發作頻率減少 91%，癲癇新藥獲 CDE 擬突破性療法

5 月 6 日，CDE 官網顯示，Zorevunersen 注射液擬納入突破性治療品種，用于治療Dravet 綜合征。

來源：CDE 官網

Dravet 綜合征是一種嚴重的發育性及癲癇性腦病（DEE），患者會經歷嚴重且反復的癲癇發作，并在約兩歲時出現神經發育停滯。隨著時間推移，患兒的發育里程碑達成能力與神經功能正常的同齡人差距日益擴大。目前尚無獲批的疾病修正療法用于治療 Dravet 綜合征。

Zorevunersen 是一種在研反義寡核苷酸，旨在通過從未受影響的（野生型）SCN1A 基因拷貝中提高大腦細胞內功能性 NaV1.1 蛋白的產量，從而治療 Dravet 綜合征的病因。這種高度差異化的作用機制旨在將癲癇發作頻率降至超出抗癲癇藥物所能達到的水平，并改善患者的神經發育、認知和行為。

Zorevunersen 已展現出疾病修正潛力，并已獲得 FDA 和 EMA 授予的孤兒藥資格認定。此外，FDA 還授予 zorevunersen 治療伴有經確認的 SCN1A 基因非功能獲得性突變的 Dravet 綜合征的罕見兒科疾病認定和突破性療法認定。

2025 年 2 月，Stoke 與渤健達成戰略合作，共同開發和商業化用于治療 Dravet 綜合征的 zorevunersen。根據合作協議，Stoke 保留該藥物在美國、加拿大和墨西哥的獨家權益；渤健則獲得該藥物在全球其他地區的獨家商業化權益。

2026 年 3 月，zorevunersen 的研究數據已在《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）發表，包括兩項已完成 I/IIa 期研究與一項正在進行中的開放標簽擴展（OLE）研究的結果，首次展示了其在 Dravet 綜合征患者中具有潛在疾病修飾作用。

研究共入組 81 名受試者，截至 2025 年 5 月 30 日，共有 75 名受試者進入擴展研究。在 I/IIa 期研究中接受 70 mg zorevunersen（單次、兩次或三次給藥）治療的患者，在后續擴展研究中接受最高 45 mg 的治療，結果顯示，擴展研究的前 20 個月內，患者驚厥發作頻率較基線的中位變化范圍為-58.82% 至 -90.91%（以 1 個月為間隔）。

安全性方面，大多數不良事件為輕度或中度。

當前癲癇治療領域正經歷從"對癥治療"向"精準醫療"和"疾病修飾治療"的重大轉變。已上市的藥物包括SK Biopharmaceuticals的Cenobamate、UCB的Brivaracetam、Eisai的Perampanel等。處于研發階段或上市申報階段的新藥包括Xenon Pharmaceuticals的Azetukalner（XEN1101），Praxis Precision Medicines 的 Relutrigine 、Praxis Precision Medicines 的 Ulixacaltamide等。此外，處于臨床早期但備受關注的療法，包括全球首個iPSC來源癲癇細胞療法——上海躍賽生物科技的UX-GIP001，Encoded Therapeutics的AAV基因療法ETX101等。

加入讀者交流群：

聯 系 我 們 ：wbfsh@staff.weibo.com