北京
Stealth 提供了關于 FORZINITY（elamipretide）及其線粒體疾病管線的商業和研究進展。FORZINITY 在美國已對符合條件的體重至少為 30 公斤的 Barth 綜合癥患者上市。
根據公司介紹，已有 33 名患者開始治療，85% 的患者得到了全額保險覆蓋，患者開始治療的平均時間不到 30 天，所有符合條件的 FORZINITY 處方患者都已注冊 Mito Assist 患者支持計劃。公司在 4 月初組建了一個現場醫療團隊，并計劃在 5 月初啟動銷售團隊，目前醫療和商業招聘工作已接近完成。
公司報告了監管和臨床進展。Stealth表示，他們已經和美國食品藥品監督管理局達成了共識，制定了潛在的標簽擴展方案，以便為體重低于批準閾值的患者提供服務，其中包括計劃在今年進行的為期一個月的藥代動力學研究，以指導藥物劑量，并計劃在2027年提交針對5歲及以上兒童的補充新藥申請。
對于幼兒和嬰兒，FDA建議通過擴展訪問計劃和注冊來繼續提供藥物，以便標準化數據收集。第四階段試驗的第一個地點已在英國布里斯托爾開放，該公司正在履行FDA的上市后監管要求。
Stealth 注意到其更廣泛的藥物研發管線包括對 elamipretide 在干性年齡相關性黃斑變性和 POLG 相關肌病中的研究，正在開發用于眼科和神經學適應癥的 bevemipretide，以及臨床前候選藥物 SBT-589 和 SBT-255。FORZINITY 報告的不良反應包括注射部位反應，以及輕度嗜酸性粒細胞升高，但與臨床癥狀無關。
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