上海
孩子的身高問題牽動萬千家長的心緒。近日，“長效生長激素臨床應(yīng)用專家指導(dǎo)交流會”在上海召開，會上正式發(fā)布《基于暫時連接技術(shù)的長效生長激素臨床應(yīng)用專家指導(dǎo)意見》。醫(yī)學(xué)專家圍繞生長激素缺乏癥（GHD）的公眾認(rèn)知誤區(qū)、黃金治療期判斷等熱點進行解讀。
抓住黃金治療窗，家長應(yīng)關(guān)注這些信號
兒童生長激素缺乏癥（GHD）是因垂體無法產(chǎn)生足夠生長激素而引發(fā)的內(nèi)分泌疾病，若不及時干預(yù)，不僅影響終身高，還可能伴隨代謝異常、心理障礙等問題。然而，臨床上部分家長因誤信“晚長”觀念，等到孩子青春期快結(jié)束時才就醫(yī)，錯失最佳干預(yù)時機。
中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組委員、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科主任醫(yī)師李燕虹教授分析，青少年中確實存在體質(zhì)性青春發(fā)育延遲，這類孩子最終能達正常身高，但部分GHD患兒合并青春發(fā)育延遲，家長誤以為只是“晚長”，如果再疊加早期身高損失（如喂養(yǎng)問題、反復(fù)感染），使得“晚長”更加難以彌補。
那么，家長如何把握好黃金治療期？李燕虹教授提醒，家長應(yīng)關(guān)注以下信號：生長速度明顯慢于同齡人（6歲至青春期前兒童<4.0cm/年，青春期兒童<6.0cm/年）；孩子身高小于同年齡、同性別兒童身高正常均值2個標(biāo)準(zhǔn)差（-2SD）或低于第三個百分位數(shù)（P3）；青春期發(fā)育遲遲未來或非常緩慢；自我懷疑“晚長”但身高差距較大。建議到兒童內(nèi)分泌專科進行骨齡評估。
盲目追求效果危險，指導(dǎo)意見規(guī)范創(chuàng)新生長激素應(yīng)用
對于確診GHD的患兒，傳統(tǒng)上有每日注射方案，孩子需要每天打針，不過，注射疼痛和對數(shù)千次注射的恐懼導(dǎo)致依從性下降，療效大打折扣。近年，每周一次的長效生長激素大幅降低注射頻率，但不同技術(shù)路徑產(chǎn)品差異顯著。
李燕虹教授談到，家長帶孩子來就診，首先關(guān)心“這藥安不安全、有沒有副作用”，然后會問效果怎么樣。其實，生長激素類產(chǎn)品效果通常都不會太差，但不能盲目追求效果，每年身高增長超過12甚至14公分，會讓骨骼和身體不堪重負(fù)。所以，安全性一定要放在首位，療效也要適度、平穩(wěn)。長效制劑跟傳統(tǒng)的日制劑不一樣，每種長效技術(shù)的分子結(jié)構(gòu)各不相同，這就牽涉到藥物在體內(nèi)釋放、代謝和排泄的問題。兒童腎臟功能尚未完全成熟，是否有代謝產(chǎn)物蓄積、會不會帶來額外風(fēng)險，都是需要重點考量的。從這個角度看，能緩慢釋放出與人體自身分泌的天然結(jié)構(gòu)一致的原藥的技術(shù)，比如暫時連接技術(shù)，在安全性上更有優(yōu)勢。
此外，每周一次注射的便利程度、家庭能否承受治療費用，也都是現(xiàn)實問題。當(dāng)前，長效產(chǎn)品越來越豐富，給患兒和家長越來越多的選擇。
本次發(fā)布的指導(dǎo)意見聚焦“暫時連接技術(shù)”。“這是中國首個聚焦暫時連接技術(shù)平臺的長效生長激素臨床應(yīng)用指導(dǎo)文件，為醫(yī)生和公眾提供了系統(tǒng)指引。”李燕虹教授強調(diào)，這標(biāo)志著中國在長效生長激素臨床應(yīng)用領(lǐng)域邁出規(guī)范化的重要一步，也為創(chuàng)新療法納入醫(yī)保提供了依據(jù)，提升患者可及性。
會議由中國醫(yī)藥教育協(xié)會主辦、《中國實用兒科雜志》編委會指導(dǎo)。
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