基因療法2035年爆發(fā)，BlueRock等巨頭領(lǐng)跑多領(lǐng)域

全球基因療法研發(fā)市場預(yù)計(jì)將在2025年至2035年間顯著擴(kuò)張，主要得益于癌癥、罕見病、心血管疾病、眼科疾病、血液疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病及糖尿病等治療領(lǐng)域的進(jìn)展。報告提到，創(chuàng)新療法的投資增加、監(jiān)管支持以及精準(zhǔn)醫(yī)療方法的采用是加速市場增長的關(guān)鍵因素。研究還提到，臨床管線擴(kuò)展、新型載體技術(shù)及可規(guī)模化制造工藝的重要性日益提升，這些將成為未來基因療法商業(yè)化的關(guān)鍵推動力。

引領(lǐng)市場的領(lǐng)先企業(yè)包括BlueRock Therapeutics、American Gene Technologies、Applied Genetic、Astellas Pharma Inc.、Bayer、Benitec BioPharma、Biogen、Bluebird Bio、Bristol Myers Squibb、Calimmune, Inc. (CSL Behiring)、Cellectis、GenSight Biologics、Gilead Lifesciences, Inc.、GQ Bio Therapeutics GmbH (Pacira Pharmaceuticals, Inc.)、Novartis AG、OCUGEN, INC.、Orchard Therapeutics、Oxford Biomedica、Pfizer, Inc.、REGENXBIO Inc.、Sangamo Therapeutics, Inc.、Sanofi、Sarepta Therapeutics, Inc.、Spark Therapeutics (Subsidiary of Roche)、Takeda Pharmaceutical Company Limited、Taysha GTx、Transgene、UniQure N. V.、VeonGen Therapeutics、Voyager Therapeutics Inc.、3SBio、Abeona、Arctic Therapeutics、Ayrmid、Belief BioMed、Carlyle、Chongqing Precision Biotech、Coave Therapeutics、Curocell、EnPlusOne Biosciences、EsoBiotec、Garuda Therapeutics、Helixmith、Hubble Therapeutics、Immunis、Imunopharm、Inceptor Bio、Inhibrx, Inc.、iOncologi、MaxCyte、MorphoSys AG、Neumirna Therapeutics、Novo Holdings、Pacira BioSciences、Precigen、PulseSight Therapeutics、Reata Pharmaceuticals, Inc.、RegCell、Regenxbio、Replimune、RheumaGen、RhyGaze、Rocket Pharmaceuticals、SeQure、SK Capital、Skyline Therapeutics、TargImmune Therapeutics、Tebao Biotechnology、Ultragenyx及其他相關(guān)公司，這些企業(yè)正在積極開發(fā)針對多種適應(yīng)癥的療法，并把多個基因療法候選藥物推進(jìn)到臨床前和臨床階段。報告指出，這些公司之間的合作、許可協(xié)議及戰(zhàn)略伙伴關(guān)系進(jìn)一步豐富了管線，也讓全球更多人能用上基因療法解決方案。

該分析強(qiáng)調(diào)了革命性療法解決未滿足醫(yī)療需求的潛力，特別是針對罕見病和難治的病，而且市場擴(kuò)張預(yù)計(jì)會通過給藥方式的創(chuàng)新、根據(jù)生物標(biāo)志物篩選患者以及北美、歐洲和亞太等主要地區(qū)的監(jiān)管批準(zhǔn)來持續(xù)。報告指出，在整個預(yù)測期內(nèi)，基因療法研發(fā)仍將是生物技術(shù)和制藥領(lǐng)域內(nèi)的快速增長領(lǐng)域。