告別終身服藥？“慢淋”治療有望開啟新階段

2026年1月1日，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄正式生效。其中，諾誠(chéng)健華自主研發(fā)的新型BTK抑制劑奧布替尼（一種靶向治療藥物）一線治療慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL，以下簡(jiǎn)稱“慢淋”）適應(yīng)癥納入醫(yī)保。

1月17日，在“奧布替尼1L　CLL/SLL適應(yīng)癥醫(yī)保落地新聞發(fā)布會(huì)”上，多位業(yè)內(nèi)專家告訴中國(guó)商報(bào)記者，奧布替尼醫(yī)保落地，大幅降低了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，加速“慢淋”一線治療從化療模式向無(wú)化療模式轉(zhuǎn)型。同時(shí)，新藥的出現(xiàn)也有望推動(dòng)國(guó)內(nèi)“慢淋”治療格局進(jìn)入“有限期治療”，未來(lái)患者或可擺脫終身服藥處境。

圖為天津一家醫(yī)院的藥房?jī)?nèi)，工作人員正在整理藥品。（資料圖，圖片由CNSPHOTO提供）

醫(yī)保準(zhǔn)入提升藥物可及性

資料顯示，慢性淋巴細(xì)胞白血病是一種常見的白血病類型，患者以中老年群體居多。傳統(tǒng)的治療方案為化療聯(lián)合免疫治療，但存在骨髓抑制（化療藥物影響骨髓造血功能，導(dǎo)致白細(xì)胞、血小板等減少）、感染風(fēng)險(xiǎn)高、患者耐受性差等問(wèn)題。

哈爾濱血液病腫瘤研究所主任醫(yī)師、教授馬軍清晰地記得這種變化：“30年前，我平均每月接診1名慢性淋巴細(xì)胞白血病患者，現(xiàn)在我每天會(huì)接診10名以上。”數(shù)據(jù)顯示，國(guó)內(nèi)患者中位發(fā)病年齡約為59至63歲，比西方國(guó)家年輕一些。隨著國(guó)內(nèi)人口老齡化加劇，60歲以上人群的慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）及小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）發(fā)病率顯著上升，且呈逐年遞增趨勢(shì)。

奧布替尼這類BTK抑制劑的出現(xiàn)，改變了“慢淋”的“治療規(guī)則”。專家們形象地將這類藥物比作精準(zhǔn)的“鑰匙”，能夠“鎖住”癌細(xì)胞生長(zhǎng)的關(guān)鍵開關(guān)。

“新藥出現(xiàn)后，患者每天口服一次，無(wú)需頻繁住院輸液，大大減輕了他們的治療負(fù)擔(dān)。”北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師、教授張薇認(rèn)為，這種便利性為患者長(zhǎng)期堅(jiān)持治療提供了可能。

江蘇省人民醫(yī)院主任醫(yī)師、教授李建勇坦言：“奧布替尼進(jìn)入醫(yī)保后，藥物可及性變強(qiáng)了，現(xiàn)在超過(guò)95%的患者可承擔(dān)治療費(fèi)用。”

“中國(guó)方案”進(jìn)一步完善

在奧布替尼等新一代BTK抑制劑出現(xiàn)之前，慢性淋巴細(xì)胞白血病的標(biāo)準(zhǔn)治療方案是化療聯(lián)合免疫治療。

馬軍強(qiáng)調(diào)，BTK抑制劑的出現(xiàn)，令“慢淋”治療進(jìn)入了“無(wú)化療”時(shí)代。臨床上，治療方式從“好壞細(xì)胞一起攻擊”的化療模式轉(zhuǎn)向精準(zhǔn)靶向治療，意味著患者可以獲得更有效、更安全的治療選擇。

專家指出，傳統(tǒng)化療“好壞細(xì)胞一起攻擊”，而奧布替尼這類藥物則如“精確制導(dǎo)武器”，精準(zhǔn)靶向病變細(xì)胞。

張薇表示：“可以把BTK想象成B細(xì)胞的‘開關(guān)控制器’，當(dāng)B細(xì)胞異常活化時(shí)（比如癌變或過(guò)度攻擊自身組織），BTK會(huì)不斷發(fā)出‘啟動(dòng)信號(hào)’，導(dǎo)致細(xì)胞瘋狂增殖或引發(fā)炎癥。BTK抑制劑的作用就是精準(zhǔn)關(guān)閉這個(gè)異常開關(guān)，阻止病變B細(xì)胞的生長(zhǎng)和破壞，同時(shí)減少對(duì)正常細(xì)胞的傷害。”

在發(fā)布會(huì)上，記者了解到，圍繞奧布替尼，專家們正在探索“有限期治療”，旨在通過(guò)一段時(shí)間集中強(qiáng)化治療，使患者能實(shí)現(xiàn)深度緩解后安全停藥。

未來(lái)患者或可擺脫終身服藥

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院主任醫(yī)師、教授糜堅(jiān)青將醫(yī)生探索“有限期”治療的過(guò)程形容為“治療的螺旋上升”。他表示，醫(yī)生最初是讓“慢淋”患者持續(xù)口服化療藥；后來(lái)發(fā)現(xiàn)化學(xué)免疫治療效果更好，但受限于毒性，患者不能長(zhǎng)期使用；隨著靶向藥的出現(xiàn)，患者像控制高血壓一樣，需每天服藥。

糜堅(jiān)青進(jìn)一步表示：“目前我們正處在進(jìn)一步探索中，就是將靶向治療、化療和免疫治療綜合在一起，目標(biāo)是讓患者在有效的多重治療策略下能夠停藥。”

江蘇省人民醫(yī)院主任醫(yī)師、教授朱華淵團(tuán)隊(duì)正在開展“OFCG方案”（一種將奧布替尼與免疫化療聯(lián)合研究方案）的研究。朱華淵介紹，通過(guò)奧布替尼聯(lián)合免疫化療，并在治療中引入微小殘留病灶檢測(cè)（MRD）指導(dǎo)治療決策。基于該研究，對(duì)于年輕、耐受化療的初治“慢淋”患者來(lái)說(shuō)，MRD指導(dǎo)的OFCG治療方案能帶來(lái)更快更深的緩解及停藥可能。

然而，實(shí)現(xiàn)“有限期治療”并非一蹴而就。糜堅(jiān)青也坦言當(dāng)前的難點(diǎn)：“我們現(xiàn)在探索的就是從‘無(wú)限期服藥’到‘有限期治療’。難點(diǎn)在于，不是所有患者都能達(dá)到深度緩解的效果，有的患者可能短期緩解后又有進(jìn)展，有的則對(duì)藥物反應(yīng)不足而無(wú)法停藥。”

因此，關(guān)鍵在于通過(guò)精準(zhǔn)的“鑒別診斷”，把不同特征的患者區(qū)分開來(lái)，找到適合每個(gè)人的治療方法。他認(rèn)為，這是一個(gè)不斷優(yōu)化的過(guò)程：“通過(guò)每次治療的‘螺旋上升’，能實(shí)現(xiàn)停藥且長(zhǎng)期緩解（我們稱之為‘功能性治愈’）的患者會(huì)越來(lái)越多。未來(lái)，通過(guò)更深入的科研和患者分型，相信絕大多數(shù)病人能得到更好的治療。”

針對(duì)“慢淋”，未來(lái)治療也將更加精準(zhǔn)分層。朱華淵表示：“針對(duì)老年患者的治療更傾向于持續(xù)治療，而青年患者更多希望能夠回歸正常社會(huì)工作和家庭生活，慢慢停藥。未來(lái)，‘慢淋’可能就像高血壓、糖尿病一樣，成為一種可控制的慢性病。”（記者 馬嘉）

來(lái)源：中國(guó)商報(bào)