產業新聞｜治療DMD，基因療法關鍵性臨床試驗數據積極；FDA批準急性髓系白血病全口服組合療法……

治療DMD，基因療法關鍵性臨床試驗數據積極

REGENXBIO今日宣布，其在研基因療法RGX-202在治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的1/2/3期AFFINITY DUCHENNE試驗中關鍵性3期階段取得積極的頂線數據和中期功能數據。該試驗達到主要終點：第12周時，93%的參與者達到>10%的微肌營養不良蛋白表達水平（n=30）。此外，RGX-202顯示出微肌營養不良蛋白表達與中期功能改善之間存在具有統計學顯著性的相關性。

RGX-202是一種潛在“best-in-class”的在研基因療法，旨在改善杜氏肌營養不良癥患者的功能和治療結局。RGX-202表達具有差異化設計的微肌營養不良蛋白，這一蛋白包含天然肌營養不良蛋白的關鍵結構區域，包括C末端結構域。此外，密碼子優化等設計特征有望改善基因表達、提高蛋白翻譯效率并降低免疫原性。

第12周時，93%的參與者實現>10%的RGX-202微肌營養不良蛋白表達（p<0.0001）。所有參與者的微肌營養不良蛋白平均表達水平為71.1%，在年齡>8歲的較大男童中為41.6%。此外，80%的參與者實現>40%的微肌營養不良蛋白表達。

在給藥時年齡約為5至12歲的9名參與者的中期功能結果中，RGX-202在治療后一年顯示出功能改善，并顯示出對疾病進程產生積極影響的證據。這些結果通過北極星步行能力評估量表（NSAA）和計時功能測試（起立時間、10米步行/跑步、爬樓時間）進行評估。與采用傾向評分加權的外部對照相比，參與者在NSAA和所有計時功能測試中的表現均顯示出具有統計學顯著性的改善。

FDA批準急性髓系白血病全口服聯合治療方案

Taiho Oncology和Taiho Pharmaceutical公司日前宣布，美國FDA已批準Inqovi（decitabine和cedazuridine）聯合venetoclax，用于治療新確診急性髓系白血?。ˋML）成人患者，這些患者年齡為75歲或以上，或不適合接受強化誘導化療。新聞稿指出，Inqovi聯合venetoclax是首個獲批用于這一患者群體的全口服聯合治療方案。

此次批準基于2期ASCERTAIN-V研究的結果，療效基于完全緩解（CR）和完全緩解持續時間（DoCR）確立。緩解持續時間定義為從首次達到CR至疾病復發或因任何原因死亡的時間。在與venetoclax聯合使用時，42名患者達到CR（41.6%，95% CI：31.9%，51.8%），中位完全緩解持續時間尚未達到（范圍：0.5至16.3個月）。

Inqovi是一種口服給藥的固定劑量復方制劑，由DNA低甲基化藥物decitabine與胞苷脫氨酶抑制劑cedazuridine組成。通過抑制腸道和肝臟中的胞苷脫氨酶，該固定劑量復方制劑旨在實現decitabine的口服遞送，以達到與靜脈注射decitabine相當的全身暴露水平。Venetoclax是一款BCL-2抑制劑。

治療膀胱癌，癌癥免疫療法聯合ADC的3期臨床試驗結果積極

阿斯利康（AstraZeneca）公司今日宣布，3期臨床試驗VOLGA的中期分析結果顯示，與標準治療相比，圍手術期使用Imfinzi（durvalumab）聯合新輔助Padcev（enfortumab vedotin）治療，在肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）患者中帶來了具有統計學顯著性且具有臨床意義的無事件生存期（EFS）和總生存期（OS）改善。這些患者不適合接受或已拒絕接受基于順鉑的化療。對照組患者接受了根治性膀胱切除術，可伴或不伴已獲批的輔助治療。

圍手術期使用Imfinzi與Imjudo（tremelimumab）聯用，并聯合新輔助Padcev治療，顯示出具有統計學顯著性且具有臨床意義的EFS改善，并在OS方面呈現有利趨勢；不過，在此次計劃中期分析中，OS數據尚未達到統計學顯著性，并將在后續分析中進行正式重新評估。

Imfinzi是一種人源單克隆抗體，可與PD-L1蛋白結合，并阻斷PD-L1與PD-1和CD80蛋白之間的相互作用，從而對抗腫瘤腫瘤免疫逃逸機制，解除對免疫反應的抑制。Imjudo可阻斷CTLA-4的活性，有助于T細胞活化，啟動針抗腫瘤免疫反應，并促進癌細胞死亡。Padcev是一種抗體偶聯藥物，由安斯泰來（Astellas）和輝瑞（Pfizer）聯合開發，其靶點為Nectin-4，這是一種位于細胞表面并在膀胱癌中高表達的蛋白。

參考資料：

[1] REGENXBIO Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase III AFFINITY DUCHENNE? Study of RGX-202. Retrieved May 14, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-positive-topline-results-from-pivotal-phase-iii-affinity-duchenne-study-of-rgx-202-302771834.html

[2] Perioperative IMFINZI? (durvalumab) plus neoadjuvant EV showed statistically significant and clinically meaningful improvements in event-free survival and overall survival in muscle-invasive bladder cancer in the Phase III VOLGA trial. Retrieved May 14, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260514820907/en

[3] U.S. FDA Approves INQOVI? in Combination with Venetoclax, the First All-Oral Combination Treatment for Patients with Acute Myeloid Leukemia Who Are Ineligible for Intensive Induction Chemotherapy. Retrieved May 14, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260513018065/en/U.S.-FDA-Approves-INQOVI-in-Combination-with-Venetoclax-the-First-All-Oral-Combination-Treatment-for-Patients-with-Acute-Myeloid-Leukemia-Who-Are-Ineligible-for-Intensive-Induction-Chemotherapy

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