產業新聞 | 吉利德單片復方HIV療法獲FDA優先審評資格；抗癌小分子向FDA遞交上市申請……

吉利德單片復方HIV療法獲FDA優先審評資格

吉利德科學（Gilead Sciences）近日宣布，美國FDA已受理其bictegravir 75 mg/lenacapavir 50 mg（BIC/LEN）的新藥申請（NDA）。該在研治療方案為每日一次給藥的單片復方制劑（STR），擬用于治療已實現病毒學抑制的成人HIV感染者。FDA同時授予該申請優先審評資格，并將PDUFA目標日期定為2026年8月27日。

此次申請基于ARTISTRY-1和ARTISTRY-2兩項3期臨床試驗的積極結果，這兩項研究評估了BIC/LEN在已實現病毒學抑制的成人HIV感染者中的療效與安全性，包括從復雜多片方案或從Biktarvy方案轉換的患者。結果顯示，在第48周時，BIC/LEN在維持病毒學抑制方面與對照方案療效相當，且整體耐受性良好，未發現新的或顯著的安全性問題。既往數據還顯示，從復雜多片方案轉換至BIC/LEN可改善部分空腹血脂指標，并提升患者報告的治療滿意度。ARTISTRY-2則表明，轉換至BIC/LEN對體重無顯著影響。

抗癌小分子向FDA遞交上市申請！

Immunome今日宣布，已向美國FDA遞交其在研藥物varegacestat（曾用名AL102）的新藥申請，用于治療成人硬纖維瘤（desmoid tumors）。該藥物為一款口服、每日一次給藥的γ-分泌酶抑制劑（GSI）。

此次申報主要基于全球隨機、雙盲、安慰劑對照的3期RINGSIDE研究的積極結果，該研究納入疾病進展中的硬纖維瘤患者，顯示出明確的臨床獲益。研究結果表明，varegacestat在主要終點無進展生存期（PFS）方面較安慰劑實現了具有統計學顯著性且臨床意義明確的改善，將疾病進展或死亡風險降低84%（HR=0.16，95% CI：0.071–0.375；p<0.0001）。同時，經盲態獨立中心評審（BICR）評估，其客觀緩解率（ORR）達到56%，顯著高于安慰劑組的9%（p<0.0001）。探索性分析顯示，該藥物在腫瘤體積變化方面亦表現出顯著優勢，中位最佳變化為-83%，而安慰劑組為+11%。此外，研究還達成所有關鍵次要終點，在腫瘤體積縮小和最重疼痛程度方面均較安慰劑顯著改善。安全性方面，varegacestat整體耐受性良好，安全性特征與該類藥物已知情況一致且可控。

輝瑞突破性雙抗3期結果積極

輝瑞（Pfizer）今日宣布，其3期MagnetisMM-5研究取得積極的初步結果。該研究評估Elrexfio（elranatamab）單藥用于既往接受過至少一線治療的復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者。結果顯示，與標準治療方案相比，Elrexfio在主要終點PFS方面，經BICR評估，實現了具有統計學顯著性且具有臨床意義的改善，且結果優于預設的中期分析療效風險比閾值，大多數接受Elrexfio治療的患者在隨訪期間仍保持無疾病進展。同時，該藥物的安全性和耐受性與既往已知安全性特征一致。該研究目前仍在繼續推進，以評估關鍵次要終點總生存期（OS），該數據在此次中期分析時尚未成熟。

B細胞成熟抗原（BCMA）是TNF受體超家族中的一員，主要表達在多發性骨髓瘤患者的惡性漿細胞表面，且表達呈現出隨著疾病的進展而增加的特點，因此成為了治療多發性骨髓瘤的理想靶點。Elrexfio是一款靶向BCMA的雙特異性抗體。它的一端與BCMA相結合，另一端與T細胞表面的CD3受體結合，從而激活T細胞殺傷表達BCMA的癌細胞。它曾經獲得美國FDA授予的突破性療法認定。

參考資料：

[1] Pfizer’s ELREXFIO Significantly Improves Progression-Free Survival for Double-Class Exposed Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. Retrieved April 29, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260428420063/en/Pfizers-ELREXFIO-Significantly-Improves-Progression-Free-Survival-for-Double-Class-Exposed-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma

[2] Immunome Announces Submission of New Drug Application to U.S. FDA for Varegacestat for the Treatment of Adults with Desmoid Tumors. Retrieved April 29, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260429083050/en/Immunome-Announces-Submission-of-New-Drug-Application-to-U.S.-FDA-for-Varegacestat-for-the-Treatment-of-Adults-with-Desmoid-Tumors

[3] U.S. FDA Grants Priority Review of New Drug Application for Gilead’s Once-Daily HIV Treatment of Bictegravir Plus Lenacapavir. Retrieved April 29, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260427182040/en/U.S.-FDA-Grants-Priority-Review-of-New-Drug-Application-for-Gileads-Once-Daily-HIV-Treatment-of-Bictegravir-Plus-Lenacapavir

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