戰(zhàn)友故事丨與白血病抗?fàn)幬迥陱?fù)發(fā)，9歲的她在極低血象下的CAR-T治療之路

對(duì)于復(fù)發(fā)難治性急性B淋巴細(xì)胞白血病患兒而言，已獲批上市的CAR-T治療為部分患者提供了新的治療選擇。

本文記錄了一名復(fù)發(fā)患兒在極低血象狀態(tài)下接受CAR-T治療并獲得緩解的過(guò)程，也呈現(xiàn)了潘靜主任團(tuán)隊(duì)從病情評(píng)估、細(xì)胞采集與制備，到回輸管理和療效隨訪的完整臨床實(shí)踐。

一次“普通感冒”背后，

是復(fù)發(fā)的信號(hào)

2025年12月，9歲的女孩新新因呼吸道感染就診于當(dāng)?shù)蒯t(yī)院。發(fā)熱、清咽、鼻塞，看上去像一次再普通不過(guò)的季節(jié)性感冒。

但血常規(guī)檢查結(jié)果卻讓醫(yī)生警覺(jué)起來(lái)：粒細(xì)胞減少，伴貧血。進(jìn)一步檢查后，一個(gè)所有人都不愿面對(duì)的事實(shí)浮出水面——新新復(fù)發(fā)了。

新新與白血病的第一次交鋒要追溯到2020年10月。那時(shí)，5歲的她因意外摔傷后發(fā)現(xiàn)骨髓異常，被確診為急性淋巴細(xì)胞白血病（B細(xì)胞型，低危組）。此后兩年半的時(shí)間里，她按照標(biāo)準(zhǔn)方案完成了誘導(dǎo)緩解、鞏固治療、再誘導(dǎo)和維持治療，經(jīng)歷了化療的種種艱辛。2023年3月，她終于順利結(jié)療。

停療后的近三年時(shí)間里，新新的骨髓檢查沒(méi)有任何問(wèn)題，生活似乎回到了正軌。然而，復(fù)發(fā)來(lái)得猝不及防。

病情危急：化療無(wú)效，

骨髓被大量幼稚細(xì)胞侵占

2026年1月，新新父母帶著她來(lái)到當(dāng)?shù)氐囊患已翰♂t(yī)院。骨髓檢查結(jié)果令人揪心：原幼淋占98.5%，骨髓微小殘留病（MRD）高達(dá)90.5%。免疫分型顯示為Common B-ALL表型，符合復(fù)發(fā)性難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的特征。

醫(yī)生緊急給予維奈克拉聯(lián)合VDP方案誘導(dǎo)化療。然而，2026年2月中旬和2月底的兩次骨髓評(píng)估顯示，原幼淋比例依然分別高達(dá)93.5%和88%，MRD仍維持在87%以上。

化療耐藥已經(jīng)形成，常規(guī)手段失效，病情持續(xù)進(jìn)展。

治療決策：

為了孩子盡快治愈、少受痛苦

面對(duì)孩子的危急狀況，新新的父母心急如焚。他們只有一個(gè)愿望：讓孩子盡快治愈，不再承受更多治療帶來(lái)的痛苦，同時(shí)查閱了大量的資料，最終找到潘靜主任團(tuán)隊(duì)。

潘靜主任團(tuán)隊(duì)對(duì)新新的病情進(jìn)行了全面評(píng)估，結(jié)合其既往治療史、當(dāng)前疾病負(fù)荷以及身體狀況，認(rèn)為CAR-T細(xì)胞治療是現(xiàn)階段最可能帶來(lái)突破的選擇。在與患者及家屬充分溝通后，團(tuán)隊(duì)決定采用普基奧侖賽注射液（自體人源CD19 CAR-T）進(jìn)行治療。

值得一提的是，新新家庭此前已為孩子配置了商業(yè)保險(xiǎn)，相關(guān)保障范圍涵蓋商業(yè)化CAR-T治療，在后續(xù)治療過(guò)程中為家庭提供了重要支持。

治療真正考驗(yàn)人的地方，

從來(lái)不是回輸那一天

在很多人的理解里，細(xì)胞治療例如CAR-T似乎就是一次細(xì)胞回輸。但在實(shí)際治療過(guò)程中，這只是其中的一個(gè)環(huán)節(jié)。

從最開(kāi)始的評(píng)估開(kāi)始，醫(yī)生需要判斷患者當(dāng)前狀態(tài)、疾病進(jìn)展以及既往治療情況，評(píng)估其是否適合進(jìn)入這一治療路徑；隨后進(jìn)入方案制定和動(dòng)態(tài)調(diào)整階段，并逐步完成細(xì)胞制備與回輸?shù)汝P(guān)鍵環(huán)節(jié)。

回輸之后，還可能面對(duì)發(fā)熱、炎癥反應(yīng)（如CRS）、神經(jīng)系統(tǒng)反應(yīng)（ICANS），以及感染、免疫恢復(fù)等一系列問(wèn)題；再往后，還需要持續(xù)隨訪，觀察療效和恢復(fù)情況。

這些環(huán)節(jié)前后銜接、相互影響，很少是完全獨(dú)立的。對(duì)患者來(lái)說(shuō)，這更像是一段持續(xù)推進(jìn)的治療過(guò)程，而不是一次操作。真正決定結(jié)果的，往往不是回輸那一天，而是前后的整個(gè)過(guò)程。

新新的治療過(guò)程，正是這段話最真實(shí)的注腳。

在極低血象下，

成功采集到足量自體細(xì)胞

2026年3月初，新新正式在北京高博醫(yī)院血液腫瘤免疫治療科辦理住院。入院時(shí)她的血象狀況不容樂(lè)觀，白細(xì)胞、中性粒細(xì)胞、血小板均處于嚴(yán)重抑制狀態(tài)——這是此前化療后的正常反應(yīng)，但也給后續(xù)治療增加了難度。

即便如此，潘靜主任團(tuán)隊(duì)依然迅速制定了周密的治療計(jì)劃。骨髓檢查顯示幼稚淋巴細(xì)胞仍占近九成，情況緊急，但團(tuán)隊(duì)當(dāng)機(jī)立斷：盡快完成淋巴細(xì)胞采集，為CAR-T制備爭(zhēng)取時(shí)間。

在血象尚未恢復(fù)的情況下，團(tuán)隊(duì)成功為新新實(shí)施了外周血淋巴細(xì)胞采集，并因需確保備用細(xì)胞充足，數(shù)日后再次進(jìn)行第二次采集。

這是整個(gè)治療過(guò)程中極具技術(shù)含量的一步——在患者血項(xiàng)極低的情況下，依然精準(zhǔn)、足量地采集到可用于制備CAR-T細(xì)胞的自體淋巴細(xì)胞。這不僅考驗(yàn)團(tuán)隊(duì)的臨床經(jīng)驗(yàn)和操作水平，更考驗(yàn)他們對(duì)整個(gè)治療節(jié)奏的把控能力。

隨后，在CAR-T細(xì)胞制備期間，團(tuán)隊(duì)給予了橋接化療，持續(xù)控制腫瘤負(fù)荷，為后續(xù)回輸創(chuàng)造最佳條件。

回輸后：

擴(kuò)增迅速，反應(yīng)輕微

2026年4月中旬，新新順利回輸了普基奧侖賽注射液。回輸后僅數(shù)天，監(jiān)測(cè)到CAR-T細(xì)胞開(kāi)始擴(kuò)增。這意味著制備的細(xì)胞是活的、有功能的，它們正在患者體內(nèi)被激活、增殖，向腫瘤細(xì)胞發(fā)起攻擊。

更令人欣慰的是，新新的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）反應(yīng)一直維持在較低水平，主要表現(xiàn)為間斷發(fā)熱，經(jīng)及時(shí)對(duì)癥處理和一次床旁血漿置換后，發(fā)熱頻次和熱峰很快好轉(zhuǎn)。

在CAR-T細(xì)胞治療中，CRS反應(yīng)是常見(jiàn)且需要密切監(jiān)控的并發(fā)癥。嚴(yán)重CRS可危及生命，而新新的CRS反應(yīng)一直維持在較低水平（1級(jí)），主要表現(xiàn)為間斷發(fā)熱，經(jīng)及時(shí)對(duì)癥處理后很快好轉(zhuǎn)。

與此同時(shí)，團(tuán)隊(duì)對(duì)另一類(lèi)嚴(yán)重并發(fā)癥——免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）始終保持高度警惕。該產(chǎn)品說(shuō)明書(shū)中明確記載：在PB07臨床試驗(yàn)（N=56）中，ICANS發(fā)生率為50.00%，3級(jí)及以上ICANS的發(fā)生率達(dá)37.50%；ICANS發(fā)生的中位時(shí)間為回輸后第7.0天（范圍：5~13天），中位持續(xù)時(shí)間為3.5天（范圍：1~14天），3級(jí)及以上ICANS的中位持續(xù)時(shí)間為3天（范圍：1~17天）。相關(guān)表現(xiàn)及神經(jīng)毒性主要包括震顫（19.64%）、癇性發(fā)作（17.86%）、癲癇（14.29%）、意識(shí)水平下降（12.50%）、顱內(nèi)壓力增高（10.71%）、腦水腫（5.36%）、譫妄（5.36%）。

面對(duì)如此高的風(fēng)險(xiǎn)數(shù)據(jù)，潘靜主任團(tuán)隊(duì)沒(méi)有掉以輕心。從回輸?shù)谝惶炱穑瑘F(tuán)隊(duì)便啟動(dòng)了對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的嚴(yán)密監(jiān)測(cè)，并制定了分級(jí)的提前干預(yù)預(yù)案。幸運(yùn)的是，在整個(gè)治療過(guò)程中，新新始終未出現(xiàn)任何ICANS相關(guān)表現(xiàn)，ICANS評(píng)級(jí)為0級(jí)。

回輸后半個(gè)月左右，新新接受了第一次療效評(píng)估。骨髓檢查結(jié)果令人振奮：原發(fā)病已獲得緩解。此后，炎癥指標(biāo)持續(xù)下降，藥物逐漸減停，血象指標(biāo)開(kāi)始穩(wěn)步回升。2026年5月初，回輸后第23天，新新順利辦理出院，回家休養(yǎng)。整個(gè)住院周期為60天，CAR-T治療過(guò)程總體順利。

后記

從2020年確診到2023年結(jié)療，再到2025年底復(fù)發(fā)，新新與白血病的這場(chǎng)拉鋸戰(zhàn)已經(jīng)持續(xù)了五年多。這一次，她在潘靜主任團(tuán)隊(duì)的幫助下，在極低血象狀態(tài)下成功完成了CAR-T治療，獲得了緩解。

而對(duì)于這個(gè)家庭來(lái)說(shuō)，治療遠(yuǎn)未結(jié)束，隨訪和長(zhǎng)期康復(fù)還在繼續(xù)。但至少這一次，他們看到了新的希望。

（本文根據(jù)真實(shí)患者治療經(jīng)歷整理，患者姓名采用化名“新新”）

*免責(zé)聲明：文章目的是提供一般的健康信息，不代替任何個(gè)人醫(yī)學(xué)診斷和治療

專(zhuān)家介紹

潘靜 教授

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院準(zhǔn)聘副教授、博士研究生導(dǎo)師

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）

血液與健康全國(guó)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室 主任醫(yī)師 醫(yī)學(xué)/基礎(chǔ)免疫學(xué)博士

北京高博醫(yī)院血液腫瘤免疫治療科科主任

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程

醫(yī)學(xué)健康領(lǐng)軍科技人才

北京醫(yī)師協(xié)會(huì)兒童重癥專(zhuān)科醫(yī)師分會(huì)常務(wù)理事

北京市醫(yī)藥衛(wèi)生科技創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化專(zhuān)家?guī)鞂?zhuān)家

中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)小兒腫瘤專(zhuān)業(yè)委員會(huì)專(zhuān)業(yè)委員

中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)血液腫瘤專(zhuān)業(yè)委員會(huì)青年委員

廣東省臨床醫(yī)學(xué)學(xué)會(huì)小兒血液腫瘤專(zhuān)業(yè)委員會(huì)細(xì)胞免疫治療學(xué)組顧問(wèn)

長(zhǎng)期從事難治復(fù)發(fā)白血病CAR-T 細(xì)胞免疫治療及轉(zhuǎn)化研究。聚焦CAR-T在r/r T-ALL臨床轉(zhuǎn)化困難及r/r B-ALL治療后復(fù)發(fā)，在國(guó)際上?次提出并驗(yàn)證供者CD7 CAR-T 治療r/r T-ALL臨床策略實(shí)現(xiàn)CAR-T 臨床轉(zhuǎn)化突破；雙表位CD5 CAR-T 結(jié)合臨床新策略挽救CD7 CAR-T 治療后抗原逃逸；序貫CD19/CD22 CAR-T 臨床新策略提高r/r B-ALL長(zhǎng)期療效。相關(guān)工作發(fā)表在Lancet Oncol（獨(dú)立通訊）、J Clin Oncol（獨(dú)立通訊）、Nat Med（第一/共同通訊）和Blood（第一/共同通訊）等期刊，高引4 篇，寫(xiě)入6 部國(guó)內(nèi)外指南。

內(nèi)容來(lái)源 ｜北京高博醫(yī)院