這10年當中我們和外國人學習臨床試驗怎么做，臨床試驗方案是外國學者定的，我們只是執行，只是在貢獻患者，沒有話語權。

弄潮兒（2009-2019）

2009年，振奮人心的IPASS研究發表，這是中國肺癌學者的姓名首次登上了權威N Engl J Med。屆時，我國在自身基礎上參與國際大型研究設計。在肺癌領域的臨床試驗中，中國很多學者開始擔任研究的領頭人和研究委員會成員，我們參加了方案的討論，最終的試驗方案也根據我們的意見做了一些修訂，包括對照組的化療劑量等方面。雖然我們很少有機會做領頭人，但是我們有話語權，可以對試驗方案提出我們的意見。

領潮兒（2019- ）

在越來越多的研究中我們開始擔任領頭人。這有兩個原因：一是得益于前20年我們臨床醫生對臨床研究的理解積累、貢獻和影響；第二個也是得益于中國創新藥企業的發展，中國藥廠做的藥，臨床研究中肯定會有中國人做領頭人。

中國胸部腫瘤臨床試驗轉化研究長三角模式探索（2019-2059）四部曲。

重要歷史事件——CTONG成立（2007）

成立于趕潮兒階段末期，發展于弄潮兒階段并達到高潮。

中國胸部腫瘤協作組（CTONG）啟動會：2007年第十屆全國肺癌大會

踏歌而行-中國胸部腫瘤研究協作組十年發展歷程（2007-2017）發布會：2017年第七屆中國腫瘤學臨床試驗發展論壇

CTONG YOUNG成立：2023年第十三屆中國腫瘤學臨床試驗發展論壇

重要歷史事件——ECLUNG成立（2019）

成立于領潮兒階段初期。

長三角肺癌協作組（ECLUNG）啟動會：2019年第八屆西湖肺癌論壇

迎難而上-長三角肺癌十年發展史（2019-2029）

砥礪前行-長三角肺癌二十年發展史（2019-2039）

踏歌而行-長三角肺癌三十年發展史（2019-2049）

傳承發展-長三角肺癌四十年發展史（2019-2059）

ECLUNG YOUNG成立：2021年首屆長三角肺癌博士研究論壇