中國腫瘤臨床試驗患者入組速度是歐美國家3~5倍，成本卻僅為后者1/3~1/4 中國醫學科學院腫瘤醫院副院長李寧：別再叫他們“小白鼠”

每經記者：林姿辰 每經編輯：楊軍

中國醫學科學院腫瘤醫院副院長李寧，是國內第一批專職進行臨床研究的醫生。

2017年，李寧放棄在中國醫學科學院腫瘤醫院胸外科的工作，調入醫院藥物臨床試驗研究（GCP）中心。當時，他接觸了一款進口藥的全球多中心臨床試驗，其他國家的患者入組基本結束，但中國還沒啟動。由于國內具備開展臨床試驗專業能力的大型醫院不多，李寧感到這家跨國藥企的急切。

“但現如今，這種‘甲乙方關系’調換了。”李寧調侃道。2015年的藥審改革為中國醫藥行業“刮骨療毒”后，國內臨床試驗團隊的國際評價從“中國做不了”變成“中國都能干，干得比別人漂亮”，開展臨床試驗的醫院資源大大增加，研究者發起的臨床研究（IIT）與注冊臨床試驗（IND）“兩條腿走路”的模式，助推中國創新藥閃耀全球。

目前，行業更大的發展阻力是公眾對臨床試驗的錯誤觀念。今年5月上旬，“5·20國際臨床試驗日”前夕，李寧在接受《每日經濟新聞》記者采訪時表示，公眾對臨床試驗的偏見與誤解常讓他們與“新治療”的希望擦肩而過，有時這種阻力可能來自最親的家人。

中國醫學科學院腫瘤醫院副院長李寧

圖片來源：每經記者 林姿辰 攝

“兩條腿走路”模式助力行業發展

接受采訪前，李寧在北京協和醫學院為在校生講完“臨床試驗第一課”。4月23日，這家醫學首府正式成立中國醫學科學院臨床研究院，旨在應對臨床研究專業化等問題。

剛參加工作時的李寧從未想過，其未來的職業路徑會與臨床研究有關。當時，提及中國臨床試驗，國際上的態度帶著幾分輕視，直到2015年，原國家食品藥品監管總局出臺“史上最嚴”的臨床試驗數據質量監管政策，彼時，行業一片悲觀，不少人斷言“中國創新藥要涼了”。回過頭看，這場刮骨療毒式革新，成為中國臨床研究黃金10年的起點。

根據協和創新港首席科學家張丹提供的數據，2025年，中國新啟動臨床試驗的數量首次超越美國，躍居全球第一；細胞與基因治療領域，中國臨床試驗數量更是穩居全球榜首。

成本與效率是中國臨床試驗最核心的競爭力。麥肯錫調研顯示，中國腫瘤臨床試驗中，患者入組速度是歐美國家的3倍~5倍，成本卻僅為后者的1/3~1/4。14億人口基數、每年420萬新發腫瘤患者以及患者集中就醫的習慣，讓大型三甲醫院成為臨床試驗的天然沃土。

更亮眼的是創新轉化能力。2025年，中國創新藥對外授權交易總額突破1300億美元，占全球的半壁江山；2026年一季度，這一數據再創新高，遠超歷年同期。在美國參加國際會議時，張丹明顯感覺到全球藥企都在研究中國，不只是因為市場，而是因為臨床試驗能力，“過去是我們追著國際藥企求合作，現在是他們主動找上門，希望把項目放到中國做”；默沙東全球高級副總裁、中國研發中心總裁李正卿也感嘆，中國已經是全球創新研發的重要陣地，目前，中國研發中心是默沙東在總部之外全球僅有的兩個獨立、全面、職能完備的研發中心之一。

在張丹看來，中國臨床試驗在10年間能從落后到跟跑、如今達到全球第二的水準，底氣源于國內“兩條腿走路”的獨特模式，即研究者發起的臨床研究（IIT）與藥監審批的新藥臨床試驗（IND）并行推進。

數據顯示，截至目前，中國企業在國內開展IND臨床試驗超8000項，遠超外資企業開展的項目數量；而且，政策紅利還在持續釋放，2026年5月1日，《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》開始施行，又為相關臨床技術轉化開辟了新路徑。

公眾對臨床試驗有偏見與誤解

10年來，行業發展如烈火烹油，但李寧始終感到一道無形的壁壘，那就是公眾對臨床試驗的偏見與誤解。

幾年前，媒體對“職業試藥人”群體的報道令他印象深刻：健康受試者參與Ⅰ期臨床試驗被視為“用身體換錢”，類似報道的配圖也會刻意虛化受試者面部……在李寧看來，過度保護的背后藏著無形的歧視。

“健康受試者參與Ⅰ期試驗，一般要連續7到14天住在病房，嚴格忌口，定期采血總量可能超過一次常規獻血量。”李寧告訴《每日經濟新聞》記者，臨床試驗招募患者的條件非常嚴格，入組后的要求也非常繁瑣，臨床試驗參與者的付出同樣是為人類健康作貢獻，目前社會對獻血者和臨床試驗參與者的態度差異值得深思。

比如，公眾普遍將臨床試驗參與者誤解為“小白鼠”。李寧曾在臨床上多次碰到腫瘤患者滿足“百里挑一”的入組條件，但因為家屬擔心被親戚指責“不孝”“不肯花錢給老人治病”，患者最終放棄了接受新治療的機會。類似傳統觀念的束縛，是臨床試驗招募的一大阻礙。

另外，許多患者對臨床試驗也有顧慮。根據李寧團隊開展的一項臨床調研，沒有參加過臨床試驗的患者多顧慮藥物安全性問題；參加過臨床試驗的患者則更擔心臨床試驗流程比較多等。

對此，李寧強調，臨床試驗絕非“盲目試錯”，而是層層把關、風險可控的科學探索。從流程看，任何臨床試驗都需要先通過科學性評估、倫理審查，再經過國家藥監局審批，全程有嚴格的醫療保障。風險與獲益的平衡，是臨床試驗的核心準則。

更重要的是，臨床試驗往往是晚期腫瘤患者的“救命稻草”。在李寧所在的腫瘤醫院，不少參與新藥試驗的晚期患者免費獲得持續用藥機會，其中有人從瀕臨絕望到長期帶瘤生存，持續用藥接近20年。

“臨床試驗不是單方面的‘索取’，而是醫患雙向的‘合作’。”李寧告訴《每日經濟新聞》記者， ICH（國際人用藥品注冊技術協調會）E6R3中正式將臨床試驗中的“受試者（Subject）”改為“參與者（Participant）”，兩字之差折射出理念的根本轉變，即患者不再是試驗的對象，而是醫學進步的共同參與者、獲益者。

三項需要長期呼吁的共識

“一個外科醫生做手術一輩子最多救幾千人，但一款好藥能惠及數十萬、上百萬患者。”李寧告訴《每日經濟新聞》記者，9年前，其導師赫捷院士的這句話是促使他轉型專職做臨床研究的原因之一，即便行業乘政策東風而起，其轉型路也沒少碰壁，甚至還“得罪”了不少科學家。

“中國Biotech（生物科技公司）一般都是科學家創業，但做Science（科學研究）的模式與做藥的模式不同，二者有非常大的差別。”李寧表示，其主要負責早期臨床試驗，經常在研究者會議上直接和科研人員溝通，很多由科學家設計的試驗方案過于理想化，“從臨床實操角度都會行不通”。

近年來這一情況有所好轉。據李寧觀察，這可能與跨國藥企在中國開設研究中心的風潮有關。據記者不完全統計，近5年宣布在華開設研發中心的跨國藥企超過5家，其中有的企業在華研發中心數量超過1家。以默沙東2024年開設的默沙東研發中國創新合作中心（MCICC）為例，其主要整合全球科研資源與中國本土創新生態的優勢，推動源自中國的突破性創新成果的快速、高質量臨床轉化。

“它們（跨國藥企）給國內帶來的更多的是軟實力、全球理念的體現。”李寧表示，盡管中國創新藥行業走出了融資低迷的低谷，如今整個體系處于健康發展的態勢，但在許多方面還有學習空間。

比如，2012年至2013年，李寧赴美國哈佛大學醫學院學習期間，注意到美國大學教授、FDA（美國食品藥品監督管理局）的專家辭職后去藥企，或藥企人士重返學校教學的現象非常普遍，學界和業界的人才交流體系非常暢通。

而在國內，企業人士回到學界不太通暢，學界專家投身業界也要下很大決心，這并不利于多視角、多領域、多職能的人才培養。

另外，臨床試驗團隊對每一位參與者的悉心呵護，同樣值得重視。據李寧介紹，在臨床試驗中，參與者逾期未被隨訪被稱為“超窗”，團隊應該立刻聯系溝通，提醒復查隨訪，關注身體感受。根據2004年凱瑟瑞開展的一項以患者為中心的對照試驗，被持續隨訪、提醒復查的患者的總生存期遠高于僅被常規告知的患者。

最后，李寧針對未來10年，提出三項需要長期呼吁的共識，“我們希望這三句口號成為社會共識：第一，臨床試驗對人類健康有益處，為醫學發展所必須，沒有臨床試驗就沒有醫學的發展，也沒有人類更好的健康；第二，臨床試驗的志愿者應該受到尊重；第三，臨床試驗的志愿者可能獲益”。