國(guó)辦明確支持藥品真實(shí)世界研究，創(chuàng)新藥價(jià)值評(píng)價(jià)體系升級(jí)

真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)（R-VALUES）正式上升為國(guó)家醫(yī)保治理的制度安排。

國(guó)辦近日印發(fā)《關(guān)于健全藥品價(jià)格形成機(jī)制的若干意見(jiàn)》（下稱“意見(jiàn)”），明確提出健全藥品真實(shí)世界研究框架、規(guī)則和程序，鼓勵(lì)支持對(duì)醫(yī)保目錄和商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄藥品開(kāi)展真實(shí)世界研究。

真實(shí)世界研究，即在真實(shí)世界環(huán)境下收集與患者有關(guān)的數(shù)據(jù)，通過(guò)分析，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用價(jià)值及潛在獲益或風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)。

那么，醫(yī)保真實(shí)世界研究能解決什么問(wèn)題？醫(yī)保從“被動(dòng)支付”轉(zhuǎn)向“價(jià)值定義”意味著什么？醫(yī)藥企業(yè)將迎來(lái)哪些新機(jī)遇？第一財(cái)經(jīng)就這些問(wèn)題采訪了湖北省醫(yī)療保障改革發(fā)展研究院院長(zhǎng)、中南財(cái)經(jīng)政法大學(xué)教授冉明東。

冉明東認(rèn)為，在全球醫(yī)藥監(jiān)管持續(xù)變化的背景下，真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)變得越來(lái)越重要，它不只是當(dāng)前改革中的一項(xiàng)技術(shù)任務(wù)，更是中國(guó)醫(yī)保邁向戰(zhàn)略購(gòu)買(mǎi)、價(jià)值購(gòu)買(mǎi)和高質(zhì)量治理的關(guān)鍵一步，也可能是中國(guó)在全球醫(yī)藥治理中貢獻(xiàn)新標(biāo)準(zhǔn)、新方法和新規(guī)則的重要起點(diǎn)。

真實(shí)世界綜合價(jià)值評(píng)價(jià)是產(chǎn)業(yè)治理工具

意見(jiàn)第14條提出，“建立藥品醫(yī)保價(jià)值評(píng)估制度”。健全藥品真實(shí)世界研究框架、規(guī)則和程序，鼓勵(lì)支持對(duì)醫(yī)保目錄和商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄藥品開(kāi)展真實(shí)世界研究，科學(xué)客觀評(píng)估藥品價(jià)值，為醫(yī)保目錄和支付標(biāo)準(zhǔn)動(dòng)態(tài)調(diào)整提供參考。加強(qiáng)藥品醫(yī)保價(jià)值評(píng)估能力建設(shè)，助推醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展。

冉明東表示，今天的全球醫(yī)藥監(jiān)管體系，正在經(jīng)歷一輪非常深刻的變化。過(guò)去，藥品上市強(qiáng)調(diào)的是嚴(yán)格、充分、前置的證據(jù)積累；現(xiàn)在，在精準(zhǔn)醫(yī)療、超罕見(jiàn)病、基因治療和國(guó)際產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)等多重因素推動(dòng)下，監(jiān)管體系越來(lái)越強(qiáng)調(diào)靈活性、速度和創(chuàng)新可及性。也就是說(shuō)，前端放行正在加快。

這種變化，首先體現(xiàn)在證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)本身正在發(fā)生位移。過(guò)去大家更熟悉的是大樣本隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，強(qiáng)調(diào)群體統(tǒng)計(jì)學(xué)意義；現(xiàn)在，在一些超罕見(jiàn)病和個(gè)體化治療領(lǐng)域，監(jiān)管越來(lái)越重視機(jī)制合理性、生物學(xué)可解釋性以及自然史數(shù)據(jù)的輔助作用。對(duì)于極小患者群體，一些傳統(tǒng)上被視為“金標(biāo)準(zhǔn)”的證據(jù)路徑，正在被更靈活的框架所補(bǔ)充和拓展。

第二個(gè)變化是加速批準(zhǔn)在部分領(lǐng)域逐步成為更為常用的審評(píng)路徑。很多藥物，特別是腫瘤藥、罕見(jiàn)病藥，上市時(shí)依賴的并不是總生存期、長(zhǎng)期生活質(zhì)量改善這類最終臨床終點(diǎn)，而是客觀緩解率、無(wú)進(jìn)展生存期、生物標(biāo)志物變化等替代終點(diǎn)。

第三個(gè)變化是審評(píng)體系本身越來(lái)越明顯地受到產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)和政策目標(biāo)影響。FDA（美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局）的“局長(zhǎng)國(guó)家優(yōu)先評(píng)審券”，明確提出把審評(píng)周期壓縮到1至2個(gè)月，同時(shí)把“可負(fù)擔(dān)性”“國(guó)內(nèi)制造韌性”“國(guó)家健康優(yōu)先事項(xiàng)”等因素納入考量。這表明，當(dāng)前FDA藥品審評(píng)已不只是單純的科學(xué)審評(píng)，也越來(lái)越承載產(chǎn)業(yè)政策和國(guó)家競(jìng)爭(zhēng)目標(biāo)。

冉明東認(rèn)為，很多藥先憑替代終點(diǎn)進(jìn)入市場(chǎng)，真實(shí)獲益則留待上市后慢慢驗(yàn)證。對(duì)企業(yè)來(lái)說(shuō)，這是提前商業(yè)化；對(duì)患者來(lái)說(shuō)，這是提前用藥；對(duì)醫(yī)保來(lái)說(shuō)，卻意味著必須在證據(jù)尚未完全閉環(huán)時(shí)作出資源配置決策。

“一組非常值得重視的數(shù)據(jù)是，有研究發(fā)現(xiàn)2013年至2017年獲得FDA加速批準(zhǔn)且已有至少五年隨訪的46個(gè)癌癥適應(yīng)證中，最終真正證實(shí)總體生存或生活質(zhì)量獲益的只有43%。這說(shuō)明，上市速度加快了，但長(zhǎng)期臨床價(jià)值證據(jù)往往存在一定滯后。”冉明東表示，在加速審批、附條件批準(zhǔn)、跨境引進(jìn)越來(lái)越普遍的背景下，對(duì)醫(yī)保來(lái)說(shuō)，這意味著評(píng)價(jià)不能停留在準(zhǔn)入時(shí)點(diǎn)，而必須貫穿全生命周期。

冉明東認(rèn)為，藥監(jiān)部門(mén)以突破性療法、附條件批準(zhǔn)等機(jī)制加速審批，有力推動(dòng)創(chuàng)新藥可及；醫(yī)保部門(mén)依法履行目錄管理職責(zé)，科學(xué)保障基金安全，確保每一分支出經(jīng)得起價(jià)值檢驗(yàn)；雙方同向而行，共建“價(jià)值與價(jià)格協(xié)同”的良性機(jī)制。

“今天很多創(chuàng)新藥，特別是高值藥，醫(yī)保不能只看‘獲批’兩個(gè)字，還必須看真實(shí)環(huán)境下的實(shí)效性、安全性、適用人群和基金影響。”冉明東說(shuō)。

在冉明東看來(lái)，醫(yī)保支付從來(lái)不只是買(mǎi)單，也是在塑造創(chuàng)新方向。評(píng)價(jià)體系越科學(xué)、越穩(wěn)定、越透明，企業(yè)就越明白，未來(lái)真正有機(jī)會(huì)獲得持續(xù)支付支持的，不是概念最熱、路徑最快的產(chǎn)品，而是在真實(shí)患者中能夠持續(xù)證明價(jià)值的產(chǎn)品。從這個(gè)意義上講，真實(shí)世界綜合價(jià)值評(píng)價(jià)，既是支付工具，也是產(chǎn)業(yè)治理工具。

從“審批看FDA”到“價(jià)值看中國(guó)”

國(guó)家醫(yī)保局已將“探索建立醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)體系，將真實(shí)世界證據(jù)作為醫(yī)保在醫(yī)藥產(chǎn)品進(jìn)入、動(dòng)態(tài)管理、移出和立項(xiàng)等方面的重要決策依據(jù)”列入今年的工作任務(wù)。

近日，國(guó)家醫(yī)保局在與禮來(lái)、歐加隆、美敦力、輝瑞、阿斯利康、美國(guó)科恩等多家跨國(guó)醫(yī)藥企業(yè)及行業(yè)協(xié)會(huì)負(fù)責(zé)人交流時(shí)，也將構(gòu)建真實(shí)世界研究體系、優(yōu)化創(chuàng)新藥價(jià)值評(píng)估等列為重要議題。

中國(guó)正從以“隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)”為基礎(chǔ)的準(zhǔn)入評(píng)估，逐步走向以“真實(shí)世界證據(jù)”為支撐的全生命周期價(jià)值評(píng)估，并通過(guò)R-VALUES體系、全國(guó)研究網(wǎng)絡(luò)、預(yù)溝通機(jī)制及中國(guó)藥品價(jià)格登記系統(tǒng)（CNMR）平臺(tái)等，構(gòu)建開(kāi)放、透明、可驗(yàn)證的醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)體系生態(tài)。

冉明東認(rèn)為，如果說(shuō)過(guò)去是通過(guò)FDA理解什么叫“可以上市的藥”，那么未來(lái)，中國(guó)完全有機(jī)會(huì)在真實(shí)世界研究領(lǐng)域回答另一個(gè)同樣重要的問(wèn)題：什么叫“真正有價(jià)值、值得支付、能夠持續(xù)造福患者的藥”。

冉明東認(rèn)為，中國(guó)最大的優(yōu)勢(shì)，不只是政策重視，也不只是技術(shù)在進(jìn)步，而是擁有其他很多國(guó)家難以復(fù)制的制度條件。一是超大規(guī)模人群與連續(xù)支付體系疊加形成的數(shù)據(jù)優(yōu)勢(shì)，中國(guó)醫(yī)保覆蓋面廣、鏈條完整，能真實(shí)觀察就診行為、資源消耗和基金影響；二是場(chǎng)景豐富、制度轉(zhuǎn)化空間大，可將真實(shí)世界研究嵌入目錄準(zhǔn)入、支付調(diào)整、續(xù)約評(píng)估等醫(yī)保治理全鏈條，把研究變成制度工具；三是正在形成從數(shù)據(jù)、方法到應(yīng)用的整體推進(jìn)格局，真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)試點(diǎn)、可信評(píng)價(jià)點(diǎn)建設(shè)、數(shù)據(jù)規(guī)范和評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)探索，表面上看是技術(shù)工作，實(shí)質(zhì)上是在構(gòu)建中國(guó)自己的價(jià)值評(píng)價(jià)基礎(chǔ)設(shè)施。

2025年9月，國(guó)家醫(yī)保局正式啟動(dòng)真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)試點(diǎn)工作。2026年1月16日，79家機(jī)構(gòu)在北京共同簽署《真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)國(guó)家可信評(píng)價(jià)點(diǎn)網(wǎng)絡(luò)公約》，正式成立國(guó)家可信評(píng)價(jià)點(diǎn)網(wǎng)絡(luò)。

“長(zhǎng)期以來(lái)，全球醫(yī)藥創(chuàng)新的風(fēng)向標(biāo)，更多掌握在以FDA為代表的監(jiān)管體系手中。可以說(shuō)，過(guò)去大家更多是‘看FDA’來(lái)理解藥物創(chuàng)新。但我認(rèn)為，面向未來(lái)，隨著附條件批準(zhǔn)、加速審批、跨境引進(jìn)日益普遍，單純回答‘能不能上市’已經(jīng)不夠了。”冉明東說(shuō)，今后越來(lái)越關(guān)鍵的問(wèn)題將是：藥物在真實(shí)診療中效果如何？獲益穩(wěn)定嗎？風(fēng)險(xiǎn)、價(jià)格、基金承受力、社會(huì)價(jià)值是否可驗(yàn)證？誰(shuí)能率先在評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)、數(shù)據(jù)體系和制度實(shí)踐上形成系統(tǒng)方案，誰(shuí)就能在下一階段全球醫(yī)藥治理中掌握話語(yǔ)權(quán)。

來(lái)源：第一財(cái)經(jīng)

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