北京
5月21日，由諾貝仁制藥引進、國藥外貿進口的原研藥醋酸鋅片（商標名：諾倍仁?）在阿里健康全網首發，該藥品用于治療肝豆狀核變性（又稱威爾遜病，俗稱“銅娃娃”病），這是一種常染色體隱性遺傳的銅代謝障礙疾病，已于2018年5月被納入我國《第一批罕見病目錄》。
醋酸鋅片已在日本獲批上市多年，2024年由諾貝仁制藥申報在華獲批。此次經國藥外貿進口，阿里健康線上首發，標志著這一國際一線治療藥物正式惠及中國患者，也意味著我國在肝豆狀核變性治療領域的藥物可及性取得重要突破。
從“無癥狀”到正常生活，早篩與規范治療是關鍵
肝豆狀核變性由ATP7B基因突變引起，屬于常染色體隱性遺傳性銅代謝障礙疾病。由于膽道排銅功能障礙，銅元素在肝臟、大腦、腎臟、角膜等器官異常蓄積，可引發肝功能損傷、神經系統癥狀、精神障礙等多系統損害。安徽中醫藥大學第一附屬醫院名譽院長楊文明介紹，肝豆狀核變性的世界范圍發病率為3萬分之一至10萬分之一，但在中國，這一發病率卻高達近萬分之0.6，成為全球發病最高的國家。
肝豆狀核變性屬于少數經過積極規范治療可取得較好療效的罕見病。值得注意的是，許多“肝豆寶貝”在發病初期并無明顯癥狀，或僅表現為不明原因的轉氨酶升高。如果在無癥狀期或癥狀輕微期就能通過篩查確診并啟動規范治療，可以有效阻止銅在體內的進一步蓄積，從而停止病程進展。這意味著，這些孩子完全可以像普通孩子一樣健康成長、上學就業，擁有不被疾病定義的正常人生。
因此，提高公眾對“肝豆”的認知，推動高危人群（如有家族史兒童、不明原因肝損患兒）的早期篩查，是實現這一美好愿景的第一步。臨床上一旦確診，患者需要終身規范用藥，藥物的可及性、服藥便利性和長期耐受性，直接關系到患者的治療效果與生活質量。
全球唯一獲FDA和EMA雙重認證的鋅制劑
醋酸鋅片是目前全球唯一同時獲得美國FDA和歐洲EMA批準用于治療肝豆狀核變性的鋅制劑。在作用機制上，醋酸鋅通過鋅離子誘導腸道上皮細胞產生金屬硫蛋白，與食物中的銅及內源性銅高效結合，阻止銅經腸道吸收，最終隨糞便排出體外。臨床研究顯示，每日按醫囑服用醋酸鋅可降低銅吸收，并誘導銅的負平衡。
與其他驅銅藥物相比，鋅制劑作用機制溫和、胃腸道不良反應相對較小。對于需要終身服藥的"肝豆寶貝"而言，減少服藥頻次、降低胃腸道不適，可能成為患者堅持數年乃至數十年規范治療的關鍵因素。
江蘇諾貝仁醫藥有限公司總經理姜镕哲先生表示：“希望國內的‘肝豆寶貝’都能盡早獲得規范治療，諾倍仁?將致力于守護他們，此次與阿里健康合作，正是為了讓更多患者第一時間獲得這一國際一線的治療選擇。"
公益并行：上線“兒童肝豆狀核變性就診地圖”
此次首發同步啟動了系列公益舉措：一方面，阿里健康公益、阿里健康大藥房攜手武漢同馨肝豆信息服務中心、諾貝仁醫藥及國藥外貿，共同發起"守護肝豆寶貝罕見病關愛行動"，推動藥物可及性；另一方面，阿里健康正式上線"兒童肝豆狀核變性就診地圖"——該地圖基于權威指南和專家擅長領域，標注全國具備診療能力的醫院、科室及專家，淘寶搜索“守護肝豆寶貝”，點擊進入即可查看，幫助患者減少奔波，實現從"找到藥"到"找對醫院、用對方案"的全鏈路支持。
（兒童肝豆狀核變性就診地圖）
目前，患者及家長可通過阿里健康平臺在線問診、憑處方購藥，獲得規范的治療指導，這標志著這款藥物正式進入中國患者的日常治療路徑。阿里健康作為“新特藥首發陣地”將持續為罕見病患者帶來更多創新療法。
注：請在專業藥師指導下用藥
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