北京
每兩個月皮下注射一次，沒有傳統因子治療頻繁靜脈注射的痛苦，就能將嚴重出血風險降低約60%——這就是全球首個用于血友病治療的siRNA（小干擾RNA）藥物芬妥司蘭鈉帶來的最新突破。從“傳統的出血后補充凝血因子”轉變為“主動預防出血”，標志著血友病治療邁入了非因子治療的新時代。
適應癥
血友病是一種遺傳性凝血障礙疾病，主要因缺乏凝血因子Ⅷ（A型）或Ⅸ（B型）導致。患者常發生關節、肌肉等部位自發性或損傷后出血不止，傳統核心治療為定期輸注所缺凝血因子。芬妥司蘭鈉是一種長效預防藥物，適用于12歲及以上的A型或B型血友病患者（無論是否產生凝血因子抑制物），用于常規預防治療以降低出血頻率。尤其適用于存在凝血因子抑制物（抗體）的患者。這類患者對傳統凝血因子替代療法反應不佳，治療選擇有限，芬妥司蘭鈉通過獨特的作用機制繞過了這一難題。通過長效預防，提供有效的出血保護，顯著降低出血風險，安全性良好。
用法用量
芬妥司蘭鈉的用藥方案強調個體化管理和定期監測。
1、給藥方案
起始劑量：一次50mg。
給藥途徑：皮下注射。
給藥頻率：每2個月一次。低頻給藥是其最大優勢之一，顯著減輕了治療負擔。
治療的核心是監測并維持患者的抗凝血酶（AT）活性在15%至35% 的目標范圍內。
2、監測核心
定期檢測：首次給藥后，應在第4、12、20、24周檢測AT活性。
劑量下調：若AT活性低于15%，下一次給藥劑量應減少。
劑量上調：若治療6個月后AT活性仍高于35%，或出血控制不理想，醫生可能會考慮增加劑量。
長期維持期：劑量調整后AT穩定在目標范圍內，可轉為每年監測一次。
特殊人群用藥
1、以下人群嚴格禁止使用芬妥司蘭鈉
肝功能損害者：已確診為中度至重度肝功能損害的患者禁用。
對活性成分或任何輔料過敏者。
重要提示：開始治療前，所有患者都必須進行基線肝功能檢測，以排除用藥禁忌。
2、特殊人群用藥
兒童：目前僅確定可用于12歲及以上青少年。12歲以下兒童的安全性和有效性尚未建立，不推薦使用。
老年人：65歲及以上老年患者的臨床數據有限，用藥應謹慎，需綜合考慮其肝腎功能及整體健康狀況。
孕婦及哺乳期婦女：
孕婦：尚無相關研究數據，潛在風險未知。只有在明確需要且獲益大于潛在風險時，方可考慮在孕期使用。
哺乳期婦女：尚不清楚藥物是否會進入人乳。出于對嬰兒安全的考慮，建議治療期間停止母乳喂養。
肝功能不全患者：如前所述，中重度肝功能損害者禁用。所有患者在治療期間必須定期監測肝功能（治療初期每月一次，持續至少6個月）。
腎功能不全患者：輕度至中度腎功能不全者通常無需調整劑量。重度腎功能不全或透析患者的數據有限，用藥需謹慎。
貯存條件
正確的儲存方式是保證藥品質量和療效的基礎：
1、未開封藥品
應置于原包裝內，避光保存。
必須在 2°C至8°C 的冷藏條件下（如冰箱）儲存，切勿冷凍。
2、使用中的藥品
從冰箱取出后，若在 15°C至30°C 的室溫條件下保存，最長可使用3個月。
關鍵注意事項：一旦在室溫下存放，就不得再放回冰箱冷藏。
必須記錄首次室溫存放的日期，超過3個月后未使用的藥品應予丟棄。
審稿專家：湖北省第三人民醫院 主任藥師 廖亞玲
作者：湖北省第三人民醫院藥師 殷瑛
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