產(chǎn)業(yè)新聞 | FDA授予Keytruda/ADC組合療法優(yōu)先審評資格；潛在“first-in-class”新藥積極臨床數(shù)據(jù)公布……

FDA授予Keytruda/ADC組合療法優(yōu)先審評資格！

默沙東（MSD）今日宣布，美國FDA已受理其兩項補充生物制品許可申請（sBLA），并授予優(yōu)先審評資格。此次申請涉及抗PD-1療法Keytruda（pembrolizumab）靜脈輸注制劑，以及Keytruda Qlex（pembrolizumab和berahyaluronidase alfa）皮下注射制劑。上述兩種方案均擬聯(lián)合輝瑞（Pfizer）和安斯泰來（Astellas）共同開發(fā)的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin），用于治療適合接受順鉑化療的肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）患者。FDA已將該申請的PDUFA目標(biāo)審評日期定為2026年8月17日。根據(jù)新聞稿，若獲批，該聯(lián)合療法有望成為首個適用于所有MIBC患者（無論是否適合順鉑治療）的圍手術(shù)期治療選擇，并可能成為新的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

此次申報主要基于3期KEYNOTE-B15研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，Keytruda聯(lián)合Padcev方案在研究參與者中實現(xiàn)了具有統(tǒng)計學(xué)顯著性且具臨床意義的無事件生存期（EFS）和總生存期（OS）改善。之前公布的分析顯示，在中位隨訪33.6個月后，Keytruda聯(lián)合Padcev達(dá)到了研究的主要終點。與新輔助化療聯(lián)合手術(shù)相比，該方案將EFS事件風(fēng)險降低47%（HR=0.53，95% CI：0.41–0.70，p<0.0001）。Keytruda聯(lián)合Padcev組的中位EFS尚未達(dá)到，而對照組為48.5個月（95% CI：43.3–NR）。在兩年時，約79.4%接受該聯(lián)合治療的患者仍存活且未出現(xiàn)疾病進展或復(fù)發(fā)，而新輔助化療聯(lián)合手術(shù)組為約66.2%。

Padcev是一種抗體偶聯(lián)藥物，其靶點為Nectin-4，這是一種位于細(xì)胞表面并在膀胱癌中高表達(dá)的蛋白質(zhì)。Keytruda則是一種PD-1單克隆抗體，可阻斷PD-1與其配體PD-L1和PD-L2之間的相互作用，從而激活T淋巴細(xì)胞，以發(fā)揮抗腫瘤功效。

治療斑禿，潛在“first-in-class”新藥積極臨床數(shù)據(jù)公布

Nektar Therapeutics今日公布其2b期REZOLVE-AA研究中一項盲態(tài)16周延長期治療的新結(jié)果。該研究正在評估在研藥物rezpegaldesleukin用于治療重度至極重度斑禿患者。REZOLVE-AA為一項全球研究，共納入92名重度至極重度斑禿患者，旨在進一步評估該療法的療效與安全性。

數(shù)據(jù)顯示，在持續(xù)每月兩次給藥的治療方案下，18 μg/kg和24 μg/kg延長期治療組分別有29%和31%的患者在第36周至第52周期間新達(dá)到斑禿嚴(yán)重度評分工具（SALT）評分≤20（即80%以上的頭皮毛發(fā)覆蓋率），顯示出持續(xù)治療帶來的進一步獲益。與此同時，越來越多患者在多個SALT評估指標(biāo)上達(dá)到具有臨床意義的毛發(fā)生長標(biāo)準(zhǔn)，且94%的患者完成了延長期治療。安全性方面，該藥物在52周內(nèi)維持了良好的安全性特征，與此前公布結(jié)果一致。上述數(shù)據(jù)支持rezpegaldesleukin推進至斑禿適應(yīng)癥后期臨床開發(fā)階段。

Rezpegaldesleukin是一種潛在“first-in-class”、針對調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）的生物制品，旨在解決患者免疫系統(tǒng)的失衡。它通過作用于體內(nèi)白細(xì)胞介素-2受體復(fù)合物，刺激具強效免疫抑制性的調(diào)節(jié)性T細(xì)胞的增殖。通過激活這些細(xì)胞，rezpegaldesleukin有望幫助免疫系統(tǒng)恢復(fù)平衡。

70億美元！禮來收購基因療法新銳

禮來（Eli Lilly and Company）與Kelonia Therapeutics今日宣布，雙方已達(dá)成最終協(xié)議，禮來將收購Kelonia。根據(jù)協(xié)議，Kelonia最高可獲得70億美元款項，其中包括32.5億美元預(yù)付款，以及在達(dá)到特定臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑后支付的后續(xù)款項。此次交易將進一步拓展禮來在遺傳醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的布局，并獲得一項具有廣泛應(yīng)用潛力的新型體內(nèi)基因遞送與整合技術(shù)平臺。

Kelonia開發(fā)了專有體內(nèi)基因植入系統(tǒng)iGPS，該平臺利用特殊工程化慢病毒顆粒，可在體內(nèi)高效且選擇性地進入T細(xì)胞，使患者自身在體內(nèi)生成嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，以治療相關(guān)疾病。公司核心項目KLN-1010是一款潛在“first-in-class”的靜脈注射一次性基因療法，可在體內(nèi)生成靶向BCMA蛋白的CAR-T細(xì)胞，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤，目前處于1期臨床開發(fā)階段。該項目近期臨床數(shù)據(jù)顯示初步臨床驗證及令人鼓舞的耐受性表現(xiàn)。若后續(xù)開發(fā)順利，KLN-1010有望通過免除傳統(tǒng)體外個體化細(xì)胞制備流程及給藥前化療步驟，為多發(fā)性骨髓瘤治療帶來顯著進展。

參考資料：

[1] FDA Grants Priority Review for KEYTRUDA? (pembrolizumab) and KEYTRUDA QLEX? (pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph), Each with Padcev? (enfortumab vedotin-ejfv), for Cisplatin-Eligible Patients with Muscle-Invasive Bladder Cancer. Retrieved April 20, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260420766130/en/FDA-Grants-Priority-Review-for-KEYTRUDA-pembrolizumab-and-KEYTRUDA-QLEX-pembrolizumab-and-berahyaluronidase-alfa-pmph-Each-with-Padcev-enfortumab-vedotin-ejfv-for-Cisplatin-Eligible-Patients-with-Muscle-Invasive-Bladder-Cancer

[2] 52-Week Topline Results from 16-Week Blinded Treatment Extension of REZOLVE-AA Demonstrate Deepening of Responses in Severe-to-Very-Severe Alopecia Areata with Rezpegaldesleukin. Retrieved April 20, 2026 from https://ir.nektar.com/news-releases/news-release-details/52-week-topline-results-16-week-blinded-treatment-extension

[3] Lilly to acquire Kelonia Therapeutics to advance in vivo CAR-T cell therapies. Retrieved April 20, 2026 from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-kelonia-therapeutics-advance-vivo-car-t-cell

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