日本,東京都
12月23日，據外媒Fierce Pharma與Reuters報道，輝瑞確認，一名參與其血友病藥物Hympavzl（通用名：marstacimab）長期研究的患者因出現嚴重副作用去世。
據悉，該不良事件發生于2025年12月14日。患者為一名患有A型血友病且伴有抑制物（inhibitors）的成人試驗參與者。該患者在接受常規預防性Hympavzi治療期間于較小手術后出現了血栓性中風，隨后伴隨嚴重腦出血，最終不幸去世。
馬塔西單抗（Marstacimab、PF-6741086）是輝瑞開發的一種靶向組織因子途徑抑制物（TFPI）K2 結構域的單克隆抗體，屬于血友病再平衡療法。目前，Hympavzi僅獲得監管批準用于無抑制物的重度血友病A或B患者的出血預防治療，而尚未獲得批準用于伴有抑制物的血友病者。
WFH和NBDF的聲明強調，由于該藥物的機制是作為再平衡療法（通過抑制組織因子通路抑制劑TFPI來增強凝血酶生成），血栓性事件被視為一種“特別關注的不良事件”，這在臨床開發階段即已被納入重點監控范疇。諸如血栓事件等風險也曾在其他非因子替代的血友病療法中有所記錄。
回顧Hympavzi的研發進展，這一藥物于2024年10月獲得美國FDA批準用于12歲及以上、無抑制物的重度血友病A或B患者的出血預防，并隨后于2024年11月在歐盟以及英國、瑞士等市場陸續獲批。該藥物是通過皮下注射每周一次的治療劑型，為部分血友病患者提供了比傳統輸注更便捷的治療選擇。
上個月，國家藥監局（NMPA）官網顯示，輝瑞的首個1類新藥Marstacimab(馬塔西單抗注射液)已在國內獲批上市，適用于體重 ≥35kg、12歲及以上的兒童和成人患者，進行常規預防治療以防止出血或降低出血發作頻率，適應癥為無凝血因子 VIII 抑制物的重型A型血友病患者。
輝瑞在此次聲明中表示：“公司正與試驗研究者及獨立外部數據監查委員會積極收集信息，以深入了解此次事件涉及的復雜多因素情況。”
參考來源
Fierce Pharma: Pfizer confirms patient death in Hympavzi hemophilia extension study
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