患友關(guān)注丨血液病、自免診療新突破，新藥落地，普惠型便民醫(yī)療新發(fā)展，速看這些實(shí)用資訊

對(duì)于血液病/腫瘤患者而言，診療技術(shù)的突破、新藥的落地，直接關(guān)系到治療希望與生活質(zhì)量。近期，多項(xiàng)腫瘤診療進(jìn)展、權(quán)威數(shù)據(jù)發(fā)布、行業(yè)會(huì)議動(dòng)態(tài)與醫(yī)療政策更新，為病友家庭、醫(yī)護(hù)同仁帶來(lái)準(zhǔn)確、實(shí)用的行業(yè)參考。為方便大家快速掌握核心信息，我們整理了各類重磅進(jìn)展，助力患友精準(zhǔn)了解前沿診療動(dòng)態(tài)，少走彎路。

自體CD19 CAR-T治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡：

有望實(shí)現(xiàn)“無(wú)藥緩解”

近日，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院及北京高博醫(yī)院雙聘專家潘靜團(tuán)隊(duì)，聯(lián)合杭州師范大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院馮曉明團(tuán)隊(duì)，在國(guó)際權(quán)威期刊Molecular Therapy發(fā)表了一項(xiàng)重要研究成果，專門針對(duì)被系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）困擾的患友。

這類患者長(zhǎng)期依賴免疫抑制劑，不僅副作用明顯，病情還容易反復(fù)。研究納入了18名經(jīng)多種免疫抑制劑治療無(wú)效的患者（含15名兒童），采用自體CD19 CAR-T細(xì)胞療法進(jìn)行治療。結(jié)果顯示安全性良好，副作用輕微，第6個(gè)月時(shí)14名患者實(shí)現(xiàn)緩解，且多數(shù)人能停用免疫抑制劑，為實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期“無(wú)藥緩解”打下了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。（信息來(lái)源：BioArtMED）

復(fù)發(fā)/難治中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤：

ASCT仍是目前化療敏感患者的首選

復(fù)發(fā)/難治中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤（R/R CNSL）的患友，預(yù)后通常較差，尤其是再次誘導(dǎo)緩解后，選擇哪種鞏固治療方式至關(guān)重要。北京高博醫(yī)院胡凱教授團(tuán)隊(duì)近期在Cancer Immunology, Immunotherapy雜志發(fā)表的研究，給這類患友提供了明確參考。

研究對(duì)比了60例再次達(dá)到完全緩解的患者，分別采用自體造血干細(xì)胞移植（ASCT）和CAR-T療法鞏固治療的效果。結(jié)果顯示，ASCT組患友3年無(wú)進(jìn)展生存期（80%）明顯高于CAR-T組（64.8%），復(fù)發(fā)率也更低（20% vs 30.2%），尤其適合原發(fā)性CNSL患者。簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，ASCT仍是這類患友的首選鞏固方案，不符合ASCT條件的患友，可考慮CAR-T療法作為替代方案。（信息來(lái)源：血液時(shí)訊）

低劑量CD7 CAR-T治療

復(fù)發(fā)/難治T細(xì)胞淋巴瘤：

高緩解率且毒性可控

復(fù)發(fā)/難治T細(xì)胞淋巴瘤的治療難度大，很多患友面臨化療耐藥、腫瘤負(fù)荷高、病情危重的困境。北京高博醫(yī)院胡凱主任團(tuán)隊(duì)的楊帆醫(yī)生，在Blood Cancer Journal雜志發(fā)表了一項(xiàng)突破性研究，探索出低劑量CD7 CAR-T療法的新方案。

研究納入40例難治患者，采用低劑量（1×10? ±30% CAR-T cells/kg）治療，總體緩解率高達(dá)92.5%，且嚴(yán)重感染風(fēng)險(xiǎn)大幅降低。這種策略的核心意義在于：它能迅速壓低腫瘤負(fù)荷，為后續(xù)橋接異基因造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）爭(zhēng)取寶貴的時(shí)間窗。隨訪數(shù)據(jù)顯示，橋接移植后的兩年生存率有顯著提升，為原本無(wú)藥可治的重癥患者開(kāi)辟了生命通道。（信息來(lái)源：血液時(shí)訊）

兒童白血病CAR-T新選擇：

普基奧侖賽北京首方落地，

可及性大幅提升

對(duì)于復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的患兒家庭來(lái)說(shuō)，最近有一個(gè)振奮人心的消息：我國(guó)首款自主研發(fā)、用于兒童及青少年的國(guó)家I類生物新藥普基奧侖賽注射液（商品名：普利得凱?）在北京高博醫(yī)院完成了患者回輸。

本次治療由北京高博醫(yī)院血液腫瘤免疫治療科潘靜主任團(tuán)隊(duì)全程實(shí)施。該藥已納入北京普惠健康保特藥保障范圍，極大地減輕了用藥負(fù)擔(dān)，讓更多患兒家庭能用上這款高效、可及的前沿療法。（信息來(lái)源：北京高博醫(yī)院）

《國(guó)家兒童腫瘤監(jiān)測(cè)年報(bào)（2024）》

正式發(fā)布

2026年4月25日，國(guó)家兒童腫瘤監(jiān)測(cè)中心在北京國(guó)家會(huì)議中心正式發(fā)布《國(guó)家兒童腫瘤監(jiān)測(cè)年報(bào)（2024）》。這份目前國(guó)內(nèi)覆蓋最廣、數(shù)據(jù)最全、權(quán)威度最高的兒童腫瘤年度報(bào)告，直接關(guān)系患兒診療、康復(fù)管理、長(zhǎng)期生存與家庭照護(hù)，是兒童腫瘤家長(zhǎng)非常值得關(guān)注的權(quán)威信息。

年報(bào)顯示，我國(guó)兒童腫瘤總體5年生存率已達(dá)到76.42%，監(jiān)測(cè)網(wǎng)絡(luò)覆蓋全國(guó) 29 省 1750 家醫(yī)療機(jī)構(gòu)，累計(jì)納入41萬(wàn)余名兒童腫瘤患者數(shù)據(jù)，清晰呈現(xiàn)不同癌種、年齡、性別間的生存差異，并明確確診后第一年是提升長(zhǎng)期預(yù)后的關(guān)鍵窗口期。同時(shí)，報(bào)告進(jìn)一步強(qiáng)化兒童癌癥幸存者長(zhǎng)期隨訪體系，覆蓋身心健康、遠(yuǎn)期并發(fā)癥、心理支持、家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等關(guān)鍵維度，為全國(guó)兒童腫瘤診療、康復(fù)服務(wù)、公益救助與家庭支持提供了重要依據(jù)。（信息來(lái)源：國(guó)家兒童腫瘤監(jiān)測(cè)中心、新華網(wǎng)、央視新聞）

重塑兒童 ALL 治療格局：

靶向與免疫療法前沿進(jìn)展

兒童急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）是兒童最常見(jiàn)的惡性腫瘤。近日，發(fā)表于《Current Treatment Options in Oncology 》的一篇綜述，系統(tǒng)梳理了近年來(lái)靶向藥物、雙特異性抗體、CAR-T 細(xì)胞治療等創(chuàng)新療法不斷取得突破，顯著提升復(fù)發(fā)難治患兒的緩解率與長(zhǎng)期生存質(zhì)量，推動(dòng)兒童 ALL 治療從傳統(tǒng)化療走向精準(zhǔn)、低毒、高效的免疫治療新時(shí)代。（信息來(lái)源：醫(yī)脈通血液腫瘤科）

頂刊綜述：

體內(nèi)CAR-T療法核心原理與臨床進(jìn)展

2026 年發(fā)表在《International Journal of Molecular Sciences》的重磅綜述，系統(tǒng)拆解體內(nèi) CAR-T 療法核心原理與技術(shù)路線。該療法無(wú)需在體外制備細(xì)胞，可直接在患者體內(nèi)完成 T 細(xì)胞改造與激活，大幅簡(jiǎn)化流程、降低成本，有望顯著提升細(xì)胞治療可及性，是未來(lái)血液腫瘤與實(shí)體瘤治療的重要發(fā)展方向。（信息來(lái)源：藥時(shí)空）

上門醫(yī)療服務(wù)價(jià)格政策落地

國(guó)家醫(yī)保局統(tǒng)一規(guī)范上門醫(yī)療服務(wù)價(jià)格項(xiàng)目，明確采用“上門服務(wù)費(fèi) + 醫(yī)療服務(wù)價(jià)格”模式收費(fèi)，支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)為高齡、失能、行動(dòng)不便人群提供居家醫(yī)療服務(wù)，推動(dòng)醫(yī)療服務(wù)向家庭延伸，進(jìn)一步完善基層醫(yī)療服務(wù)體系。（信息來(lái)源：國(guó)家醫(yī)保局）

信息整理 | Xiao、Angela