AI如何重塑創(chuàng)新藥研發(fā)？

AI的發(fā)展使新藥研發(fā)從“大海撈針”進化為“精準制導”。

文|孔祥儀 楊衛(wèi)東

孔祥儀，英國倫敦大學學院碩士，研究方向為數(shù)字經(jīng)濟。

楊衛(wèi)東，同濟大學經(jīng)濟與管理學院教授。

18世紀，染料廠和冶金公司意外成為現(xiàn)代制藥業(yè)的搖籃——拜耳最初是一家生產(chǎn)染料的化工廠，輝瑞則從檸檬酸發(fā)酵起家。今天，生物醫(yī)藥的創(chuàng)新浪潮不再僅依賴試管和顯微鏡，而是由原子（物質(zhì)）、比特（數(shù)據(jù)）、基因（生命代碼）三者驅(qū)動。這場革命的核心是計算生物學，它用算法解析生命規(guī)律，用人工智能（AI）加速藥物發(fā)現(xiàn)，甚至定制個人化醫(yī)療方案。

不同于科幻小說的天馬行空，在現(xiàn)實世界中，一款新藥的平均研發(fā)成本超過20億美元，耗時10年以上，失敗率高達90%——這是醫(yī)藥行業(yè)的殘酷現(xiàn)實。然而，AI的介入似乎正在讓這場“豪賭”變得高效而精準。

01.

AI驅(qū)動藥物研發(fā)變革

藥物研發(fā)涉及多個階段，包括生物標記物和靶點識別、藥物發(fā)現(xiàn)、臨床試驗、監(jiān)管審批和市場后監(jiān)測。傳統(tǒng)的藥物創(chuàng)新研發(fā)遵循“倒摩爾定律”，即大約每9年，藥物研發(fā)的成本會翻倍。這個過程不僅耗資巨大，而且周期漫長，即使如此，目前一款新藥最終能夠成功上市的概率仍不到10%。AI技術(shù)憑借數(shù)據(jù)和算法模型建立的優(yōu)勢，可以在很大程度上避免研發(fā)過程中的人為因素干擾，使藥物早期發(fā)現(xiàn)所需時間縮短，從而提升效率及回報率。

AI將藥物研發(fā)從實驗室里的“濕實驗”轉(zhuǎn)向了計算機上的“干實驗”。在藥物發(fā)現(xiàn)階段，AI可以基于數(shù)據(jù)集建構(gòu)模型，在靶點發(fā)現(xiàn)、蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預測、化合物虛擬篩選、成藥性預測等方面發(fā)揮作用，提高藥物靶點準確性和藥物研發(fā)成功率。在臨床前階段，可以利用算法完善傳統(tǒng)藥代/藥效動力學模型，進行復雜數(shù)據(jù)分析；同時，利用AI技術(shù)檢測實驗室樣本動態(tài)，可以提高試驗精確度，減少檢查時間。在臨床階段，可以通過AI預測模型和分析大量歷史試驗數(shù)據(jù)，協(xié)助設(shè)計更優(yōu)的試驗方案；可以利用自然語言處理等技術(shù)，挖掘潛在適用人群，匹配受試者與臨床方案；還可以輔助數(shù)據(jù)整理、數(shù)據(jù)分析、處理生物標志物統(tǒng)計預測等，減少臨床數(shù)據(jù)管理成本。在藥物研發(fā)的后期，AI可以協(xié)助統(tǒng)計數(shù)據(jù)，整理撰寫監(jiān)管文檔、醫(yī)療報告，還可以幫助完成數(shù)據(jù)驅(qū)動的多渠道市場營銷與銷售，進行更個性化的推廣，結(jié)合多源數(shù)據(jù)分析重塑患者就醫(yī)流程。

目前，全球新藥研發(fā)已進入智能化時代，聚焦癌癥、免疫、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、衰老相關(guān)疾病等未被滿足醫(yī)療需求的領(lǐng)域，通過下一代AI系統(tǒng)連接生物學、化學和臨床試驗分析，利用深度生成模型、強化學習、轉(zhuǎn)換模型等現(xiàn)代機器學習技術(shù)，構(gòu)建強大且高效的AI藥物研發(fā)平臺，識別全新靶點并生成具有特定屬性分子結(jié)構(gòu)的候選藥物，推進并加速創(chuàng)新藥物研發(fā)。

02.

AI制藥的未竟之挑戰(zhàn)

AI是超級助手，而非替代者。

首先，AI在藥物發(fā)現(xiàn)中的應用依賴于大量的生物醫(yī)學數(shù)據(jù)，而目前的數(shù)據(jù)質(zhì)量仍存在較大差異。公開數(shù)據(jù)集雖然為AI模型提供了基礎(chǔ)，但它們往往缺乏統(tǒng)一的標準和結(jié)構(gòu)，這使得數(shù)據(jù)的可信度、可重復性和可擴展性存在問題。此外，許多高質(zhì)量的商業(yè)數(shù)據(jù)被大型制藥公司封閉使用，僅有一小部分進入公共領(lǐng)域。很多AI公司只能依賴有限的公開數(shù)據(jù)，這限制了AI模型的訓練效果和泛化能力。在全球化合作中，數(shù)據(jù)隱私法律的不同、地緣政治的不確定性進一步限制了跨國數(shù)據(jù)共享和合作的深入發(fā)展，導致很多創(chuàng)新無法有效地從全球數(shù)據(jù)中獲益。

其次，當前大多數(shù)AI模型（如深度學習、圖神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)等）是“黑箱”性質(zhì)的，這意味著即使模型可以做出準確的預測，它們也無法清楚地解釋為何得出這一結(jié)論。在藥物研發(fā)中，AI模型的“黑箱”特性使藥企和監(jiān)管機構(gòu)在評估其科學性和可靠性時面臨困難。藥物研發(fā)是一項高風險的工作，藥物的每一步?jīng)Q策都可能對患者健康產(chǎn)生直接影響，因此AI模型的透明性和可解釋性尤為重要。

最后，現(xiàn)有倫理及監(jiān)管框架之間的平衡也是一大問題。AI技術(shù)生成的分子或藥物機制可能超出傳統(tǒng)生物醫(yī)藥的認識范圍，而監(jiān)管機構(gòu)往往需要時間來制定新的標準和流程。AI模型可能會產(chǎn)生一些倫理上的爭議，如數(shù)據(jù)使用是否合規(guī)、AI模型決策過程是否透明等。如何在技術(shù)進步與倫理標準之間取得平衡，仍是當前制藥行業(yè)面臨的重要課題。

未來，AI制藥將突破技術(shù)與商業(yè)化瓶頸，推動醫(yī)藥健康行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，我們或許能看到更多AI發(fā)現(xiàn)的藥物治愈癌癥、阿爾茨海默病等頑疾。這場AI革命使藥物研發(fā)不再依賴偶然發(fā)現(xiàn)（如青霉素的發(fā)現(xiàn)），而是成為算法與生命科學緊密合作下的確定路徑。

*本文刊登于《科學畫報》2025年第9期人工智能專欄，更多相關(guān)內(nèi)容歡迎訂閱。

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