上海
東方網記者劉軼琳5月18日報道:日前，重癥肌無力創新診療學術交流會在上海舉行。中國醫師協會神經內科分會神經免疫學組員、復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任醫師羅蘇珊教授在接受采訪時指出，重癥肌無力的診療理念已實現升級，新型靶向生物制劑的應用，正為廣大患者帶來康復新希望。
據羅蘇珊教授介紹，重癥肌無力是一種易波動、累及全身肌群的自身免疫性疾病，被稱為“不罕見的罕見病”。“它本質上是一組會累及全身各個肌群的疾病，病人輕的話只是眼瞼下垂和復視，嚴重時會出現吞咽困難、全身無力，甚至呼吸衰竭，需要進重癥監護室做氣管插管和呼吸支持。”她表示，該病最大的問題是不確定性，“有的時候病人前一天還很好，第二天早上起來就突然加重了，甚至需要馬上送到急診ICU。”
據了解，該病國際患病率為每百萬人100-350例，在罕見病中較為常見，且經濟負擔沉重。羅蘇珊教授透露，我國重癥肌無力患者數約65萬，每年新增約1萬例。該病按抗體類型可分為AChR抗體陽性、MuSK抗體陽性及雙抗體陰性三類，確診需到專業醫院，而很多患者確診前會經歷1-2年的延誤，常因乏力、脖子酸等癥狀誤掛骨科、消化科。
關于發病人群，羅蘇珊教授表示年齡跨度極廣。“主要發病年齡段一般在40-60歲，但眼肌型患者可能從小發病，主要影響眼部，部分孩子青春期后會轉化為全身型；現在老齡化社會，也有80歲新發的患者，全生命周期都有患病可能。”
據介紹，重癥肌無力的治療理念已發生巨大變革。“2000年之后，各種生物制劑、靶向B細胞、補體抑制劑和FcRn等逐漸被用于治療，徹底改變了以往的治療格局。”她表示，現在治療目標已從單一的臨床緩解升級為“三合一”：癥狀控制、減少副作用、提升生活質量，臨床管理目標可總結為“1+2+3”，即早期高效改善、良好安全耐受性、長期生活量表監測。
早期治療達標對患者意義重大。“如果早期能夠達到MMS（最小表現狀態），危象的風險降低68%，惡化風險也能夠降低一半。”羅蘇珊教授強調，“早期達標，對于患者來說長期獲益更多，整個衛生經濟學的賬也更合算，而快速起效的療法正是幫助患者早期達標的關鍵。”她補充，不良事件困擾著90%患者的日常生活，嚴重不良反應比例達69.14%，減少副作用能顯著提升患者生活質量。
針對傳統治療的困境，羅蘇珊教授指出，目前國內外一線治療仍以激素和免疫抑制劑為主，“在口服藥效果不好時，才會推薦使用靶向生物制劑”。傳統治療存在癥狀控制差、起效慢、不良反應多、長期管理難等問題，“常用的免疫抑制劑如硫唑嘌呤，需要6-12個月才能起效，而激素副作用大，很多患者依從性差。”
會上，羅蘇珊教授指出，目前，靶向生物制劑主要分為補體抑制劑、FcRn拮抗劑、B細胞清除劑三類，其中新型小分子C5補體抑制劑澤盧克布侖鈉是新一代小分子補體C5抑制劑，一周左右就可以快速起效，特別適合中重度或急性加重的患者。
“它快速起效這一點對于急性加重的病人來說是特別好的，”羅蘇珊教授在專訪中說，“病人送到急診時，我們希望有一款藥物能快速起效，擋住他不要插管、不要下胃管、不要進ICU，不僅能減輕心理負擔，還能節省費用。”
羅蘇珊教授提醒，急性期患者必須住院，“要觀察藥物是否有效，無效需立即切換治療方案。”同時，用藥需精準診斷：“首先肯定要確診重癥肌無力，另外AChR抗體是陽性的才行，因為只有這個抗體介導的患者才是補體依賴的，我們這個是補體抑制劑，精準診斷能避免患者走彎路。”
關于適用人群，羅蘇珊教授明確：“最適合的是中重度和急性加重的患者；還有一些長期依賴激素、副作用大，一減激素就乏力無法工作的患者，也可以使用。”她透露，該藥物目前已獲批，預計7、8月份會進入上海。
對于大眾，她強調要警惕疾病信號：“眼瞼下垂、波動性疲勞感、四肢乏力、吞咽困難和呼吸困難，這些都是特點，首診應去神經內科，早期識別和干預能讓患者完全恢復正常。”
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