FDA 將封殺中國臨床試驗數據

　　全球大型藥企許可交易（License-out）近 50% 來自中國，把美國人逼急了？

　　4 月 29 日，美國眾議院撥款委員會提出一項針對 FDA 審評工作的限制要求。

　　FDA 在審評新藥臨床試驗申請（IND）及其修正、補充材料時，不得接受、審評或考慮來自中國、俄羅斯、伊朗、朝鮮臨床試驗中心的數據。[1]

　　圖源：參考資料 1

　　過去美國的限制，主要卡在新藥申請/生物制品許可申請（NDA/BLA）階段，屬于「成熟期攔截」。

　　現在這個提案，是要把關口前推到藥物開發最早的入口——IND 階段，相當于直接在研發起跑線上設障礙。

　　美國人：咱們干不過，但也輸不起

　　需要指出的是，這項限制目前尚未成為正式生效的 FDA 規則，也未以法條形式寫入撥款法案正文，而是出現在眾議院撥款委員會報告的修改文本中。

　　報告語言的法律效力弱于正式法條，但由于 FDA 經費受國會撥款監督，委員會對 FDA 提出的明確政策要求，仍會形成切實的現實壓力。

　　從政策意圖看，美國關注的顯然不只是某一個臨床數據包的質量問題，真正想堵死的是一條正在變得愈發普遍的研發路徑——先在中國完成 I/II 期臨床或早期概念驗證，再將相關數據用于美國 IND 申請或后續全球開發。

　　這條路之所以越來越香，是因為中國臨床試驗快、省錢、量大。

　　美國眾議院中國問題特別委員會主席在聽證會上直言，中國已經是全球開展早期人體藥物試驗成本最低、速度最快的地方之一。[2]

　　「2020 年，全球大型藥企的許可交易中來自中國的分子幾乎為零，到 2025 年這一比例已達到 48%。」

　　國內醫藥 license out 交易趨勢圖源：丁香園 Insight 數據庫

　　對于限制中國臨床數據的理由，眾議院撥款委員會給出了多層面的解釋。

　　一、FDA難以核實中國臨床試驗數據的可靠性

　　設在中國等所謂「受關注國家」的臨床試驗中心不受 FDA 直接監管，患者安全標準、數據獨立性、人權環境，以及是否能免受國家干預，FDA 難以完全核實。

　　二、中國臨床試驗的速度與成本優勢，可能將美國的研發項目虹吸過去

　　委員會認為，中國開展臨床試驗的速度比美國快 3～5 倍。若 FDA 允許此類數據支持 IND，將進一步激勵藥企將 I/II 期試驗遷往中國，導致美國不僅流失臨床試驗項目，還可能將劑量探索、患者數據積累、試驗執行經驗等關鍵早期研發能力一并轉移出去。

　　三、早期研發能力的外流，可能引發國家安全隱患

　　
委員會擔憂，上述趨勢將導致核心科學技術持續向「外國敵對國家」轉移，構成難以忽視的戰略風險。

　　「中國人正在搶我們飯碗」

　　實際上，FDA 對于完全依賴境外數據本就有所保留。

　　美國法規 21 CFR 314.106 明確允許境外臨床數據用于支持申請，但如要完全依賴，需證明數據適用于美國人群和醫療實踐、研究者符合 GCP 資質、且數據可通過現場核查驗證，否則不得僅憑外國數據批準。[3]

　　早在 2022 年，這一邏輯就有過典型案例。

　　信達/禮來的信迪利單抗向 FDA 提交生物制品許可申請（BLA），擬用于一線非鱗 NSCLC，核心依據是 ORIENT-11，一項完全在中國開展的臨床試驗。（點擊查看丁香園往期報道：）。

　　FDA 腫瘤藥物咨詢委員會以 14:1 投票認為，應要求額外臨床試驗證明其適用于美國患者和醫療實踐，FDA 隨后發出完整回復函（CRL），要求補充臨床研究。核心問題涉及人群外推、標準治療已變化、終點設計及監管溝通等方面。

　　圖源：ODAC 審評文件

　　不過，FDA 不是全面封殺中國數據。

　　典型反例是君實生物授權 Coherus 的特瑞普利單抗，該藥臨床數據同樣主要來自中國，但適應癥是鼻咽癌——在美國相對罕見，疾病負擔與中國/亞洲人群高度相關，數據外推邏輯更容易成立。FDA 對中國臨床中心進行了現場核查，未發現重大 GCP 問題，最終認為數據可接受。[4]

　　這說明 FDA 的態度并非只要是中國數據就拒，而是在罕見病或高未滿足需求、疾病流行病學與中國數據高度吻合、且數據設計合理可核查的前提下，仍有接受空間。

　　隨著特朗普上任，政治化因素也愈發難以回避。

　　美國正將醫藥研發中的公司、數據、樣本、制造、臨床試驗地點全部納入國家安全審查框架。

　　2025 年 6 月，FDA 宣布立即審查涉及將美國公民活細胞送往中國等「敵對國家」實驗室進行基因工程處理的臨床試驗，理由包括知情同意不充分及敏感基因數據外流風險。[5]

　　圖源：參考資料 5

　　2025 年 12 月，特朗普簽署《生物安全法案》（BIOSECURE Act），限制美國聯邦采購受關注生物技術公司的設備或服務，華大基因、華大鑒正、華大智造均在列。[6]

　　衛生與公眾服務部部長小羅伯特·F·肯尼迪的表態稱，中國在啟動新藥試驗和將藥物送到患者手中方面，「正在搶走我們的飯碗」（eating our lunch）。[7]

　　圖源：參考資料 11

　　「我們正在失去科學家、知識產權、醫生和最優秀的研究人員，而且我們將失去生物安全。」

　　
堵得了數據，堵不了市場的選擇

　　美國當前的政策邏輯是雙管齊下，一邊限制中國等「受關注國家」的臨床數據進入 IND 審評，一邊通過《處方藥使用者付費法案》（PDUFA）費用減免鼓勵藥企將 I 期臨床錨定美國。

　　以現行 PDUFA VII 為例，含臨床數據的NDA/BLA 申請費約 468 萬美元（折合人民幣 3182 萬元）；PDUFA VIII 落地后，符合條件的企業預計可節省約 234 萬美元（折合人民幣 1591 萬元）。[8]

　　不過，在聽證會上，生物技術行業代表卻給出了頗具「打臉」意味的回應，指出這些改革未必能顯著提升美國的競爭力。

　　Strand Therapeutics 首席執行官貝克拉夫特直言，現代生物技術的競爭，早已不是誰先發現有前景的療法，而是誰能最快把發現轉化為首次人體臨床數據。

　　圖源：視頻截圖

　　藥企選擇早期臨床地點，看的是成本、速度、患者可及性、站點啟動效率、監管流程和醫藥合同研發機構（CRO）執行能力。

　　然而，美國本土 IND 申請流程繁重耗時，從 pre-IND 到獲批可能歷時數年。相比之下，澳大利亞臨床試驗通知（CTN） 模式下，臨床試驗可在方案提交后不足 70 天內啟動。[9]

　　在成本上，I 期腫瘤試驗平均預算約 1417 萬美元（折合人民幣 9636 萬元），每名患者約 18.1 萬美元（折合人民幣 123 萬元），到 III 期，腫瘤和非腫瘤試驗平均預算分別超過 6578 萬美元（折合人民幣 4.4 億元）和 5480 萬美元（折合人民幣 3.7 億元），在全球范圍內毫無競爭力。[10]

　　圖源：參考資料 10

　　至于 234 萬美元的申請費減免，聽起來不小，但對一個全球臨床開發項目而言，未必足以抵消美國 I 期在站點費用、患者招募和運營復雜度上的額外成本。

　　更關鍵的是，這筆優惠要等到 NDA/BLA 申請階段才能兌現，而企業在I期階段就要承擔前期成本和時間風險。對現金緊張的 Biotech 而言，遠期的申請費折扣，改變不了當下的臨床選址決策。

　　限制中國數據，改變的是監管規則，改變不了企業的經濟賬。

　　貝克拉夫特表示，如果在海外獲得首次人體試驗（FIH）數據的成本低得多，即便日后要求企業在美國重做 I 期，也不一定能解決問題，因為海外數據已經先行提升了資產價值。

　　「投資人評估數據時并不要求其可直接提交 FDA，只要某個藥物在中國 30 名患者中顯示出有效信號，投資人仍可能出手，支持企業隨后在美國重做研究。」知名風險投資公司 8VC 合伙人補充道。

　　圖源：視頻截圖

　　因此，最終結果很可能是企業會把監管上必須在美國完成的部分留在美國，把探索性的早期研究轉向澳大利亞、韓國、日本、新加坡等啟動更快、成本更低且不屬于受限范圍的地區。

　　這項政策能做到的，是提高藥企依賴中國早期數據出海的監管風險，倒逼中國藥企更早布局全球臨床。

　　早期臨床外流的經濟邏輯，根植于美國本土系統性的效率和成本問題。不解決這些，堵住一個出口，只會讓水從另一個地方流走。

　　策劃：iroka｜監制：islay

　　參考資料：

　　[1]https://appropriations.house.gov/sites/evo-subsites/republicans-appropriations.house.gov/files/evo-media-document/fy27-bipartisan-manager-s-amendment.pdf

　　[2]https://docs.house.gov/meetings/ZS/ZS00/20260318/119033/HHRG-119-ZS00-Transcript-20260318.pdf

　　[3]https://www.govinfo.gov/content/pkg/CFR-2025-title21-vol5/pdf/CFR-2025-title21-vol5-sec314-106.pdf

　　[4]https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2023/761240Orig1s000OtherR.pdf

　　[5]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-halts-new-clinical-trials-export-americans-cells-foreign-labs-hostile-countries-genetic

　　[6]https://www.congress.gov/bill/118th-congress/house-bill/8333

　　[7]https://edition.cnn.com/2026/04/22/politics/live-news/rfk-jr-senate-finance-help-hearings

　　[8]https://www.fda.gov/industry/prescription-drug-user-fee-amendments/pdufa-viii-fiscal-years-2028-2032

　　[9]https://www.clinicaltrialvanguard.com/wp-content/uploads/2024/08/Mar-Apr-2022-Clinical-Trial-Budgets.pdf

　　[10]https://link.springer.com/article/10.1007/s43441-024-00667-w

　　[11]https://endpoints.news/rfk-jr-says-china-is-eating-our-lunch-in-biotech-advances/utm_source=Twitter&utm_medium=organic_social&utm_campaign=editorial&utm_content=

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