患者停止標準治療！FDA受理創新基因療法滾動遞交上市申請；FDA批準Keytruda又一項適應癥……

所有患者停止標準治療！FDA受理創新基因療法滾動遞交上市申請

Sangamo Therapeutics今日宣布，美國FDA已同意受理該公司針對在研療法isaralgagene civaparvovec（ST-920）滾動遞交生物制品許可申請（BLA）。ST-920是Sangamo自主研發、擬用于治療成人法布里病患者的在研基因療法。法布里病是一種溶酶體貯積癥，由于編碼α-半乳糖苷酶A的基因發生突變，導致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代謝酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代謝酶。Isaralgagene civaparvovec使用重組AAV2/6載體，將表達α-半乳糖苷酶A的

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今年2月所公布的試驗結果顯示，治療時間最長的患者其α-半乳糖苷酶A的活性持續升高并維持近四年（47個月），顯示該療法具有持久益處。在已達到至少一年隨訪的23名患者中，觀察到正向的平均估算腎小球濾過率（eGFR）斜率，數值達3.061 mL/min/1.73m2/年（95% CI：0.863，5.258），顯示患者的腎功能有顯著改善。此外，所有18名在研究啟動時接受標準治療ERT的患者均已停止ERT的治療，并且目前仍未恢復使用ERT。

FDA批準Keytruda又一項適應癥！

美國FDA今日批準默沙東（MSD）的PD-1靶向抗體Keytruda（pembrolizumab）靜脈制劑或Keytruda Qlex（pembrolizumab與berahyaluronidase alfa）皮下制劑，聯合輝瑞（Pfizer）與安斯泰來（Astellas Pharma）聯合開發的Nectin-4靶向抗體偶聯藥物Padcev（enfortumab vedotin）用于肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）成年患者的術前新輔助治療，并在膀胱切除術后繼續給予輔助治療。適用人群為不適合接受順鉑化療的患者。

這次批準主要基于開放標簽、隨機、多中心的3期研究KEYNOTE-905/EV-303的結果，該試驗納入344例既往未接受治療且可接受根治性膀胱切除（含盆腔淋巴結清掃）的MIBC患者。研究主要終點為無事件生存期（EFS），總生存期（OS）亦為療效終點。

分析顯示，與單純手術相比，術前及術后序貫使用pembrolizumab聯合enfortumab vedotin顯著改善患者的EFS和OS。聯合治療組的中位EFS尚未達到（NR；95% CI：37.3-NR），而手術組為15.7個月（95% CI：10.3-20.5），風險比為0.40（95% CI：0.28-0.57；p＜0.0001）。總生存期方面，聯合組中位OS未達到，明顯優于手術組的41.7個月（95% CI：31.8-NR），風險比為0.50（95% CI：0.33-0.74；p＝0.0002）。研究中聯合療法的安全性與其此前在晚期尿路上皮癌試驗中觀察到的情況一致。

新銳獲1.15億美元助力推動帕金森病細胞療法開發

Aspen Neuroscience近日宣布完成1.15億美元C輪融資，所獲資金將用于推動其帕金森病細胞療法的進一步臨床開發。本輪融資由OrbiMed、ARCH Venture Partners、Frazier Life Sciences和Revelation Partners共同領投，Medical Excellence Capital、S32、Axon Ventures、LYFE Capital、LifeForce Capital等現有投資方繼續跟投，吉利德科學（Gilead Sciences）旗下Kite、Balyasny Asset Management、Cormorant Asset Management、Prebys Ventures等新投資方加入。這使Aspen迄今累計融資總額超過3.4億美元，其中包括來自加州再生醫學研究院（CIRM）的800萬美元資助，進一步鞏固了公司在細胞治療領域的基礎。

此次C輪融資將重點用于支持其主打細胞療法ANPD001正在開展的臨床試驗，以推動這一自體細胞療法候選藥物在帕金森病領域的臨床驗證和未來商業化，并推進其基于自體誘導多能干細胞（iPSC）來源細胞的其他神經系統疾病治療管線。此次融資緊隨ANPD001在1/2a期試驗中完成第3隊列給藥，以及公布第1隊列術后6個月的積極安全性和初步療效數據之后進行。

參考資料：

[1] Aspen Neuroscience Announces $115 Million Series C Financing to Accelerate Personalized Cell Therapy Programs. Retrieved November 21, 2025 from https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-115-million-series-c-financing-to-accelerate-personalized-cell-therapy-programs/

[2] FDA approves pembrolizumab with enfortumab vedotin-ejfv for muscle invasive bladder cancer. Retrieved November 21, 2025 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pembrolizumab-enfortumab-vedotin-ejfv-muscle-invasive-bladder-cancer

[3] Sangamo Therapeutics Announces FDA Acceptance of BLA Rolling Submission Request for ST-920 in Fabry Disease. Retrieved November 21, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/21/3192774/33816/en/Sangamo-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-BLA-Rolling-Submission-Request-for-ST-920-in-Fabry-Disease.html

[4] Sangamo Therapeutics Announces Updated Phase 1/2 STAAR Study Data in Fabry Disease Showing Sustained Benefit, Improvements in Kidney Function and Favorable Safety Profile. Retrieved February 6, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250206513390/en/Sangamo-Therapeutics-Announces-Updated-Phase-12-STAAR-Study-Data-in-Fabry-Disease-Showing-Sustained-Benefit-Improvements-in-Kidney-Function-and-Favorable-Safety-Profile

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