上海
3月19日，和譽醫藥宣布，其自主研發的高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD），用于治療軟骨發育不全（ACH）。新聞稿表示，這是ABSK061近期獲得FDA針對ACH適應癥的罕見兒科疾病（RPD）資格后，在全球開發進程中斬獲的又一關鍵進展。
軟骨發育不全是導致兒童嚴重生長發育障礙的常染色體遺傳性罕見病，目前缺乏有效治療方法。研究表明，ACH的發病機制主要源于成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因突變引起的FGFR3異常激活，從而抑制軟骨的正常骨化過程。因此，針對ACH的分子病因開發靶向抑制劑有望為ACH患者帶來精準治療新希望。
據和譽醫藥新聞稿介紹，ABSK061是一款高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑，通過降低對FGFR1的抑制以及保持對FGFR2/3的高活性，該產品作為第二代FGFR抑制劑有望在臨床上取得更好的安全窗及療效。該產品在臨床前研究中已顯示出顯著的靶點抑制活性、良好的藥代動力學特征以及安全性優勢。其口服給藥方式有望極大提升患者，特別是兒童患者的用藥便利性和治療依從性，凸顯其作為ACH兒童及青少年患者治療選擇的臨床潛力。
目前，ABSK061針對3-12歲ACH兒童患者的2期臨床研究正在順利推進中，已于2025年12月在中國完成首例患者給藥，該項研究的初步數據預計將于2026年下半年對外公布。
參考資料：
[1]和譽醫藥FGFR2/3抑制劑ABSK061獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療軟骨發育不全.From https://mp.weixin.qq.com/s/peCahkrOW2A4NVw4LeFQjQ
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