十五年，愛未央；皆如愿，共向陽

■醫(yī)療團隊和志愿者、地貧家庭代表合影，共同期待“無貧時代”。

■專家對重型地貧的解讀讓眾多家庭看到希望。

移植術(shù)后的浩彬今天同媽媽一起來到活動現(xiàn)場做志愿者。

燕蘋的4歲妹妹為姐姐“長高高”的愿望忍住疼痛，接受第一次采血。

眾多市民前往活動現(xiàn)場。

10歲廣州女孩芊芊把自己全新、最軟糯的毛絨玩具親自送來現(xiàn)場，轉(zhuǎn)交給何淑娟送達。

新快報2026“許愿瓶行動”十五周年溫暖落幕 20個心愿無一落空

十五年，愛未央；皆如愿，共向陽。“代我謝謝認領(lǐng)我心愿的編輯姐姐，我會認真煮甜品給家人！”5月10日，剛剛過去兩天的第33個“世界地貧日”疊加母親節(jié)，新快報牽手南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院、廣東公益恤孤助學會、廣東省地中海貧血防治協(xié)會等機構(gòu)聯(lián)合舉辦地貧宣傳義診活動。此前報名參加新快報2026“許愿瓶行動”的小妍早早來到現(xiàn)場，得知自己的心愿在報道刊出前夜被新快報最早讀到稿件的夜班編輯認領(lǐng)，厚厚面巾下露出的眼睛里滿是喜悅。

今年“世界地貧日”的主題是“防控地貧，攜手同行；優(yōu)生優(yōu)育，守護健康”，旨在提高全社會對地貧的認知和關(guān)注，引導新婚及計劃懷孕夫婦積極參加地貧篩查及后續(xù)產(chǎn)前診斷等服務，加強地貧防控，呵護母嬰健康。新快報記者了解到，廣東省人口地貧基因攜帶率仍為16.8%，但自全省開展免費地貧篩查并投入資金密織防控網(wǎng)后，重型地貧患兒出生率逐年降低。

更令人欣慰與期待的是，隨著醫(yī)療技術(shù)的突飛猛進，曾被認定僅有造血干細胞移植術(shù)方可打破的終生輸血、排鐵魔咒，正在一種越來越成熟的基因治療所打破，“不治”的陰霾很快將被“療愈”取代。活動現(xiàn)場，專家們在診臺后細細解答病患的疑問，志愿者穿梭人群派發(fā)科普傳單，愛心企業(yè)搭臺展開免費配型與基因檢測，用專業(yè)與科技點亮希望。

義診區(qū)外，“番禺好人工作室何淑娟志愿服務隊”不僅為參與活動的地貧家庭準備了幾十盒免費排鐵藥，還特意為堅守志愿者崗位的媽媽們送上30份暖心禮盒以作母親節(jié)祝賀。

這是新快報“許愿瓶行動”自2012年“首航”后駛?cè)氲牡谑鍌€春天，已幫助400多位“小瓶主”圓夢。今次，與小妍一樣為自己許愿的20個孩子，他們的心愿被暖流環(huán)擁，悉數(shù)成真——一個電磁爐、一部平板電腦、一臺運動單車……正攜關(guān)愛啟程，不日便可送達。

新快報2026“許愿瓶行動”圓滿落幕。這場公益之約，不僅兌現(xiàn)了20個孩子的小小心愿，更匯聚了四方大愛，傳遞了科學理念，見證了愛心的傳遞與延續(xù)。

許愿瓶啟封

所有心愿，無一落空

“我想抱一只大大的毛絨玩偶，陪著我入眠。”寫下這句話的，是遠在成都的8歲女孩楠楠，她去年遠赴廣州，完成了基因治療。點亮這個心愿的，是一位年僅10歲的廣州女孩。

5月10日，居住廣州白云區(qū)的芊芊從新快報看到楠楠的心愿，正好，她新得一只大大的白熊玩偶，“媽媽，我要把它送給遠方的楠楠！”她豪爽地說。

“我們不只幫楠楠完成心愿，也是幫楠楠打氣。”芊芊媽媽告訴新快報記者，希望將幸運分享給楠楠，祝她早日康復。

23歲的姑娘小妍是廣州地貧家長群里大家最心疼的孩子。因重型地貧而面容改變的她，曾經(jīng)一年難得出幾次門，畏懼外界異樣的目光。但今天，她站在陽光下，一次次向人們鞠躬致謝。

小妍的心愿是擁有一臺電磁爐，“好好練習做甜品，給早出晚歸的爸媽一個驚喜。”這份心意被新快報新公益版面的夜班編輯一眼“相中”，搶先認領(lǐng)。小妍成為二十個“小瓶主”里第一個夢想成真的孩子，得知喜訊的她紅了眼眶，一遍遍地說：“謝謝，謝謝……”

“真得可以有平板電腦？”在采血點，16歲的燕蘋高興地拍起手。她身材瘦小，牽著4歲妹妹的小手，和父親曾先生一起排隊做免費配型。“長這么大第一次抽血，她很勇敢。”曾先生蹲身撫住小女兒的肩膀。小女孩咬著嘴唇，瞪大眼睛盯著細細的管子，她知道，如果能和姐姐配型成功，就能幫姐姐做移植——“讓姐姐長高高”。

抽血結(jié)束，護士姐姐為妹妹貼上漂亮的公主貼紙，又塞給她一根棒棒糖，鼓勵地說：“你好棒。”燕蘋和爸爸一左一右摟著妹妹，眼里滿是憐惜與驕傲。

在這個看似普通的早晨，源自四方的大愛定格方寸之間——患兒家長代表、愛心讀者、志愿者面對新快報鏡頭異口同聲：“防控地貧，攜手同行！”

愛有回音墻

特殊的愛 給特殊的你

“許愿瓶行動”落幕當日，恰逢母親節(jié)。

而現(xiàn)場最忙碌的身影，正是一群穿著黃色馬甲的媽媽志愿者。她們引導群眾、整理禮物、安撫情緒，臉上始終掛著溫柔而堅定的笑容。很少有人知道，她們都曾是“小瓶主”的母親。

李女士今年45歲，兒子18歲，曾是一名地貧患兒。多年前，兒子通過“許愿瓶行動”得到了一臺學習機，那份溫暖，一家人記了整整十年。“那些年，我們受過太多恩惠。如今兒子病情穩(wěn)定了，我想做一點小事，把愛傳下去。”

張女士掏出手機，翻出兒子當年收到的繪本照片：“這些禮物，不只是玩具和書，更是我們一家人的光。現(xiàn)在，我們也想成為別人的光。”

還有一位來自花都區(qū)的地貧媽媽忙前忙后，“孩子當年為我許愿，更換了家里老舊的電飯煲，現(xiàn)在還在用。”她說，康復的女兒現(xiàn)在也是一名志愿者，“她今天加班所以沒能來，還一再囑咐我要多拍照片和視頻。”

活動現(xiàn)場的攝影師莉莉一直舉著相機捕捉溫暖瞬間，她曾經(jīng)也是一名“小瓶主”，已跟隨媽媽何淑娟做了近20年志愿者，“小時候，別人守護我。現(xiàn)在，我想守護更多和我一樣的孩子。”

善意從來不是單向的付出，而是一場愛連著愛的接力。這個母親節(jié)，還有一份特別的禮物在悄悄傳遞。“番禺好人工作室何淑娟志愿服務隊”不僅為地貧家庭送來了幾十盒急需的排鐵藥，更細心準備了30份精美手袋與不銹鋼餐具禮盒，逐一送到每一位堅守崗位的志愿媽媽手中。

“娟姐真暖心！”這份來自同路人的心意，讓媽媽們紅了眼眶，也笑出了聲。

破局大“貧”友

成年患者 亦有機會

此前廣州地區(qū)的基因治療臨床研究招募對象多為兒童，但記者了解到，成人患者也有機會。“重型地貧基因治療的適應癥年齡是3歲-36歲，安全性同樣對成年患者友好。”不過，基因治療藥物昂貴，招募患者的臨床研究機會就更寶貴。

廣州有患者家庭為了抓住一線希望，跨省“追光”。活動現(xiàn)場，記者從既是重型地貧女孩佳怡（化名）母親、又是地貧防治志愿者的鄔女士處了解到，十多年前曾參加過新快報“許愿瓶行動”的孩子，如今已是25歲的大姑娘。佳怡自小患病，一直通過輸血、排鐵保守治療，錯過了最佳移植年齡，只能與重型地貧共生。但媽媽鄔女士一直鼓勵女兒“別放棄”——“不要放棄自己的健康，不要放棄追求美好生活。”她常對女兒說。

2025年3月，鄔女士所在的病友群里彈出一條鏈接——中國醫(yī)學科學院中國協(xié)和醫(yī)科大學血液學研究所正在招募基因治療臨床試驗患者，針對的是重型地中海貧血。“如果治療成功，也許女兒命運就能改變。”她與佳怡商量了許久，決定北上一試。讓鄔女士驚喜的是，佳怡由于日常排鐵治療規(guī)范和規(guī)律，體內(nèi)鐵沉積沒有超過臨床研究組要求，順利通過初檢和復檢。

4月，基因治療為佳怡修正存在缺陷的基因，重新激活她人體自帶的胎兒血紅蛋白。2個月后，完成治療的佳怡開始脫離輸血——那是她人生中第一次，不再需要別人的血液也能健康活下去。

“我們走到這一步，是運氣，也是積累。”鄔女士坦言，基因治療研究組對患者篩選嚴格，她身邊就有不少患友或因為鐵過載、或因為其他身體原因被“刷”下來。

“這一切，都依賴嚴格做好日常輸血排鐵。”實際上，了解鄔女士的志愿者同伴還說，她是個“狠媽媽”，“有的家庭對重型地貧患兒保護起來，不敢讓他們參加過多體育鍛煉，但鄔媽媽帶著女兒跑步、游泳、打球，才有佳怡良好的體質(zhì)。”鄔女士感恩良多，“更感激國家科研不斷進步，為患者帶來新治療方式，保障患者治療。”

據(jù)了解，如今佳怡正在一家音樂培訓機構(gòu)擔任鋼琴教師，實現(xiàn)自力更生。

解密新科技

科技之光 護航重生

地中海貧血是一種我國南方地區(qū)常見的遺傳性血液疾病，它的發(fā)生，讓無數(shù)家庭在求醫(yī)路上負重前行。常年的輸血、排鐵、高昂的治療費用，還有未知的預后，讓這些家庭在絕望與希望中艱難前行。

幸運的是，隨著基因科技的不斷突破，曾經(jīng)“無解”的地貧，正逐漸迎來治愈的曙光。在廣州，有“小貧友”通過重型地貧基因治療重返校園；更有“大貧友”重啟人生，順利踏上職場。

南方醫(yī)院兒童中心吳學東主任醫(yī)師、中心主任馮曉勤等專家?guī)碜钚滦畔ⅲS著重型地貧基因治療臨床研究的安全性被證實、研究組患者實現(xiàn)治愈，基因治療走進臨床的腳步，已經(jīng)越來越近。

吳學東介紹，重型β地中海貧血是一種嚴重的遺傳性血液病。傳統(tǒng)治療模式下，患者需終身依賴輸血和祛鐵治療，不僅醫(yī)療費用高昂，還常因鐵沉積導致臟器損傷，嚴重影響生活質(zhì)量。造血干細胞移植是目前唯一可根治的手段，但受限于供者來源不足、移植并發(fā)癥等問題，許多患者無法通過移植實現(xiàn)治愈。目前國際和國內(nèi)都在進行一種基因治療的研究，幫助重型地貧病友在安全的治療中，實現(xiàn)治愈。

“基因治療對患者的造血干細胞進行基因修飾，將經(jīng)修飾后的造血干細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過自我更新和分化重建修飾細胞群體，可使紅細胞恢復正常生理功能，從而緩解輸血依賴型重型地貧患者的貧血癥狀。”南方醫(yī)院參與基因治療研究的專家馮曉勤介紹。

基因治療因何更安全？馮曉勤解釋，首先不用找供者，患者的自體造血干細胞，就可以用基因編輯，將缺陷的基因改造過來，然后再回輸患者體內(nèi)，重新生長。而現(xiàn)在甚至不需要在體外編輯，體內(nèi)就能完成基因改造工程。“正因患者不用接受異體造血干細胞，就不需要找異體供者，也不存在排異反應，更不用受到抗排斥藥物帶來的器官損傷和免疫功能低下帶來的感染風險。”

資料顯示，目前為止，全國基因治療研究已經(jīng)完成了200例臨床試驗，總體而言基因治療安全性好，患者基本上達到脫離輸血束縛。

針對缺乏合適供體的患者，南方醫(yī)院兒童中心作為較早參與國家藥監(jiān)局地貧基因治療臨床研究的單位之一，同步開展了基因治療探索。2025年，醫(yī)院有3例重型β地貧患兒入組基因治療臨床研究。

12歲的患兒妍妍（化名）是其中一例。馮曉勤介紹，妍妍自1歲確診重型地貧以來，長期依靠輸血和祛鐵治療維持生命。妍妍的家長努力為孩子尋找適合的造血干細胞。然而，孩子因長期輸血帶來的鐵元素沉積，血清鐵蛋白水平升高、存在鐵過載相關(guān)臟器損傷。隨著年齡增大，妍妍不僅未找到全相合供者，還面臨較大的造血干細胞移植風險。2025年，在馮曉勤的建議下，妍妍在南方醫(yī)院兒童中心接受基因治療，完成自體造血干細胞采集及基因修飾后回輸。術(shù)后約2個月，其血紅蛋白水平即穩(wěn)定在正常范圍，目前已隨訪1年無需輸血，順利回歸校園。

不止妍妍，和她同期進組的另兩例患兒，均已脫離輸血依賴超過1年，血紅蛋白水平維持在正常區(qū)間，無明顯治療相關(guān)不良反應，日常生活與學習已基本恢復正常。

專家有建議

養(yǎng)好身體 等待新生

妍妍、佳怡等患者的“重生”，得益于基因治療的臨床研究。基因治療何時真正走進臨床，惠及更多患者？馮曉勤介紹：“我國重型地貧基因治療已經(jīng)完成了一期和二期臨床研究，根據(jù)國家藥監(jiān)局要求，通常要等患者情況穩(wěn)定后，再進行一年至三年隨訪，積累數(shù)據(jù)、證明治療方法安全有效，這個過程還需要等等。”馮曉勤表示，隨著科技進步、審批流程完善，這項治療也在逐步走進臨床，也許不要等這么長時間。

透過成功者的案例，對于配型失敗、期待基因治療的患者，馮曉勤亦真誠支招：“重型地貧治療不僅是為了讓患者‘活著’，還要‘活得好’。做好日常治療，養(yǎng)好身體，就能留得青山在，不怕沒柴燒。”

吳學東主任醫(yī)師介紹，下一步，中心將持續(xù)優(yōu)化移植技術(shù)方案，擴大基因治療臨床研究覆蓋范圍，推動技術(shù)成本降低和適應癥拓展，力爭為更多地貧患兒提供可及、可負擔的規(guī)范化治療，助力實現(xiàn)地貧防控目標。

破除誤區(qū)

從“我以為” 到“我了解”

記者發(fā)現(xiàn)，活動現(xiàn)場仍有不少人圍繞地中海貧血提出奇怪問題：“地貧傳染嗎？”“患者是不是多吃紅棗多補鐵就能改善？”……這些看似普通的認知誤區(qū)，恰恰是地貧防控最隱秘的漏洞。

●誤區(qū)1 地貧就是普通貧血

真相：普通貧血（如缺鐵性貧血）可通過補鐵、改善營養(yǎng)治愈；而地中海貧血是遺傳性血液病，由基因缺陷導致，無法通過飲食或補血產(chǎn)品治愈。若混淆，輕則延誤治療，重則危及生命。

●誤區(qū)2 無癥狀，就不用婚檢孕檢

真相：地貧基因攜帶者往往毫無癥狀，外表與常人無異。只有通過篩查，才能發(fā)現(xiàn)基因隱患。夫妻雙方若為同型攜帶者，每一胎都有25%的概率生出重型地貧患兒。婚檢、孕檢是第一道防線，不可僥幸。

●誤區(qū)3 地貧會傳染

真相：地貧是遺傳病，不通過任何途徑傳染。與患兒一起吃飯、學習、玩耍、共用物品，完全安全。請給予他們陪伴與擁抱，而不是疏遠。

●誤區(qū)4 地貧攜帶者一定會發(fā)病

真相：絕大多數(shù)攜帶者終身無明顯癥狀，僅在體檢時發(fā)現(xiàn)基因異常，不影響正常生活和工作。

●誤區(qū)5 重型地貧無法治愈

真相：造血干細胞移植、基因編輯治療等現(xiàn)代醫(yī)學手段，已能讓眾多重型地貧患兒徹底擺脫血袋，恢復正常生活。像妍妍、佳怡一樣的很多患者，他們已經(jīng)活在“治愈”里。

專家們的聲音清晰而堅定：“地貧并不可怕，可怕的是不了解、不重視。科學認知，是地貧防控的第一道防線。”

■本版統(tǒng)籌：新快報記者 潘芝珍

■本版采寫：新快報記者 李斯璐 潘芝珍

■本版攝影：新快報記者 鄧迪 通訊員 屈理慧 譚婉霞