產業新聞 | 超10億美元，GSK獲得siRNA療法開發權益；IL-1β抗體2期臨床試驗達到主要終點……

超10億美元，GSK獲得siRNA療法開發權益

蘇州時安生物技術有限公司（“時安生物”）宣布，與GSK就SA030達成一項全球獨家許可協議（中國大陸、香港、澳門及臺灣地區除外）。SA030是一款長效的小干擾RNA（siRNA），正處于開發階段，用于治療代謝與心血管疾病。SA030近期已進入1期臨床試驗，靶向激活素受體樣激酶7（ALK7）。

心臟代謝疾病是約50%慢性腎病與肝病患者的首要死亡原因。靶向ALK7可在保留瘦體重的同時減少內臟脂肪脂肪（VAT），從而改善胰島素敏感性、血脂譜，并減輕脂肪細胞驅動的炎癥。臨床前研究表明，SA030具備差異化的長效作用特性，可通過脂肪細胞靶向遞送與低頻次給藥方案，干預與心血管代謝風險相關的基礎性炎癥。SA030具備與GLP-1受體激動劑、SGLT2抑制劑互補且獨特的機制，為未來潛在的聯合用藥方案提供支持，以降低現有療法未能完全解決的殘余心臟代謝風險。

根據協議，GSK將支付首付款，以及未來基于成功達成的開發、注冊與商業化里程碑付款，總額最高達10.05億美元。時安生物將主導SA030的臨床開發工作直至1期臨床試驗完成，在此之后，GSK將承擔中國大陸、香港、澳門及臺灣地區以外的開發、注冊申報與商業化相關職責。

IL-1β抗體2期臨床試驗達到主要終點

Avalo Therapeutics今日宣布，其評估abdakibart用于治療中重度化膿性汗腺炎（HS）成人患者的2期LOTUS試驗取得積極頂線結果。LOTUS試驗在所研究的兩個劑量組均成功達到主要終點?；谶@些數據，Avalo計劃推動abdakibart進入注冊性3期臨床試驗。

Abdakibart是一款人源化單克隆抗體，可與白細胞介素-1β（IL-1β）高親和力結合，并中和其活性。IL-1β是一種促炎細胞因子，在多種人類疾病的發病機制中發揮核心作用。它能夠激活免疫細胞，促使其產生包括IL-6、TNF-α和IL-17在內的促炎細胞因子。IL-1β信號傳導失調是炎癥反應的重要驅動因素，可推動自身免疫性疾病進展。IL-1β抑制已被證明在多種免疫介導性炎癥疾病中有效。

2期LOTUS試驗在所研究的兩個劑量組均成功達到主要終點（150 mg組，p=0.018；300 mg組，p=0.015；合并分析p=0.004），分別顯示第16周達到化膿性汗腺炎臨床應答HiSCR75的受試者比例較安慰劑組改善42.2和42.9個百分點（安慰劑組應答率為25.6%）。

拜耳擬收購Perfuse Therapeutics，獲得小分子內皮素受體拮抗劑權益

拜耳（Bayer）和Perfuse Therapeutics今日宣布達成一項協議，根據該協議，拜耳將收購Perfuse Therapeutics。通過此次收購，拜耳將獲得PER-001的全部相關權益。根據協議條款，該交易的潛在總額最高可達24.5億美元，包括3億美元預付款，以及基于成功標準的額外開發、監管和商業里程碑付款。

PER-001是一款潛在“first-in-class”小分子內皮素受體拮抗劑。內皮素是人體內的強效血管收縮因子之一，并在青光眼、糖尿病視網膜病變、年齡相關性黃斑變性和視網膜靜脈阻塞中上調。內皮素通過表達于視網膜血管細胞和神經視網膜細胞上的受體參與炎癥和細胞死亡過程。PER-001目前正處于治療青光眼和糖尿病視網膜病變（DR）的2期臨床開發階段。

參考資料：

[1] 時安生物（SiranBio）與葛蘭素史克（GSK）就 ALK7 siRNA 藥物達成獨家許可協議. Retrieved May 6, 2026, from https://www.siranbio.com/news/html/?41.html

[2] Avalo Therapeutics Achieves Positive Topline Results in Phase 2 LOTUS Trial of Abdakibart (AVTX-009) in Moderate to Severe Hidradenitis Suppurativa. Retrieved May 6, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/05/3288197/0/en/avalo-therapeutics-achieves-positive-topline-results-in-phase-2-lotus-trial-of-abdakibart-avtx-009-in-moderate-to-severe-hidradenitis-suppurativa.html

[3] Bayer to Acquire Perfuse Therapeutics to Complement Ophthalmology Pipeline. Retrieved May 6, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260505596100/en/Bayer-to-Acquire-Perfuse-Therapeutics-to-Complement-Ophthalmology-Pipeline

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