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Paragon 最新創業項目瞄準阿爾茨海默病,遞送平臺專為穿越血腦屏障設計。
美國生物技術公司 Korsana Biosciences 從隱蔽狀態中走出,獲得1.75億美元資金,專注于開發下一代生物制劑,這些制劑能更有效地抵達大腦,從而改善神經退行性疾病的治療。這家總部位于馬薩諸塞州沃爾瑟姆的公司是創業孵化器 Paragon Therapeutics 孵化的第六家生物技術公司,最初以其主打的抗體療法瞄準阿爾茨海默病,該療法基于一個專有平臺,旨在克服與血腦屏障相關的長期藥物遞送挑戰。
Korsana 的策略基于一種基于轉鐵蛋白受體的抗體“穿梭”技術,旨在提高大分子藥物穿越血腦屏障的效率。穿越這層屏障一直是開發中樞神經系統藥物時的一大難題,因為許多生物藥物無法在大腦組織中達到足夠濃度。該公司稱,其方法將經過臨床驗證的轉鐵蛋白受體生物學與一種名為“Fc工程”的治療性抗體修飾技術相結合,以提升入腦能力。
Korsana 的領先候選藥物 KRSA-028 是一種靶向β淀粉樣蛋白的單克隆抗體,這種蛋白早就被認為跟阿爾茨海默病脫不了關系。該療法選擇性結合斑塊中富集的β淀粉樣蛋白形態,旨在加強斑塊清除效果,同時降低淀粉樣蛋白相關影像異常以及那些曾讓第一代療法變得棘手的不良事件風險。與目前上市的需要頻繁靜脈輸注和密切監測的淀粉樣蛋白靶向療法不同,KRSA-028 正被開發為一種小劑量皮下注射劑,旨在讓治療流程更省事兒。
“目前只有兩種能改變病程的療法獲批治阿爾茨海默病,兩種藥都有安全警告,效果一般,護理起來還特麻煩,”科薩納公司首席執行官喬納森·維奧林博士表示。“患者需要比現在更好的選擇,我們相信主打項目KRSA-028能帶來治療阿爾茨海默病的一流產品。”
科薩納還在開發更多針對其他神經退行性疾病的候選藥,但具體靶點還沒公布。公司的核心想法是,提升藥物進入大腦的能力,可能為生物制劑開辟新機遇,解決傳統療法在病灶部位藥量不夠的問題,覆蓋更多神經系統適應癥。
Korsana的資金庫里包括由Fairmount和Venrock Healthcare Capital Partners領投的2500萬美元種子輪融資,隨后在2025年9月完成了由Wellington Management和TCGX共同領投的1.5億美元A輪融資。
“我們相信Korsana不僅能突破第一代阿爾茨海默病療法的瓶頸,還能突破早期穿梭技術的瓶頸,”Venrock合伙人Andrew Gottesdiener博士表示。“憑借成熟的監管通道,Korsana正在打造下一代阿爾茨海默病和其他神經退行性疾病的療法,并且很清楚怎么為患者創造價值。”
該公司的融資預計將維持運營到2028年,目標是2027年年中,從健康志愿者身上拿到初步的一期數據,包括藥物能穿透中樞神經系統的證據,然后在同年年底前,從阿爾茨海默病患者那里拿到早期概念驗證結果。
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