AI 殺入醫藥界，一日兩登 Nature，已發現 3 種抗癌藥 ......

留給新 AI 的名字，似乎已經不多了。

對今天的 AI 科研工具而言，任務早已不是輔助查文獻——而是比人類更快地鎖定靶點、篩選候選藥物，乃至發現全新的疾病機制。

就在上周，兩個「AI 科學家」同時亮相，研究成果發表于 Nature。

AI 僅花了 2.5 個月，發現眼病新藥

FutureHouse 研發的 Robin，是全球首個覆蓋實驗生物學全流程的多智能體 AI 系統。

它由三個分工明確的智能體組成：Crow 負責快速文獻檢索，Falcon 負責深度綜述與評估，Finch 負責實驗數據分析。

圖源：arxiv.org

研究團隊交給 Robin 的第一個任務，是為干性年齡相關性黃斑變性（dAMD）尋找潛在治療方案。dAMD 是發達國家不可逆視力喪失的重要原因之一，目前臨床選擇仍然有限。

Robin 首先進行了廣泛的文獻檢索，提出一個初始假說：增強視網膜色素上皮細胞（RPE）的吞噬功能，可能具有治療價值。

RPE 細胞承擔著清理代謝廢物的重要功能。一旦其吞噬能力下降，廢物無法被及時清除，就可能進一步損傷感光細胞。

隨后，Robin 經過多輪迭代，開始篩選候選藥物。

在第二輪測試中，一個新的候選藥物出現了：Ripasudil。這是一種已經用于眼科臨床的 Rho 激酶（ROCK）抑制劑，目前主要用于青光眼治療，此前從未被提出用于 dAMD 治療。

此外，Robin 還提出了另一個候選物——與晝夜節律調控相關的隱花色素蛋白穩定劑 KL001。

不過，找到候選藥物只是第一步。真正關鍵的是：為什么它們有效？

在后續機制探索中，Robin 提出并分析了一項 RNA-seq 實驗，結果顯示 ABCA1 出現上調。ABCA1 是一種脂質外排泵，可能成為 dAMD 治療中值得進一步研究的新靶點。

圖源：Nature

不難發現，Robin 不只給出一個藥名，而是試圖將「候選藥物—細胞功能—分子機制—新靶點」串成一條完整鏈路。

論文正文中的所有假設、實驗方向、數據分析和圖表，均由 Robin 自主生成。人類科學家負責執行實際實驗，而知識框架搭建與研究決策推進，則由 AI 驅動。

效率也同樣驚人，AI 用不到 2 小時，篩出眼病候選藥方向。

如果全部由人類專家完成，同等工作量平均需要 872 至 937 小時，相當于連續工作近四個月。

從構思 Robin 到論文投稿，整個項目也只用了 2.5 個月。

谷歌推出 AI 科學家，獨立提出研究假說

與 Robin 不同，谷歌 DeepMind 推出的 AI 科學家 Co-Scientist 主要是幫助科學家提出更好的研究假說。

可以把它理解為一個虛擬科研小組，一個智能體拋出假設，另一個指出漏洞，第三個比較哪個方案更值得驗證，最后合力打磨最有潛力的方向。

圖源：Google DeepMind

Co-Scientist 在 AI 內部模擬的，正是這個過程。

研究團隊將其用于三個方向：

1、癌癥老藥新用

Co-Scientist 從 2300 種已獲批藥物中篩選急性髓系白血病（AML）的候選藥物，并選出 5 種進行體外驗證。

Binimetinib（MEK1/2 抑制劑）、Pacritinib（JAK2 抑制劑）和 Cerivastatin（他汀類藥物）均表現出顯著的白血病細胞抑制活性，為復發/難治性 AML 患者提供了新的治療線索。

2、肝纖維化新靶點發現

Co-Scientist 識別出三個候選靶點，其中兩個在人類肝臟類器官中展現出抗纖維化活性與肝細胞再生能力，且未表現出細胞毒性。

其中一個有效藥物 Vorinostat 已獲 FDA 批準用于另一癌癥適應癥，老藥新用的路徑由此被打開。

3、抗生素耐藥機制推演

在不提供任何已發表文獻的條件下，Co-Scientist 僅用兩天時間，便獨立推導出「衣殼形成型噬菌體誘導染色體島」（cf-PICI）跨物種傳播的機制。

這一機制與另一獨立團隊后來發表于 Cell 的實驗結果高度吻合。而在 Co-Scientist 完成推導時，那篇論文尚未完成同行評議。

圖源：arxiv.org

AI 科學家來了，但還不是「無人實驗室」

Robin 與 Co-Scientist 共同指向同一個趨勢。

AI 正在進入科研的核心環節——提出問題、尋找機制、設計實驗方向、分析結果、生成下一輪假設。

但這不意味著科學家會被取代，Robin 的實驗仍由人類執行，Co-Scientist 的假說仍需專家審查與濕實驗驗證。

這兩篇 Nature 論文真正揭示的，是科研分工正在重構。

AI 承擔大量重復性、搜索式、組合式的工作，如讀文獻、篩方向、提候選、析數據。

人類科學家則更集中于判斷哪些問題重要、哪些結果可信、哪些方向值得繼續押注。