八部門(mén)出臺(tái)兒童藥新政

兒童用藥市場(chǎng)迎來(lái)全鏈條利好政策，長(zhǎng)期桎梏行業(yè)發(fā)展的兒童藥品“研發(fā)難、投入高、回報(bào)低”、臨床超適應(yīng)癥用藥普遍等問(wèn)題，有望得到針對(duì)性解決。

5月7日，國(guó)家衛(wèi)健委會(huì)同工信部、金融監(jiān)管總局、國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局、國(guó)家醫(yī)保局、國(guó)家中醫(yī)藥局、國(guó)家疾控局和國(guó)家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《實(shí)施意見(jiàn)》），從藥品審評(píng)審批、生產(chǎn)供應(yīng)、臨床評(píng)價(jià)路徑優(yōu)化、支付保障到知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)等方面提出系列支持政策，這也是時(shí)隔12年，再次由多部委聯(lián)合發(fā)布的事關(guān)兒童用藥保障的綜合性文件。

“面對(duì)當(dāng)前兒童用藥新要求、新特點(diǎn)，2014年兒童用藥文件與新階段新任務(wù)已逐漸不相適應(yīng)，不能滿(mǎn)足人民群眾對(duì)就醫(yī)用藥的高質(zhì)量要求，有必要對(duì)其進(jìn)行修訂完善。”國(guó)家衛(wèi)健委藥物政策與基本藥物制度司解讀稱(chēng)。

兒童藥品是指14歲及以下的未成年人使用的藥品。2014年，原國(guó)家衛(wèi)計(jì)委等6部門(mén)聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》，這是中國(guó)首部關(guān)于兒童用藥的綜合性政策文件。

近年來(lái)，隨著國(guó)內(nèi)兒童用藥政策的不斷完善，兒童用藥已基本可以滿(mǎn)足當(dāng)前臨床常見(jiàn)病所需，但也還存在一些亟待解決的突出問(wèn)題。

根據(jù)國(guó)家衛(wèi)健委調(diào)研梳理，這些突出問(wèn)題至少有四：一是兒童用藥數(shù)量少，兒童適宜的劑型和規(guī)格缺乏，結(jié)構(gòu)失衡。二是上市藥品說(shuō)明書(shū)中仍存在兒童用藥信息缺乏、不規(guī)范等問(wèn)題。三是未有效激發(fā)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥的積極性，臨床必需但用量較少的部分兒童用藥保障供應(yīng)能力仍顯不足。四是兒科藥學(xué)服務(wù)供給總體不足，部分醫(yī)療機(jī)構(gòu)配備兒童用藥種類(lèi)較少。

面對(duì)這些突出問(wèn)題，《實(shí)施意見(jiàn)》均作出回應(yīng)，并提出一攬子支持政策。

在研發(fā)層面，針對(duì)兒童用藥研發(fā)效率低、受試者招募困難等問(wèn)題，《實(shí)施意見(jiàn)》提出，鼓勵(lì)開(kāi)展兒童用藥監(jiān)管所需的新工具、新方法、新標(biāo)準(zhǔn)研究；探索組織建立全國(guó)兒童臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)和跨機(jī)構(gòu)倫理審查機(jī)制，集中資源、協(xié)同招募研究參與者；支持多中心合作模式中完善真實(shí)世界證據(jù)和前瞻研究設(shè)計(jì)，支持將已有中國(guó)成人數(shù)據(jù)的藥品安全外推至中國(guó)兒科人群。

其中，重點(diǎn)支持的研發(fā)方向包括：兒童高發(fā)疾病的創(chuàng)新品種、多聯(lián)疫苗、兒童用藥（限藥品說(shuō)明書(shū)中有明確兒童適應(yīng)癥和兒童用法用量的藥品）適宜劑型以及兒童罕見(jiàn)病用藥等。

根據(jù)《實(shí)施意見(jiàn)》，將完善鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單和鼓勵(lì)仿制藥品目錄配套政策，對(duì)納入其中的兒童用藥予以?xún)?yōu)先審評(píng)審批，優(yōu)先納入國(guó)家基本藥物目錄、創(chuàng)新藥物研發(fā)國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)等，符合條件的按程序納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄；對(duì)確定的兒童專(zhuān)用創(chuàng)新藥，通過(guò)早期介入、研審聯(lián)動(dòng)，允許滾動(dòng)提交資料，持續(xù)提升研發(fā)效率。

為提高藥企在兒童新藥研發(fā)和生產(chǎn)中的投入回報(bào)預(yù)期，相關(guān)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)和集采政策也有望予以完善。

針對(duì)創(chuàng)新藥，《實(shí)施意見(jiàn)》提出，對(duì)兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規(guī)格的兒童用藥、增加兒童適應(yīng)癥的藥品，符合條件的，給予不超過(guò)2年的市場(chǎng)獨(dú)占期。與此同時(shí)，完善相關(guān)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)政策，并對(duì)符合規(guī)定的兒童用藥相關(guān)專(zhuān)利給予專(zhuān)利期限補(bǔ)償。

針對(duì)市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)較為充分的兒童用藥，《實(shí)施意見(jiàn)》提出，在國(guó)家組織藥品集中帶量采購(gòu)中，對(duì)兒童專(zhuān)用藥與成人用藥分組采購(gòu)。

在臨床治療層面，“超適應(yīng)癥用藥”是兒童藥品市場(chǎng)普遍存在的問(wèn)題。根據(jù)國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心/首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院臨床研究中心相關(guān)研究人員去年7月發(fā)表在《中國(guó)新藥雜志》上的研究文章，在臨床基本藥品中，兒童專(zhuān)用劑型不足10%，國(guó)內(nèi)的兒童用藥90%以上都并非兒童專(zhuān)用藥。

為此，《實(shí)施意見(jiàn)》從打消醫(yī)療機(jī)構(gòu)合理超適應(yīng)證用藥顧慮和加強(qiáng)安全性監(jiān)管兩方面入手，“一堵一疏”提出多條監(jiān)管新政。

為規(guī)范醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒科制劑使用，國(guó)家衛(wèi)健委將會(huì)同國(guó)家藥監(jiān)局對(duì)臨床確有需要，而市場(chǎng)上沒(méi)有供應(yīng)或者沒(méi)有供兒童使用的劑型、規(guī)格的兒童用藥，制定兒童常用醫(yī)療機(jī)構(gòu)制劑清單。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)則需加大兒科藥學(xué)服務(wù)供給。《實(shí)施意見(jiàn)》鼓勵(lì)有條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展兒童處方（醫(yī)囑）審核調(diào)劑、聯(lián)合查房、會(huì)診，以及藥物重整、藥學(xué)監(jiān)護(hù)、用藥教育等服務(wù)；同時(shí)，優(yōu)化臨床藥師職稱(chēng)晉升和績(jī)效考核體系，探索在衛(wèi)生專(zhuān)業(yè)技術(shù)資格有關(guān)考試中增加兒童用藥相關(guān)內(nèi)容。

為了讓更多超適應(yīng)癥的兒童用藥納入藥品說(shuō)明書(shū)或進(jìn)入專(zhuān)家指南，《實(shí)施意見(jiàn)》還透露，國(guó)家衛(wèi)健委將牽頭制定兒童用藥臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則，修訂中國(guó)國(guó)家處方集（兒童版）等，探索適時(shí)制定國(guó)家兒童基本藥物目錄；此外，支持符合條件的兒科相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、行業(yè)學(xué)（協(xié)）會(huì)等按規(guī)定提出增加和補(bǔ)充完善說(shuō)明書(shū)中兒童適應(yīng)癥、用法用量等重要信息。

針對(duì)兒童用藥的“最后一公里”，國(guó)家醫(yī)保局等有關(guān)部門(mén)還將健全相關(guān)支付管理體系，以提高兒童用藥的可獲得性。

《實(shí)施意見(jiàn)》提出了三點(diǎn)優(yōu)化方向：其一，推進(jìn)醫(yī)保支付方式改革，動(dòng)態(tài)調(diào)整完善病種分組方案，在確定分組、系數(shù)等要素時(shí)適當(dāng)向兒童傾斜；其二，加強(qiáng)數(shù)據(jù)支撐，支持商業(yè)健康保險(xiǎn)開(kāi)發(fā)兒童保險(xiǎn)保障產(chǎn)品，鼓勵(lì)將創(chuàng)新藥、罕見(jiàn)病用藥納入保障范圍；其三，在藥品集采中，優(yōu)化差比價(jià)規(guī)則，激勵(lì)兒童適宜劑型、規(guī)格的供應(yīng)。

來(lái)源/第一財(cái)經(jīng)

編輯/沈艷

校對(duì)/薛莞馨

編審/李行云

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