臨床試驗：開拓醫學發展新天地｜關注國際臨床試驗日

1747年5月20日，一名蘇格蘭醫生通過分組對照試驗發現柑橘類水果（富含維生素C）能有效治療壞血病，開創了現代臨床試驗的先河。從此，人類向疾病宣戰有了更多底氣和信心。在攻克疾病的道路上，正是因為臨床試驗的存在，人們找到了更科學的方式、更新更好的療法。

近280年過去了，如今，臨床試驗在中國迎來爆發期。這條旨在探尋醫學明天的醫學實踐之路，也因為中國的加入，獲得了前所未有的強大動力。

尋路

一天清晨，張強（化名）拿著母親厚厚的就診資料，等候在中國醫學科學院腫瘤醫院門診樓二層腫瘤科臨床試驗門診18號診室外。“肉瘤是一種復發率較高的癌種，每次復發，都意味著要尋找新的治療方案。參加臨床試驗，意味著能提前用到最新的藥物、治療手段。臨床試驗門診是獲取臨床試驗信息重要、便捷的途徑。”張強說。

今年5月20日該院發放的宣傳手冊對于臨床試驗的介紹清晰明了：以人體（患者或健康受試者）為對象，意在發現或驗證某種試驗藥物的臨床醫學、藥理學以及其他藥效學作用、不良反應，或者試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，以確定藥物的療效與安全性的系統性試驗。

“腫瘤新藥臨床試驗面向的大都是經治患者，或者說是治療失敗的患者，臨床試驗會給他們希望。”國家藥監局藥物臨床試驗質量管理規范（GCP）核查專家、中國醫學科學院腫瘤醫院副院長李寧說，臨床試驗往往代表著最前沿、最尖端的治療方向。有些藥物尚未在國內上市，但已在國外上市并應用，參與相關臨床試驗，患者或許可以提前好幾年用上新藥，延長生命周期，改善生活質量。同時，臨床試驗中的研究藥物和檢查通常是免費的，可大大減輕患者及其家庭的醫療負擔，也為長期有效治療爭取到了可能。考慮到臨床試驗信息專業門檻高、獲取和理解有一定難度，該院專門設置了臨床試驗門診。在這個門診，醫生可以幫助患者查詢全院乃至全國范圍內的臨床試驗信息，并為其精準匹配適合的臨床試驗項目。

這天，為張強提供咨詢服務的是該院GCP中心的余偉杰醫生，在詳細了解患者信息后，他和張強互留了聯系方式。“最晚今天下午我會告訴你有沒有合適的試驗。”余偉杰解釋，雖然全院幾百項試驗信息都“裝”在他腦子里，但具體的入組條件、要求細節需要進一步確認。這些工作，不會過夜。

由于張強的母親此前參加過臨床試驗，所以余偉杰與張強的交流簡潔高效。“這類患者及其家屬通常很‘專業’，對試驗流程、自己的病情相當了解，有的還了解最新的研發方向。所以，他們通常會直接問，有沒有某個類型的新藥試驗。相對于Ⅰ期、Ⅱ期，有的會更傾向于參加Ⅲ期臨床試驗。”余偉杰說。

而面對初次接觸臨床試驗的患者，余偉杰要解答的問題要多一些。“問得最多的是有沒有適合的臨床試驗。有的患者擔心參加臨床試驗，自己就是‘小白鼠’，風險很大；還有的走向另一個極端，覺得臨床試驗的都是新藥，新藥就是最好的。”余偉杰說，遇到存在這兩種片面認知的咨詢者，他都需要耐心科普、重點糾偏。

讓余偉杰感到欣喜的是，近年來，患者對臨床試驗的關注度快速提升，相關認知不斷豐富。“前幾年出門診，還常常號掛不滿，現在這種情況很少了。”余偉杰說。國家癌癥中心、中國醫學科學院腫瘤醫院日前發布的GCP中心2025年度報告顯示，2025年，該院臨床試驗門診總量達13711人次，同比增長112%。除臨床試驗互聯網門診外，該院還拓展了線上多元便捷的患者咨詢與管理渠道，如腫瘤臨床試驗平臺小程序。截至2025年底，小程序累計訪問量達9.8萬人次，完成項目報名5422例。

筑路

上述來自國家癌癥中心、中國醫學科學院腫瘤醫院GCP中心的數據在一定程度上展現了我國抗腫瘤臨床試驗的現狀和趨勢。

國家癌癥中心黨委副書記、中國醫學科學院腫瘤醫院黨委書記姚德明介紹，該院自1960年開展新中國第一項腫瘤新藥臨床研究以來，已累計開展臨床研究超過6300項。截至去年底，通過該院開展的臨床試驗成功上市的抗腫瘤新藥共計220種，占我國批準上市抗腫瘤新藥的83%以上。

從近些年的臨床試驗中能看出哪些趨勢？李寧表示，最突出的感受是新技術、新突破層出不窮，而中國科研力量在其中的存在感迅速增強。“從靶向治療到免疫治療，再到近幾年的細胞基因治療，以及去年開始的體內基因編輯CAR-T等前沿技術，臨床藥物研發領域一年一個樣，甚至半年一個樣、月月不一樣，而且絕大多數是中國科學家、國內藥企的新突破。”他舉例，該院GCP中心自2020年始，早期注冊新藥研究（Ⅰ期和Ⅱ期）比例逐漸升高，目前已有超半數試驗為早期臨床試驗。只參加Ⅲ期臨床試驗，說明原始創新能力不足。更多的早期臨床試驗意味著國內已邁入更前沿的探索階段，科研轉化力度、程度顯著提升。

國家癌癥中心、中國醫學科學院腫瘤醫院GCP中心2025年度報告顯示，2025年，該中心立項Ⅰ期新藥臨床研究115項，較2024年穩步增長；Ⅰ期試驗共涉及靶點64種，11%是全球first-in-class（首創新藥）靶點。試驗藥物類型遍地開花，創新性逐漸增強。2025年，共立項22項細胞治療、3項基因治療、6項溶瘤病毒治療、4項腫瘤疫苗臨床試驗，覆蓋體內基因編輯CAR-T、CAR-NK細胞等前沿技術探索。

除此之外，李寧還感慨，人工智能（AI）技術也開始深度參與新藥研發和臨床試驗。“這是必然的結合，會產生大量火花。”他介紹，從新藥研發環節的分子設計，到臨床試驗中的方案設計，從倫理審查到臨床運行中的數據統計，整個鏈條上處處可見AI的影子。“我們應用AI技術為患者參與臨床試驗進行信息匹配，極大提高了工作效率。”他表示，無論是生物醫藥還是AI新技術應用，都在為臨床試驗提質增效、為患者對抗疾病不斷拓寬路徑。

探路

5月20日上午，在全國“520國際臨床試驗日”宣傳活動啟動儀式現場，來自黑龍江綏化、68歲的李先生感慨萬千。“我是一名‘幸運’的晚期癌癥患者。”他說，2023年4月，他因咳嗽不止到醫院檢查，發現肺部腫瘤，確診左肺鱗癌。隨后，他接受了化療、手術治療，但2年后腫瘤復發轉移，不得不進行新一輪治療。接受免疫治療半年后，腫瘤卻又長大了。

“那時我真的很焦慮。但來到醫科院腫瘤醫院后，接診醫生根據我的病情介紹了臨床試驗，讓我找到了新的希望。”李先生說，他參加的是非常具有代表性的新技術——溶瘤病毒霧化給藥臨床試驗。“療效真的超出我的預期。用藥兩個月，腫瘤縮小了很多。我現在已經用藥4個多月，只出現過短暫的發熱不良反應。我現在非常有信心堅持用藥，戰勝癌癥。”李先生說。

緊鄰活動現場的9號樓內，該院GCP中心研究型病房位于10層，不少參與臨床試驗的志愿者早上八點就來到這里。進門登記、測體溫，戴上專屬腕帶，根據各自參與的試驗要求采集信息，隨后，就在自己的病床等候當天的治療。

“我們這里都是日間病床，今天有45名患者來治療，每個人的治療間隔都不一樣，短的有一周，長的間隔一個月。”李香煥護師告訴記者，這些患者分屬于不同的試驗項目，因此中心為每個人配備了專屬的臨床協調員（CRC），一對一精準服務。

來自山東臨沂、60歲的李女士，是在丈夫的陪伴下躺上病床的。側身時不小心從口袋掉出的眉筆提示，她是一位愛美人士。“我是乳腺癌晚期。”講起患病過程，她顯得很淡定。2006年，她首次發現患癌，接受了乳房切除術。2020年，腫瘤卷土重來，并發展至肝轉移，進行標準治療后效果不佳，甚至產生耐藥性。“我那會兒體重掉得厲害，身體特別差，醫生告訴我有個適合我的新藥臨床試驗。我和老公、孩子一商量，當即就同意了。”李女士說。

她回憶，用藥初期效果并非立竿見影，3個療程后，肝部腫瘤顯著縮小。“從那以后，我很開心，也積極配合醫生。我的臨床協調員非常關注我的用藥反應，每次來治療時，總是不厭其煩地問我有沒有不舒服。每次做了相關檢查，我會與之前的檢查結果對比一下，后來我給自己列了一個表。對此，協調員還表揚了我呢。”李女士表示，目前自己病情穩定，對生活也重新煥發了熱情。

護路

采訪中，李香煥告訴記者，臨床試驗有一整套完整且嚴格執行的流程，確保試驗更科學、更嚴謹，為受試者帶來安全保障。

在這套保障體系中，有專門的醫務人員幫助患者，定期監測病情，進行規范的治療和隨訪，給予更為全面、細致的醫療指導。“我們要更加密切觀察患者的用藥反應，具備快速反應、處理各種不良反應的能力。”李香煥說。

在中國工程院院士、該院GCP中心主任徐兵河看來，這份保障需要對臨床試驗進行嚴格的審批、監管、準入，以及對試驗進行科學設計、科學管理、規范執行。“它是團隊協作，哪一個人不合格都不行。”他強調。

受試者的權益和安全是臨床試驗考慮的首要因素。患者在任何時候都可以退出臨床試驗，尋找其他治療方式，整個過程中應被充分保護、充分尊重。

從嚴格的倫理審查到透明的知情同意，從全流程的醫學監護到隨時退出的自主權利……采訪中，多位專家表示，臨床試驗從不是冰冷的試驗場，而是用科學與善意筑起的一道生命防線。以該院GCP中心為例，過去一年內，病房舉辦了多場腫瘤患者同伴支持活動，邀請安寧療護專科護士、營養學專家、情緒釋放技巧推廣人、北京大學應用心理學專家等行業內外專業人士與患者及其家屬交流分享腫瘤支持相關知識、情緒轉化與身心管理技巧，同時帶領患者進行適宜的抗腫瘤鍛煉、幫助患者樹立健康的營養觀念，鼓勵患者間、患者與非醫學相關專家積極聯系溝通，為患者構建起超越病房的社會支持康復網絡。

受訪專家們還不約而同地談到了自今年5月1日起施行的《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》。《條例》建立了IIT（研究者發起臨床研究）從科研到臨床應用的合規轉化路徑和制度基礎，強化了以臨床需求為導向的創新激勵機制，加速了創新藥物和新技術在真實臨床場景中的應用，并為尚未完全適配傳統監管路徑的創新形式提供了更加靈活且受控的轉化通道。同時，《條例》以“完成研究的醫療機構”為轉化主體，進一步強化了高水平GCP中心和三甲醫院在創新醫藥生態中的樞紐地位。

“中國臨床試驗體系日益完善，從政策法規到審評審批，從機構建設到人才培養，從本土創新到全球同步，每一步都走得堅實有力。”該院GCP中心2025年度報告中寫道。

文：健康報記者 崔芳

編輯：仵坤冉（實習）

校對：楊真宇

審核：李明炫 徐秉楠