2025霍維茨獎揭曉！三位學者因研究杜氏肌營養不良獲獎

導讀

近日，2025霍維茨獎揭曉。作為一項國際重要的醫學獎項，目前在110多名獲獎者中，有近一半學者最終問鼎諾獎桂冠。

2023年，知名華人學者陳志堅教授是首位獲得路易莎·格羅斯·霍維茨獎的華人科學家，他因在先天免疫cGAS-STING信號通路領域的開創性研究而獲獎。

今年，這一獎項授予三位在杜氏肌營養不良方面做出杰出貢獻的學者，他們的研究堪稱是從基礎到臨床應用的典范。

潘展| 整理

近日，哥倫比亞大學將2025年度路易莎?格羅斯?霍維茨獎（Louisa Gross Horwitz Prize）授予凱文?坎貝爾（Kevin Campbell）、路易斯?昆克爾（Louis Kunkel）和埃里克?奧爾森（Eric Olson），以表彰他們在杜氏肌營養不良癥的生物學病因發現方面的貢獻，他們的研究成果為該疾病及相關肌肉疾病的突破性治療奠定了基礎。

杜氏肌營養不良癥是一種嚴重的遺傳性疾病，全球范圍內每3500至5000名男性新生兒中約有1人患病。該疾病由抗肌萎縮蛋白基因突變引起，而這種基因對肌纖維和心臟的穩定性至關重要。

若不進行干預，杜氏肌營養不良癥會在青春期開始影響患者行動能力，且病情可能快速進展，最終因心肺衰竭導致早逝。

1986年，波士頓兒童醫院 Louis Kunkel 博士發現了一種基因，該基因發生突變后會引發杜氏肌營養不良癥。一年后，他的團隊證實了該基因所產生的蛋白質，并將其命名為抗肌萎縮蛋白。這是人類遺傳學領域的里程碑式發現，為后續所有針對該疾病的研究奠定了關鍵基礎。

Kunkel 博士擁有葛底斯堡學院學士學位和約翰 ? 霍普金斯大學博士學位。隨后，他在加利福尼亞大學舊金山分校開展博士后研究，之后以博士后研究員身份加入波士頓兒童醫院和哈佛醫學院 。如今，昆克爾是該兩院的遺傳學與兒科學教授，同時擔任霍華德 ? 休斯醫學研究所榮譽研究員。

Kevin Campbell的開創性研究則表明，抗肌萎縮蛋白會在細胞內與糖蛋白 —— 即附著有糖分子的蛋白質形成結構性支架，若這類支架遭到破壞會導致肌纖維不穩定。這項研究為多種類型肌營養不良癥的生物學病因提供了關鍵洞見，對這些疾病的診斷和治療具有深遠意義。

Campbell 博士擁有曼哈頓學院物理學學士學位和羅切斯特大學生物物理學博士學位。他在多倫多大學完成博士后研究后，于 1981 年成為愛荷華大學助理教授。目前， Campbell 擔任愛荷華大學分子生理學與生物物理學系主任，以及韋爾斯通肌營養不良癥專項研究中心主任，同時還是霍華德 ? 休斯醫學研究所榮譽研究員。

Eric Olson則發現了調控肌肉細胞發育、生長與功能的關鍵分子。在基礎性研究進展上，他正牽頭研發針對杜氏肌營養不良癥及其他肌肉疾病的基因靶向治療方法。這些療法目前已逐步推進至臨床試驗階段，有望重塑該領域的治療格局。

Olson博士擁有維克森林大學學士學位與博士學位。在圣路易斯華盛頓大學完成博士后培訓后，于 1984 年加入德克薩斯大學 MD 安德森癌癥中心擔任助理教授。 1995 年，奧爾森在德克薩斯大學西南醫學中心創立分子生物學系，目前他在該中心擔任羅伯特 ? A ? 韋爾奇杰出科學主席（ Robert A. Welch Distinguished Chair in Science ）、安妮與威利 ? 尼爾森干細胞研究教授 ，同時兼任波格杰出主席（ Pogue Distinguished Chair ）。

此次榮獲霍維茨獎的三位科學家堪稱“從實驗室到臨床”研究模式的杰出典范，他們開辟了一條從基礎發現到變革性治療創新的道路。他們的共同研究不僅深化了我們對肌營養不良癥的科學認知，更為成千上萬受這類毀滅性疾病影響的家庭帶來了希望。

該獎項自1967年設立以來由哥倫比亞大學每年頒發，旨在表彰醫學科學領域的開創性研究。坎貝爾、昆克爾和奧爾森分別是該獎的第119位、120位和121位獲獎者。在以往的118位獲獎者中有55人后續獲得了諾貝爾獎。

最近的案例是，2009年獲獎者維克托?安布羅斯（Victor Ambros）博士和加里?魯夫昆（Gary Ruvkun）博士因發現微小核糖核酸及其在轉錄后基因調控中的作用，共同獲得了 2024年諾貝爾生理學或醫學獎。

霍維茨獎簡介

路易莎?格羅斯?霍維茨獎（The Louisa Gross Horwitz Prize）是由S.格羅斯?霍維茨（S.Gross Horwitz）向哥倫比亞大學捐贈遺產設立而成，以其母親路易莎?格羅斯?霍維茨（Louisa Gross Horwitz）的名字命名。其外祖父塞繆爾?戴維?格羅斯博士（Dr.Samuel David Gross，1805–1889）是費城著名外科醫生，曾擔任美國醫學協會主席，還著有極具影響力的兩卷本著作《外科學體系》。

路易莎·格羅斯·霍維茨和她的父親塞繆爾·大衛·格羅斯博士

https://www.cuimc.columbia.edu/news/2025-horwitz-prize-awarded-muscular-dystrophy-research

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