北京
基因療法曾被視作攻克遺傳病的終極武器——通過修改人體基因表達(dá)，從亨廷頓舞蹈癥到先天性耳聾，無數(shù)患者看到希望。但用基因改造病毒直接干預(yù)活人DNA，這項(xiàng)技術(shù)大規(guī)模應(yīng)用不過十年出頭，風(fēng)險(xiǎn)正在浮現(xiàn)。
《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》最新發(fā)表的一項(xiàng)研究，記錄了首例因基因療法直接引發(fā)腫瘤的病例。一名患有赫爾勒綜合征的幼童在接受腺相關(guān)病毒（AAV）載體治療后，腦部出現(xiàn)了直徑約核桃大小的腫瘤。
赫爾勒綜合征源于一種基因突變，導(dǎo)致患者體內(nèi)特定酶缺失，嚴(yán)重影響大腦發(fā)育。這名患兒此前已接受骨髓移植，但未能解決問題，最終選擇基因療法。治療后，其大腦發(fā)育確實(shí)回歸正常軌道——但到五歲時(shí)，醫(yī)生發(fā)現(xiàn)了這個(gè)腫瘤。研究人員認(rèn)定，AAV載體在遞送治療基因的過程中，意外突變了另一個(gè)基因，從而觸發(fā)了腫瘤生長(zhǎng)。
幸運(yùn)的是，腫瘤已被成功切除，患兒的認(rèn)知發(fā)育目前仍在正常推進(jìn)。
這一案例將基因療法的長(zhǎng)期安全性推上風(fēng)口浪尖。參與研究的學(xué)者向《科學(xué)》雜志表示，此類后果屬于罕見事件。但對(duì)于未來考慮同類治療的患者及其家庭而言，這無疑是沉重的考量因素。
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