新“曼哈頓計(jì)劃”：賀建奎前妻發(fā)起定制嬰兒的“瘋狂”計(jì)劃

賀建奎前妻、企業(yè)家Cathy Tie

海蒂?萊德福|撰文

潘展|編譯

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新“曼哈頓計(jì)劃”：定制一個(gè)嬰兒

近期，自稱 “生物科技芭比” 的企業(yè)家Cathy Tie，再次將基因編輯嬰兒推向輿論風(fēng)口。

這位18歲就輟學(xué)創(chuàng)辦首家生物科技公司，后續(xù)又推出基因檢測(cè)解讀、數(shù)字醫(yī)療服務(wù)公司的創(chuàng)業(yè)者，于近期宣布了最新創(chuàng)業(yè)計(jì)劃——其新公司曼哈頓基因組學(xué)公司（Manhattan Genomics）要聚焦通過編輯人類胚胎基因組預(yù)防遺傳性疾病，甚至將新公司比作 “曼哈頓計(jì)劃”（注：20世紀(jì)40年代美國(guó)研發(fā)原子彈項(xiàng)目）。

無(wú)獨(dú)有偶，同一天，位于加利福尼亞州舊金山南部的Preventive生物科技公司也宣布，計(jì)劃探索人類胚胎基因編輯技術(shù)。

不過，這兩家公司目前都未透露計(jì)劃的目標(biāo)疾病類型、采用的技術(shù)手段等關(guān)鍵科學(xué)細(xì)節(jié)。

Cathy Tie僅表示，曼哈頓基因組學(xué)公司在嘗試培育基因編輯嬰兒前，會(huì)開展廣泛研究和安全性測(cè)試，公司新公布的顧問團(tuán)隊(duì)包含生物倫理學(xué)家及兩名非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物生殖生物學(xué)領(lǐng)域?qū)＜摇athy Tie對(duì)基因編輯嬰兒興趣濃厚，曾與賀建奎有過短暫的婚姻。

這件事引發(fā)了眾多科學(xué)家擔(dān)憂，加州大學(xué)圣迭戈分校生物化學(xué)家亞歷克西斯?科莫爾（Alexis Komor）就直言，胚胎基因編輯安全門檻極高，目前顯然未達(dá)標(biāo)。

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編輯人類胚胎細(xì)胞有何風(fēng)險(xiǎn)

要了解基因編輯嬰兒為何爭(zhēng)議滿滿，得先清楚當(dāng)下主流的基因編輯技術(shù)。目前用于體細(xì)胞編輯比較多，應(yīng)用于胚胎還不成熟。

2023年，全球首個(gè)基因編輯療法獲批，已能治療兩種遺傳性血液疾病，不過它需要斷裂DNA雙鏈，這也是導(dǎo)致胚胎染色體發(fā)生嚴(yán)重改變的關(guān)鍵步驟。后來(lái)出現(xiàn)的堿基編輯、先導(dǎo)編輯技術(shù)，精準(zhǔn)度更高且無(wú)需斷裂DNA雙鏈。

堿基編輯及先導(dǎo)編輯技術(shù)發(fā)明者David Liu

今年早些時(shí)候，費(fèi)城兒童醫(yī)院和賓夕法尼亞大學(xué)的醫(yī)師科學(xué)家就運(yùn)用該技術(shù)編輯肝臟細(xì)胞的DNA，為一名患有代謝紊亂的嬰兒提供了定制化治療。

但基因編輯人類生殖細(xì)胞一直被視為禁忌，也是醫(yī)學(xué)難題。雖然從臨床應(yīng)用需求來(lái)看，凱茜?鐵認(rèn)為，對(duì)于一些遺傳性疾病患者家庭，基因編輯似乎是擺脫疾病困擾的希望。但從實(shí)踐來(lái)看，情況似乎復(fù)雜得多。

2018年，賀建奎宣布對(duì)人類胚胎進(jìn)行基因編輯，以增強(qiáng)出生嬰兒對(duì)艾滋病病毒（HIV）的抵抗力，隨后兩名基因編輯女嬰誕生。然而中外科學(xué)界普遍譴責(zé)這種行為，賀建奎也因非法行醫(yī)被判入獄三年。

這一事件讓基因編輯臨床應(yīng)用蒙上陰影，許多科學(xué)家呼吁暫停所有可遺傳人類基因編輯技術(shù)的臨床應(yīng)用，部分國(guó)家也出臺(tái)限制措施，如美國(guó)聯(lián)邦資金不得用于人類胚胎基因編輯研究，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）也不批準(zhǔn)基因改造胚胎的臨床應(yīng)用。

賀建奎在 2018 年介紹基因編輯嬰兒

與之形成對(duì)比的是，非生殖細(xì)胞的基因編輯研究進(jìn)展迅速。除了前面提到的CRISPR/Cas9療法和堿基編輯療法，未來(lái)或許還有更多非生殖細(xì)胞基因編輯療法獲批，為兒童和成人的多種疾病帶來(lái)治療可能。

科莫爾也指出，目前已有許多人通過基因檢測(cè)篩選出攜帶致病突變的胚胎，實(shí)際上需要通過胚胎基因編輯來(lái)避免遺傳疾病的人群數(shù)量極少。

03

面臨的技術(shù)及倫理風(fēng)險(xiǎn)

人類胚胎基因編輯當(dāng)前面臨著諸多技術(shù)及倫理風(fēng)險(xiǎn)。

從技術(shù)層面，中山大學(xué)生物學(xué)家黃軍就表示，基因編輯工具在胚胎中的作用方式可能與在非生殖細(xì)胞中完全不同。黃軍曾率先開展人類胚胎基因編輯研究（胚胎未被植入母體），后續(xù)也持續(xù)用堿基編輯技術(shù)進(jìn)行胚胎研究，他認(rèn)為該技術(shù)雖有前景，但尚未達(dá)到臨床應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn)。

科莫爾也提到，任何基因編輯技術(shù)都可能產(chǎn)生非預(yù)期DNA改變，在胚胎中這種改變?cè)诎l(fā)育關(guān)鍵階段會(huì)影響身體每一個(gè)細(xì)胞，后果比在單一器官中更具災(zāi)難性，即便堿基編輯、引導(dǎo)編輯技術(shù)更精準(zhǔn)，但科莫爾認(rèn)為，研究人員尚未完全掌握堿基編輯可能引發(fā)的所有非預(yù)期基因改變。

從倫理層面，胚胎編輯意味著基因改變會(huì)遺傳給后代，其后果難以預(yù)測(cè)，這涉及到人類基因庫(kù)的完整性和多樣性問題。而且目前該技術(shù)應(yīng)用所需的倫理準(zhǔn)則、社會(huì)共識(shí)及法律框架都尚未成熟，黃軍認(rèn)為“曼哈頓基因組學(xué)”此時(shí)成立時(shí)機(jī)不當(dāng)。

展望未來(lái)，科學(xué)家認(rèn)為人類體細(xì)胞基因編輯前景相對(duì)明朗。隨著技術(shù)不斷進(jìn)步，像CRISPR/Cas9、堿基編輯等技術(shù)會(huì)更精準(zhǔn)、更安全，有望用于治療更多血液疾病、代謝紊亂等疾病，為患者帶來(lái)福音，它不會(huì)改變生殖細(xì)胞基因，不會(huì)遺傳給后代，倫理爭(zhēng)議較小，更容易獲得社會(huì)認(rèn)可和監(jiān)管支持。

而人類胚胎基因編輯則需謹(jǐn)慎前行。雖然技術(shù)在發(fā)展，但在未解決技術(shù)安全問題，未建立完善的倫理準(zhǔn)則、社會(huì)共識(shí)和法律框架之前，不應(yīng)貿(mào)然推進(jìn)商業(yè)化和臨床應(yīng)用。

https://www.nature.com/articles/d41586-025-03554-y

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