2026 AAN | 神經四大領域新藥進展速覽

CIDP：補體抑制劑的長期答卷

Riliprubart（皮下注射C1s補體抑制劑）II期試驗76周隨訪：

- SoC有效組：≥80%患者停用原治療轉為單藥后保持無復發
- 難治組：78%維持應答；初治組：86%維持應答
- 血漿NfL水平較基線降低35%

→ 從靜脈給藥轉向便捷皮下注射，長期疾病控制穩定

全身型重癥肌無力（gMG）：雙重突破

Gefurulima（C5補體抑制劑納米抗體，每周一次皮下注射）：

- AChR抗體陽性患者，第1周即見MG-ADL改善
- 第26周：-4.2分 vs 安慰劑-2.6分（P<0.0001）
- 未報告腦膜炎球菌感染

艾加莫德（FcRn拮抗劑）：

- AChR抗體陰性gMG患者首次III期陽性結果
- 第4周MG-ADL改善：-3.35分 vs 安慰劑-1.90分（P=0.0068）

偏頭痛預防治療

阿托吉泮（口服CGRP受體拮抗劑）：

- 治療52周，平均體重下降3.44公斤
- 34.9%患者體重降幅＞5%（平均減重10公斤）
- 12.8%患者降幅＞10%（平均減重16.49公斤）

瑞瑪奈珠單抗（CGRP單抗，兒科）：

- 發作性偏頭痛（EM）：月偏頭痛天數減少-2.5天 vs -1.4天（P=0.0210）
- 慢性偏頭痛（CM）：與安慰劑無差異（-3.8 vs -3.7天）

阿爾茨海默病（AD）

司美格魯肽：

- 治療12周，腦脊液p-tau181、總tau、神經顆粒素顯著降低
- 下調NK細胞和CD8?T細胞的細胞毒性相關基因表達
- → 作用機制可能為調節神經炎癥，而非直接靶向淀粉樣蛋白

Valiltramiprosate（口服抗淀粉樣寡聚體前體，APOE4/4純合子人群）：

- ARIA-E發生率：治療組vs安慰劑均約3%（均為無癥狀）
- 微出血灶進展：治療組9% vs 安慰劑14%
- 不良事件：一過性輕度惡心（26%）、體重下降（14%）

→ 未增加ARIA風險，為無法耐受抗體治療的AD患者提供口服新路徑

? 總結

| 領域 | 關鍵進展 |
| CIDP | Riliprubart長期穩定控制，皮下注射便捷 |
| gMG（AChR+） | Gefurulima起效迅速，每周一次皮下 |
| gMG（AChR-） | 艾加莫德III期陽性，填補空白 |
| 偏頭痛 | 阿托吉泮減重獲益；瑞瑪奈珠單抗對EM青少年有效 |
| AD | 司美格魯肽調節神經炎癥；Valiltramiprosate不增加ARIA |