乳腺癌新藥，3期成功

近日，Celcuity宣布自主研發的泛PI3K/mTOR抑制劑gedatolisib在針對晚期乳腺癌的代號為Viktoria-1的3期臨床試驗中達到具有臨床意義的PFS改善終點。

此次Viktoria-1臨床試驗聚焦于PIK3CA野生型晚期乳腺癌患者群體，采用了極具說服力的頭對頭對照設計。試驗組采用了gedatolisib、阿斯利康的氟維司群（Faslodex）與輝瑞的哌柏西利（Ibrance）組成的三聯療法，而對照組則使用了當前臨床標準方案——諾華的Piqray聯合氟維司群。

結果顯示，試驗組患者的無進展生存期（PFS）具有統計學意義和臨床意義的改善。此外，gedatolisib聯合氟維司群的雙聯方案，在對比Piqray聯合氟維司群的關鍵次要終點中也表現出色，驗證了其在該患者人群中的治療優勢。

這一重磅數據的發布，迅速在資本市場引發了積極反響。消息公布后，Celcuity公司股價盤前大幅拉升近40%，每股報價一度達到145美元，充分顯示了市場對其研發成果的高度認可。

Gedatolisib的成功并非偶然。作為一款多靶點PI3K/AKT/mTOR（PAM）通路抑制劑，它能夠強效靶向所有四種I類PI3K亞型及mTORC1和mTORC2，從而實現對PI3K/AKT/mTOR通路的全面阻斷。這種獨特的作用機制，旨在克服以往僅靶向單個節點時常見的通路適應性交叉激活，從而克服內分泌耐藥性。

Gedatolisib藥品概覽

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統

事實上，gedatolisib最初由輝瑞公司開發，后因耐受性問題被擱置。2021年，Celcuity以1000萬美元預付款的價格將其授權引入，并最終通過優化聯合用藥方案，使其煥發新生。此次在Viktoria-1試驗中的成功，尤其是在PIK3CA野生型患者隊列中展現出的卓越療效，被視為PI3K/mTOR通路藥物研發的重要轉折點。

根據Celcuity的規劃，公司將基于本次陽性結果，向美國FDA提交補充新藥申請。目前，FDA正在審評gedatolisib用于PIK3CA野生型乳腺癌的上市申請，預計審批決定將于7月17日作出。若進展順利，該藥有望在獲批后快速將適用人群拓展至PIK3CA突變型患者。同時，公司還計劃于今年第四季度向歐洲提交上市申請，并同步推進全球商業化合作。

結語：Viktoria-1試驗的成功，不僅讓gedatolisib有望成為晚期乳腺癌治療的新選擇，更打破了PI3K/mTOR通路藥物在野生型患者中的研發瓶頸。從擱置到重啟煥新，這款藥物的突破既彰顯了研發創新的價值，也為患者帶來新希望，其后續審批與商業化推進，值得期待。

參考來源：
1.藥智數據-全球藥物分析系統
2.https://ir.celcuity.com/news-releases/news-release-details/celcuitys-phase-3-viktoria-1-trial-achieves-primary-endpoint