慢性乙肝RNAi療法獲FDA快速通道資格；IPO預計募資超6億美元，新銳推進多款減重療法…… | TIDES周報

近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）領域迎來系列進展。Arbutus公司用于治療慢性乙型肝炎（cHBV）的RNAi療法imdusiran獲得美國FDA授予的快速通道資格，有望促進其開發(fā)并加快其在FDA的審評進程。致力于開發(fā)肥胖癥創(chuàng)新療法的Kailera Therapeutics公司預計通過IPO募資超過6億美元。本文將節(jié)選其中部分重要進展做簡單介紹，僅供讀者參閱。

Imdusiran：獲FDA授予快速通道資格

Arbutus Biopharma公司宣布，美國FDA已授予在研療法imdusiran快速通道資格，用于治療慢性乙型肝炎。FDA的快速通道資格旨在促進用于治療嚴重疾病且存在未被滿足醫(yī)療需求的在研療法的開發(fā)，并加快其審評進程。

Imdusiran是一種RNAi療法，旨在特異性降低乙型肝炎病毒蛋白和抗原表達，包括乙型肝炎表面抗原（HBsAg）。降低HBsAg水平被認為是激活患者免疫系統(tǒng)以控制病毒的關鍵前提。Imdusiran采用Arbutus開發(fā)的新型共價偶聯(lián)N-乙酰半乳糖胺遞送技術靶向肝細胞，從而實現(xiàn)皮下注射給藥。此前在2a期臨床試驗中，8名cHBV患者在接受imdusiran聯(lián)合核苷（酸）類似物（NA）治療，并聯(lián)合聚乙二醇干擾素α-2a或低劑量納武利尤單抗及免疫治療后實現(xiàn)功能性治愈，其中6名患者的療效持續(xù)時間超過兩年。此外，在2a期臨床試驗中，共有41名患者在接受imdusiran治療后，至少48周內無需繼續(xù)接受NA治療。另有2名在2a期臨床試驗中停用NA治療的患者，在長期隨訪中已實現(xiàn)功能性治愈。功能性治愈定義為停藥24周后HBsAg持續(xù)清除且乙型肝炎病毒DNA水平低于定量檢測下限，可伴或不伴抗乙型肝炎表面抗體。

Kailera Therapeutics：IPO預計募資6.5億美元

Kailera Therapeutics是一家處于臨床開發(fā)后期階段的生物技術公司，致力于推動肥胖癥治療進入新的發(fā)展階段，通過構建多元化的產品管線，為不同肥胖患者提供個體化治療選擇。該公司近日宣布預計通過IPO募資6.5億美元，獲得的資金將進一步支持公司管線的持續(xù)推進，并加速其在肥胖癥治療領域的布局與發(fā)展。

Kailera從恒瑞醫(yī)藥獲得了4款治療代謝疾病研發(fā)項目大中華區(qū)以外的全球開發(fā)和商業(yè)化權益。開發(fā)進展最快的項目瑞普泊肽（ribupatide）是一款注射型胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）和葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）受體雙重激動劑。目前正在全球性3期臨床試驗中接受評估。今年2月，恒瑞醫(yī)藥與Kailera Therapeutics公司共同宣布，每日一次的口服瑞普泊肽片劑，在中國166名肥胖成人中開展的2期臨床試驗取得積極頂線數(shù)據(jù)。基于療效估計值（efficacy estimand）的分析結果顯示，瑞普泊肽片治療第26周時，參與者較基線平均體重下降最高達12.1%，且未觀察到平臺期，同時嘔吐發(fā)生率不超過11.4%。

Interna Therapeutics和第一三共：達成創(chuàng)新遞送技術研發(fā)合作

Interna Therapeutics是一家致力于推進其基于分子納米馬達（Molecular Nano Motor，MNM）的細胞內遞送平臺的生物技術公司。該公司日前宣布，已與第一三共（Daiichi Sankyo）達成研究合作，以評估Interna的MNM技術作為靶向治療模式遞送增強工具的應用潛力。根據(jù)協(xié)議條款，雙方合作重點圍繞將MNM分子與靶向療法相結合，以提升細胞內遞送效率、藥物活性以及整體治療效果。該協(xié)議還為未來基于合作成果拓展至更廣泛研究及更多項目提供了框架。

Interna的MNM平臺旨在實現(xiàn)多種治療載荷（包括siRNA、反義寡核苷酸、多肽及其他大分子）的高效細胞內遞送，而無需依賴傳統(tǒng)遞送系統(tǒng)。通過增強藥物進入細胞的能力和組織穿透性，MNM有望顯著提升多種適應癥中靶向治療的療效。

一體化平臺賦能多肽藥物開發(fā)

作為醫(yī)藥創(chuàng)新的賦能者，藥明康德依托多業(yè)務平臺協(xié)同優(yōu)勢，構建了覆蓋藥物發(fā)現(xiàn)、機制研究、藥代動力學評價以及開發(fā)與生產的多肽藥物研發(fā)體系，為合作伙伴提供端到端支持。

藥明康德生物學業(yè)務平臺（WuXi Biology）構建了覆蓋多肽早期發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化的一體化解決方案，提供從先導化合物發(fā)現(xiàn)到候選分子推進的系統(tǒng)化支持。平臺整合多肽DNA編碼化合物庫（DEL）與展示技術（phage display與mRNA display）等互補性發(fā)現(xiàn)技術，在同一項目中探索超過萬億級分子多樣性空間，實現(xiàn)高效多肽先導化合物發(fā)現(xiàn)。依托超過3000億規(guī)模的現(xiàn)成多肽庫及高度可定制化設計能力，平臺支持線性肽、環(huán)肽構建，并可引入上千種非天然氨基酸與多種環(huán)化策略，提升分子穩(wěn)定性與成藥潛力。在“Hit-to-Lead”優(yōu)化階段，WuXi Biology結合高通量解碼、計算建模與機器學習，并通過生物物理、生化、結構生物學、細胞與DMPK評估體系對結合、通透性、穩(wěn)定性及功能進行系統(tǒng)表征，加速結構—活性關系（SAR）迭代與多肽性能優(yōu)化。通過將發(fā)現(xiàn)技術、功能生物學與下游開發(fā)能力深度銜接，WuXi Biology幫助客戶降低早期研發(fā)風險，加快多肽創(chuàng)新向臨床候選藥物的轉化進程。

在口服多肽藥物研發(fā)加速的背景下，藥明康德DMPK建立了系統(tǒng)化胃腸道吸收研究平臺，通過整合體外滲透性評價、吸收機制研究與體內藥代動力學分析，實現(xiàn)對口服多肽吸收行為的多維度解析。平臺基于針對低滲透性分子優(yōu)化的方法學創(chuàng)新，例如通過過夜預孵育策略提升雙向滲透實驗的檢測靈敏度，能夠更準確評估多肽跨上皮轉運能力，并高效篩選吸收促進劑與遞送策略，支持早期分子與制劑設計優(yōu)化。依托完善的腸道吸收研究體系，藥明康德可結合體外、在體及體內模型對口服吸收關鍵參數(shù)進行協(xié)同評價，包括腸上皮通透性、區(qū)域吸收差異及影響生物利用度的核心因素，為研發(fā)團隊提供具有轉化價值的數(shù)據(jù)支持。同時，團隊結合豐富的多肽DMPK研究經(jīng)驗與高通量實驗平臺，能夠區(qū)分滲透受限與代謝不穩(wěn)定對暴露水平的不同影響，幫助客戶在結構修飾、遞送技術及制劑策略之間做出更科學的決策。

藥明康德旗下專注于寡核苷酸、多肽及相關化學偶聯(lián)藥物的CRDMO平臺WuXi TIDES，也為多肽原料藥和制劑提供從藥物發(fā)現(xiàn)到商業(yè)化生產的一體化服務。多肽發(fā)現(xiàn)服務平臺提供?通量庫合成及定制合成服務，?持所有類型的多肽以及非天然氨基酸、連接?、毒素和多肽偶聯(lián)物。此外，平臺還為所有測試提供專門的分析?持，包括獨特的對映體分析。憑借充?的產能及成功的商業(yè)化能力及經(jīng)驗，各團隊可以無縫銜接快速擴大到任何規(guī)模，滿?從臨床前、臨床到商業(yè)化階段的多樣化需求。目前，多肽固相合成反應釜總體積已經(jīng)超過100,000升。除了化學合成能力，WuXi TIDES還提供各種?服、注射劑型以及灌裝形式的制劑開發(fā)和生產服務。在同一質量體系下，為原料藥及制劑提供一體化分析支持，以及全面的CMC申報資料撰寫服務，從而能夠幫助客戶加速將其多肽藥物推向市場。

參考資料：

[1] Kailera Therapeutics Announces Pricing of Initial Public Offering. Retrieved April 17, 2026 from https://investors.kailera.com/news-releases/news-release-details/kailera-therapeutics-announces-pricing-initial-public-offering

[2] Arbutus Receives U.S. FDA Fast Track Designation for Imdusiran for the Treatment of Chronic Hepatitis B. Retrieved April 15, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/15/3274323/14025/en/Arbutus-Receives-U-S-FDA-Fast-Track-Designation-for-Imdusiran-for-the-Treatment-of-Chronic-Hepatitis-B.html

[3] Interna Therapeutics Announces Research Collaboration with Daiichi Sankyo to Advance MNM-Based Targeted Delivery Technologies. Retrieved April 16, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/interna-therapeutics-announces-research-collaboration-with-daiichi-sankyo-to-advance-mnm-based-targeted-delivery-technologies-302744579.html

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