產(chǎn)業(yè)新聞 | 20億美元預(yù)付款，優(yōu)時(shí)比布局免疫介導(dǎo)疾病創(chuàng)新療法；小分子抗癌藥物組合3期臨床試驗(yàn)結(jié)果積極……

20億美元預(yù)付款，優(yōu)時(shí)比布局免疫介導(dǎo)疾病創(chuàng)新療法

優(yōu)時(shí)比（UCB）和Candid Therapeutics公司日前宣布，雙方已簽署一項(xiàng)最終協(xié)議，UCB將收購Candid Therapeutics。后者正在通過創(chuàng)新T細(xì)胞銜接器（TCE）重新定義自身免疫和炎癥性疾病的治療方式。此次交易支持優(yōu)時(shí)比通過聚焦高度未滿足需求領(lǐng)域，為重度免疫介導(dǎo)疾病患者帶來差異化治療方案的愿景。

Candid的主要在研項(xiàng)目cizutamig是一款治療自身免疫疾病的潛在“best-in-class”的T細(xì)胞銜接器。它是一款雙特異性抗體，可同時(shí)靶向漿細(xì)胞上的B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）和T細(xì)胞上的CD3，從而介導(dǎo)T細(xì)胞殺傷表達(dá)BCMA的漿細(xì)胞和B細(xì)胞。Cizutamig經(jīng)過專門設(shè)計(jì)，旨在維持細(xì)胞毒性作用的同時(shí)限制細(xì)胞因子釋放。該藥已在超過100例多發(fā)性骨髓瘤和自身免疫疾病患者中開展臨床評估，目前正在10余種自身免疫適應(yīng)癥中開展多項(xiàng)臨床研究。

除cizutamig外，Candid還在開發(fā)差異化的多特異性TCE抗體管線，旨在對免疫介導(dǎo)疾病中的致病性B細(xì)胞群進(jìn)行深度、靶向清除，以實(shí)現(xiàn)免疫重置。這些項(xiàng)目共同采用模塊化、多抗原靶向策略，以覆蓋互補(bǔ)的B細(xì)胞亞群，有望更徹底清除致病性B細(xì)胞群，并實(shí)現(xiàn)更持久的疾病控制。根據(jù)協(xié)議條款，優(yōu)時(shí)比將支付20億美元預(yù)付款，并可能支付高達(dá)2億美元的未來里程碑付款。

小分子抗癌藥物組合3期臨床試驗(yàn)結(jié)果積極

Celcuity公司日前宣布，在3期VIKTORIA-1臨床試驗(yàn)中，在研療法gedatolisib治療PIK3CA突變患者隊(duì)列獲得積極頂線結(jié)果。該試驗(yàn)評估了gedatolisib聯(lián)合氟維司群（fulvestrant），伴或不伴palbociclib，用于治療激素受體陽性（HR+）、人表皮生長因子受體2陰性（HER2-）、PIK3CA突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌（ABC）患者，這些患者在接受CDK4/6抑制劑和芳香化酶抑制劑治療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展。詳細(xì)結(jié)果將在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布。

Gedatolisib聯(lián)合氟維司群和palbociclib（gedatolisib三聯(lián)方案）的主要療效分析顯示，與一款獲批PI3Kα抑制劑聯(lián)合氟維司群相比，在無進(jìn)展生存期（PFS）方面實(shí)現(xiàn)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性且具有臨床意義的改善。

Gedatolisib是一款在研的多靶點(diǎn)PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制劑，可強(qiáng)效靶向全部四種I類PI3K亞型以及mTORC1和mTORC2，從而實(shí)現(xiàn)對PAM信號通路的全面阻斷。美國FDA已受理了gedatolisib的新藥申請（NDA），用于治療HR+、HER2-、PIK3CA野生型ABC患者。FDA授予該申請優(yōu)先審評資格，并預(yù)計(jì)于2026年7月17日前完成審評。

治療原發(fā)性硬化性膽管炎，創(chuàng)新小分子療法達(dá)到2b期臨床試驗(yàn)主要終點(diǎn)

Mirum Pharmaceuticals公司今日宣布，評估在研口服回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑volixibat用于治療原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）患者的2b期VISTAS研究達(dá)到主要終點(diǎn)。基于這一積極結(jié)果，該公司計(jì)劃在2026年下半年向美國FDA遞交新藥申請。

VISTAS 2b期研究共納入158例PSC患者，根據(jù)基線瘙癢嚴(yán)重程度分為主要分析隊(duì)列（中度至重度瘙癢；n=111）和次要分析隊(duì)列（輕度瘙癢；n=47）。兩個(gè)隊(duì)列的患者均接受volixibat或安慰劑治療。根據(jù)研究方案，主要終點(diǎn)在主要分析隊(duì)列中進(jìn)行評估。

新聞稿指出，VISTAS 2b期研究結(jié)果支持volixibat有望成為PSC患者膽汁淤積性瘙癢的首個(gè)治療選擇。在主要分析隊(duì)列中，volixibat治療使瘙癢評分改善2.72分，在主要終點(diǎn)上，經(jīng)安慰劑校正后的差異為1.64分（p<0.0001）。治療開始兩周內(nèi)即觀察到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的瘙癢改善，且在基線為輕度瘙癢的次要隊(duì)列患者中也觀察到改善。Volixibat的安全性特征總體與IBAT抑制的已知作用一致，主要表現(xiàn)為胃腸道不良事件以及肝臟實(shí)驗(yàn)室指標(biāo)升高，包括丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（ALT）和膽紅素升高。

參考資料：

[1] Celcuity's Phase 3 VIKTORIA-1 Trial Achieves Primary Endpoint With Clinically Meaningful Improvement in Progression-Free Survival in PIK3CA Mutant Cohort. Retrieved May 4, 2026, from https://ir.celcuity.com/news-releases/news-release-details/celcuitys-phase-3-viktoria-1-trial-achieves-primary-endpoint

[2] Mirum Pharmaceuticals Announces Primary Endpoint Met in VISTAS Study of Volixibat in Patients with Primary Sclerosing Cholangitis. Retrieved May 4, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260504069726/en/Mirum-Pharmaceuticals-Announces-Primary-Endpoint-Met-in-VISTAS-Study-of-Volixibat-in-Patients-with-Primary-Sclerosing-Cholangitis

[3] UCB to Acquire Candid Therapeutics, Building Upon Its Existing Immunology Pipeline With Novel T-cell Engagers. Retrieved May 4, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260503595444/en/UCB-to-Acquire-Candid-Therapeutics-Building-Upon-Its-Existing-Immunology-Pipeline-With-Novel-T-cell-Engagers

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