FDA 將封殺中國(guó)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

全球大型藥企許可交易（License-out）近 50% 來(lái)自中國(guó)，把美國(guó)人逼急了？

4 月 29 日，美國(guó)眾議院撥款委員會(huì)提出一項(xiàng)針對(duì) FDA 審評(píng)工作的限制要求。

FDA 在審評(píng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）及其修正、補(bǔ)充材料時(shí)，不得接受、審評(píng)或考慮來(lái)自中國(guó)、俄羅斯、伊朗、朝鮮臨床試驗(yàn)中心的數(shù)據(jù)。[1]

圖源：參考資料 1

過(guò)去美國(guó)的限制，主要卡在新藥申請(qǐng)/生物制品許可申請(qǐng)（NDA/BLA）階段，屬于「成熟期攔截」。

現(xiàn)在這個(gè)提案，是要把關(guān)口前推到藥物開(kāi)發(fā)最早的入口——IND 階段，相當(dāng)于直接在研發(fā)起跑線上設(shè)障礙。

美國(guó)人：咱們干不過(guò)，但也輸不起

需要指出的是，這項(xiàng)限制目前尚未成為正式生效的 FDA 規(guī)則，也未以法條形式寫入撥款法案正文，而是出現(xiàn)在眾議院撥款委員會(huì)報(bào)告的修改文本中。

報(bào)告語(yǔ)言的法律效力弱于正式法條，但由于 FDA 經(jīng)費(fèi)受國(guó)會(huì)撥款監(jiān)督，委員會(huì)對(duì) FDA 提出的明確政策要求，仍會(huì)形成切實(shí)的現(xiàn)實(shí)壓力。

從政策意圖看，美國(guó)關(guān)注的顯然不只是某一個(gè)臨床數(shù)據(jù)包的質(zhì)量問(wèn)題，真正想堵死的是一條正在變得愈發(fā)普遍的研發(fā)路徑——先在中國(guó)完成 I/II 期臨床或早期概念驗(yàn)證，再將相關(guān)數(shù)據(jù)用于美國(guó) IND 申請(qǐng)或后續(xù)全球開(kāi)發(fā)。

這條路之所以越來(lái)越香，是因?yàn)橹袊?guó)臨床試驗(yàn)快、省錢、量大。

美國(guó)眾議院中國(guó)問(wèn)題特別委員會(huì)主席在聽(tīng)證會(huì)上直言，中國(guó)已經(jīng)是全球開(kāi)展早期人體藥物試驗(yàn)成本最低、速度最快的地方之一。[2]

「2020 年，全球大型藥企的許可交易中來(lái)自中國(guó)的分子幾乎為零，到 2025 年這一比例已達(dá)到 48%?！?br/>

國(guó)內(nèi)醫(yī)藥 license out 交易趨勢(shì) 圖源：丁香園 Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)

對(duì)于限制中國(guó)臨床數(shù)據(jù)的理由，眾議院撥款委員會(huì)給出了多層面的解釋。

一、FDA難以核實(shí)中國(guó)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的可靠性

設(shè)在中國(guó)等所謂「受關(guān)注國(guó)家」的臨床試驗(yàn)中心不受 FDA 直接監(jiān)管，患者安全標(biāo)準(zhǔn)、數(shù)據(jù)獨(dú)立性、人權(quán)環(huán)境，以及是否能免受國(guó)家干預(yù)，F(xiàn)DA 難以完全核實(shí)。

二、中國(guó)臨床試驗(yàn)的速度與成本優(yōu)勢(shì)，可能將美國(guó)的研發(fā)項(xiàng)目虹吸過(guò)去

委員會(huì)認(rèn)為，中國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的速度比美國(guó)快 3～5 倍。若 FDA 允許此類數(shù)據(jù)支持 IND，將進(jìn)一步激勵(lì)藥企將 I/II 期試驗(yàn)遷往中國(guó)，導(dǎo)致美國(guó)不僅流失臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，還可能將劑量探索、患者數(shù)據(jù)積累、試驗(yàn)執(zhí)行經(jīng)驗(yàn)等關(guān)鍵早期研發(fā)能力一并轉(zhuǎn)移出去。

三、早期研發(fā)能力的外流，可能引發(fā)國(guó)家安全隱患

委員會(huì)擔(dān)憂，上述趨勢(shì)將導(dǎo)致核心科學(xué)技術(shù)持續(xù)向「外國(guó)敵對(duì)國(guó)家」轉(zhuǎn)移，構(gòu)成難以忽視的戰(zhàn)略風(fēng)險(xiǎn)。

「中國(guó)人正在搶我們飯碗」

實(shí)際上，F(xiàn)DA 對(duì)于完全依賴境外數(shù)據(jù)本就有所保留。

美國(guó)法規(guī) 21 CFR 314.106 明確允許境外臨床數(shù)據(jù)用于支持申請(qǐng)，但如要完全依賴，需證明數(shù)據(jù)適用于美國(guó)人群和醫(yī)療實(shí)踐、研究者符合 GCP 資質(zhì)、且數(shù)據(jù)可通過(guò)現(xiàn)場(chǎng)核查驗(yàn)證，否則不得僅憑外國(guó)數(shù)據(jù)批準(zhǔn)。[3]

早在 2022 年，這一邏輯就有過(guò)典型案例。

信達(dá)/禮來(lái)的信迪利單抗向 FDA 提交生物制品許可申請(qǐng)（BLA），擬用于一線非鱗 NSCLC，核心依據(jù)是 ORIENT-11，一項(xiàng)完全在中國(guó)開(kāi)展的臨床試驗(yàn)。（點(diǎn)擊查看丁香園往期報(bào)道：）。

FDA 腫瘤藥物咨詢委員會(huì)以 14:1 投票認(rèn)為，應(yīng)要求額外臨床試驗(yàn)證明其適用于美國(guó)患者和醫(yī)療實(shí)踐，F(xiàn)DA 隨后發(fā)出完整回復(fù)函（CRL），要求補(bǔ)充臨床研究。核心問(wèn)題涉及人群外推、標(biāo)準(zhǔn)治療已變化、終點(diǎn)設(shè)計(jì)及監(jiān)管溝通等方面。

圖源：ODAC 審評(píng)文件

不過(guò)，F(xiàn)DA 不是全面封殺中國(guó)數(shù)據(jù)。

典型反例是君實(shí)生物授權(quán) Coherus 的特瑞普利單抗，該藥臨床數(shù)據(jù)同樣主要來(lái)自中國(guó)，但適應(yīng)癥是鼻咽癌——在美國(guó)相對(duì)罕見(jiàn)，疾病負(fù)擔(dān)與中國(guó)/亞洲人群高度相關(guān)，數(shù)據(jù)外推邏輯更容易成立。FDA 對(duì)中國(guó)臨床中心進(jìn)行了現(xiàn)場(chǎng)核查，未發(fā)現(xiàn)重大 GCP 問(wèn)題，最終認(rèn)為數(shù)據(jù)可接受。[4]

這說(shuō)明 FDA 的態(tài)度并非只要是中國(guó)數(shù)據(jù)就拒，而是在罕見(jiàn)病或高未滿足需求、疾病流行病學(xué)與中國(guó)數(shù)據(jù)高度吻合、且數(shù)據(jù)設(shè)計(jì)合理可核查的前提下，仍有接受空間。

隨著特朗普上任，政治化因素也愈發(fā)難以回避。

美國(guó)正將醫(yī)藥研發(fā)中的公司、數(shù)據(jù)、樣本、制造、臨床試驗(yàn)地點(diǎn)全部納入國(guó)家安全審查框架。

2025 年 6 月，F(xiàn)DA 宣布立即審查涉及將美國(guó)公民活細(xì)胞送往中國(guó)等「敵對(duì)國(guó)家」實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行基因工程處理的臨床試驗(yàn)，理由包括知情同意不充分及敏感基因數(shù)據(jù)外流風(fēng)險(xiǎn)。[5]

圖源：參考資料 5

2025 年 12 月，特朗普簽署《生物安全法案》（BIOSECURE Act），限制美國(guó)聯(lián)邦采購(gòu)受關(guān)注生物技術(shù)公司的設(shè)備或服務(wù)，華大基因、華大鑒正、華大智造均在列。[6]

衛(wèi)生與公眾服務(wù)部部長(zhǎng)小羅伯特·F·肯尼迪的表態(tài)稱，中國(guó)在啟動(dòng)新藥試驗(yàn)和將藥物送到患者手中方面，「正在搶走我們的飯碗」（eating our lunch）。[7]

圖源：參考資料 11

「我們正在失去科學(xué)家、知識(shí)產(chǎn)權(quán)、醫(yī)生和最優(yōu)秀的研究人員，而且我們將失去生物安全?！?/p>

堵得了數(shù)據(jù)，堵不了市場(chǎng)的選擇

美國(guó)當(dāng)前的政策邏輯是雙管齊下，一邊限制中國(guó)等「受關(guān)注國(guó)家」的臨床數(shù)據(jù)進(jìn)入 IND 審評(píng)，一邊通過(guò) 《處方藥使用者付費(fèi)法案》（PDUFA）費(fèi)用減免鼓勵(lì)藥企將 I 期臨床錨定美國(guó)。

以現(xiàn)行 PDUFA VII 為例，含臨床數(shù)據(jù)的 NDA/BLA 申請(qǐng)費(fèi)約 468 萬(wàn)美元（折合人民幣 3182 萬(wàn)元）；PDUFA VIII 落地后，符合條件的企業(yè)預(yù)計(jì)可節(jié)省約 234 萬(wàn)美元（折合人民幣 1591 萬(wàn)元）。[8]

不過(guò)，在聽(tīng)證會(huì)上，生物技術(shù)行業(yè)代表卻給出了頗具「打臉」意味的回應(yīng)，指出這些改革未必能顯著提升美國(guó)的競(jìng)爭(zhēng)力。

Strand Therapeutics 首席執(zhí)行官貝克拉夫特直言，現(xiàn)代生物技術(shù)的競(jìng)爭(zhēng)，早已不是誰(shuí)先發(fā)現(xiàn)有前景的療法，而是誰(shuí)能最快把發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為首次人體臨床數(shù)據(jù)。

圖源：視頻截圖

藥企選擇早期臨床地點(diǎn)，看的是成本、速度、患者可及性、站點(diǎn)啟動(dòng)效率、監(jiān)管流程和醫(yī)藥合同研發(fā)機(jī)構(gòu)（CRO）執(zhí)行能力。

然而，美國(guó)本土 IND 申請(qǐng)流程繁重耗時(shí)，從 pre-IND 到獲批可能歷時(shí)數(shù)年。相比之下，澳大利亞臨床試驗(yàn)通知（CTN） 模式下，臨床試驗(yàn)可在方案提交后不足 70 天內(nèi)啟動(dòng)。[9]

在成本上，I 期腫瘤試驗(yàn)平均預(yù)算約 1417 萬(wàn)美元（折合人民幣 9636 萬(wàn)元），每名患者約 18.1 萬(wàn)美元（折合人民幣 123 萬(wàn)元），到 III 期，腫瘤和非腫瘤試驗(yàn)平均預(yù)算分別超過(guò) 6578 萬(wàn)美元（折合人民幣 4.4 億元）和 5480 萬(wàn)美元（折合人民幣 3.7 億元），在全球范圍內(nèi)毫無(wú)競(jìng)爭(zhēng)力。[10]

圖源：參考資料 10

至于 234 萬(wàn)美元的申請(qǐng)費(fèi)減免，聽(tīng)起來(lái)不小，但對(duì)一個(gè)全球臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目而言，未必足以抵消美國(guó) I 期在站點(diǎn)費(fèi)用、患者招募和運(yùn)營(yíng)復(fù)雜度上的額外成本。

更關(guān)鍵的是，這筆優(yōu)惠要等到 NDA/BLA 申請(qǐng)階段才能兌現(xiàn)，而企業(yè)在I期階段就要承擔(dān)前期成本和時(shí)間風(fēng)險(xiǎn)。對(duì)現(xiàn)金緊張的 Biotech 而言，遠(yuǎn)期的申請(qǐng)費(fèi)折扣，改變不了當(dāng)下的臨床選址決策。

限制中國(guó)數(shù)據(jù)，改變的是監(jiān)管規(guī)則，改變不了企業(yè)的經(jīng)濟(jì)賬。

貝克拉夫特表示，如果在海外獲得首次人體試驗(yàn)（FIH）數(shù)據(jù)的成本低得多，即便日后要求企業(yè)在美國(guó)重做 I 期，也不一定能解決問(wèn)題，因?yàn)楹Ｍ鈹?shù)據(jù)已經(jīng)先行提升了資產(chǎn)價(jià)值。

「投資人評(píng)估數(shù)據(jù)時(shí)并不要求其可直接提交 FDA，只要某個(gè)藥物在中國(guó) 30 名患者中顯示出有效信號(hào)，投資人仍可能出手，支持企業(yè)隨后在美國(guó)重做研究?！怪L(fēng)險(xiǎn)投資公司 8VC 合伙人補(bǔ)充道。

圖源：視頻截圖

因此，最終結(jié)果很可能是企業(yè)會(huì)把監(jiān)管上必須在美國(guó)完成的部分留在美國(guó)，把探索性的早期研究轉(zhuǎn)向澳大利亞、韓國(guó)、日本、新加坡等啟動(dòng)更快、成本更低且不屬于受限范圍的地區(qū)。

這項(xiàng)政策能做到的，是提高藥企依賴中國(guó)早期數(shù)據(jù)出海的監(jiān)管風(fēng)險(xiǎn)，倒逼中國(guó)藥企更早布局全球臨床。

早期臨床外流的經(jīng)濟(jì)邏輯，根植于美國(guó)本土系統(tǒng)性的效率和成本問(wèn)題。不解決這些，堵住一個(gè)出口，只會(huì)讓水從另一個(gè)地方流走。

策劃：iroka｜監(jiān)制：islay

參考資料：

[1]https://appropriations.house.gov/sites/evo-subsites/republicans-appropriations.house.gov/files/evo-media-document/fy27-bipartisan-manager-s-amendment.pdf

[2]https://docs.house.gov/meetings/ZS/ZS00/20260318/119033/HHRG-119-ZS00-Transcript-20260318.pdf

[3]https://www.govinfo.gov/content/pkg/CFR-2025-title21-vol5/pdf/CFR-2025-title21-vol5-sec314-106.pdf

[4]https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2023/761240Orig1s000OtherR.pdf

[5]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-halts-new-clinical-trials-export-americans-cells-foreign-labs-hostile-countries-genetic

[6]https://www.congress.gov/bill/118th-congress/house-bill/8333

[7]https://edition.cnn.com/2026/04/22/politics/live-news/rfk-jr-senate-finance-help-hearings

[8]https://www.fda.gov/industry/prescription-drug-user-fee-amendments/pdufa-viii-fiscal-years-2028-2032

[9]https://www.clinicaltrialvanguard.com/wp-content/uploads/2024/08/Mar-Apr-2022-Clinical-Trial-Budgets.pdf

[10]https://link.springer.com/article/10.1007/s43441-024-00667-w

[11]https://endpoints.news/rfk-jr-says-china-is-eating-our-lunch-in-biotech-advances/utm_source=Twitter&utm_medium=organic_social&utm_campaign=editorial&utm_content=

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