北京
美國(guó)膀胱癌患者等了十多年的藥荒，可能終于要結(jié)束了。
ImmunityBio周一宣布，與日本BCG實(shí)驗(yàn)室簽署獨(dú)家協(xié)議，獲得東京株卡介苗（BCG）在美國(guó)的開(kāi)發(fā)、進(jìn)口和商業(yè)化權(quán)利。這款疫苗尚未獲批，但已經(jīng)拿到了關(guān)鍵的三期臨床數(shù)據(jù)。
卡介苗本是預(yù)防結(jié)核病的疫苗，但在膀胱癌治療中用了四十年。患者術(shù)后直接灌注到膀胱，能激活免疫系統(tǒng)攻擊殘留癌細(xì)胞。問(wèn)題是美國(guó)長(zhǎng)期缺貨——TICE株供應(yīng)不穩(wěn)，讓醫(yī)生和患者都很頭疼。
這次合作的底氣來(lái)自SWOG S1602試驗(yàn)。美國(guó)國(guó)家癌癥研究所贊助的這項(xiàng)研究，2017年到2020年招募了近1000名患者，對(duì)比東京株與TICE株的效果。中位隨訪4.6年后，東京株達(dá)到主要終點(diǎn)：高危復(fù)發(fā)無(wú)生存期非劣效于TICE株，風(fēng)險(xiǎn)比0.82，低于預(yù)設(shè)的1.34邊界。
具體數(shù)字上，東京株組五年高危復(fù)發(fā)無(wú)生存率64%，TICE株組58%。原位癌六個(gè)月完全緩解率，東京株66.4%，TICE株70.2%。差距不大，但東京株多了一條路——供應(yīng)穩(wěn)定。
ImmunityBio將作為美國(guó)生物制品許可申請(qǐng)的唯一申請(qǐng)人，與FDA溝通審批路徑。同一天，這家公司還拿到五項(xiàng)美國(guó)專利，覆蓋其IL-15受體激動(dòng)劑ANKTIVA聯(lián)合BCG的用法，包括配方、劑量方案、治療方法和商用雙瓶試劑盒，專利保護(hù)至少延續(xù)到2035年。
膀胱癌管線現(xiàn)在有兩層布局：基礎(chǔ)層是東京株BCG單藥，解決供應(yīng)短缺；增強(qiáng)層是ANKTIVA聯(lián)合方案，瞄準(zhǔn)更高療效。后者針對(duì)的是非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌，這是最常見(jiàn)的早期類型，但復(fù)發(fā)率高，患者需要長(zhǎng)期反復(fù)治療。
日本BCG實(shí)驗(yàn)室的東京株已經(jīng)在本土使用多年，生產(chǎn)工藝成熟。ImmunityBio拿下的不僅是產(chǎn)品，更是現(xiàn)成的生產(chǎn)體系和質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)。對(duì)于被短缺困擾的美國(guó)市場(chǎng)來(lái)說(shuō)，這比從頭建廠快得多。
藥荒的代價(jià)不只是等待。BCG斷供時(shí)，部分患者被迫改用效果較差的化療灌注，或者提前接受膀胱切除手術(shù)。過(guò)去十年，F(xiàn)DA多次發(fā)布供應(yīng)警報(bào)，但本土產(chǎn)能始終上不來(lái)。引進(jìn)海外已驗(yàn)證的菌株，是打破僵局的最快方式。
現(xiàn)在要看FDA的態(tài)度。非劣效性數(shù)據(jù)已經(jīng)到位，安全性檔案完整，生產(chǎn)體系可追溯。如果審批順利，美國(guó)患者可能在兩到三年內(nèi)用上這款日本疫苗。對(duì)于每年新增八萬(wàn)例膀胱癌的美國(guó)來(lái)說(shuō)，這意味著數(shù)萬(wàn)人不用再為找藥發(fā)愁。
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