專訪精鼎醫藥：包攬全球30%創新資產后，中國創新藥的下一程在哪里？

編者按：

2025年，全球約30%的創新藥資產來自中國。License-out交易金額屢創新高，Newco模式成為出海新路徑，中國香港成為全球最大的生物醫藥二級融資市場之一。這些數字和概念堆疊在一起，勾勒出一幅令人振奮的圖景：中國創新藥正在完成從“仿制”到“原創”的驚險一躍。

但在這幅圖景的背面，另一個問題正在浮現：當分子足夠好之后呢？

過去十年，中國創新藥行業的能力積累主要集中在藥物發現端——找到好靶點、設計好分子、做出好數據。但一個分子從實驗室走向全球市場，藥物發現只走了一半。后半程的臨床開發——全球多中心試驗的設計、不同監管體系的對接、海外臨床機構的篩選與執行——是一套完全不同的能力體系。

這套能力，MNC花了數十年才建立起來：例如，輝瑞中國研發中心于2005年成立，到2025年完成從“學習者、跟隨者”到“全球項目貢獻者”的角色蛻變。其發展軌跡清晰地展示了MNC構建全球臨床開發能力的漫長過程——從最初僅負責數據錄入等基礎工作，到逐步承擔全球藥物安全預警、全球注冊申報，再到如今能夠獨立完成關鍵臨床藥理研究并直接支持全球審批。

而中國Biotech的全球化能力建設，正進入系統化構建階段。

行業普遍認識到“交易不等于全球化”，2025年出海資產中超過52%的分子在授權時處于臨床前或I期階段，價值兌現節點前移，恰巧說明“提前兌現研發價值是企業全球化能力尚未成熟時的階段性選擇”。

中國創新藥企正在探索兩條道路：百濟神州選擇從開始就直接全球化運營，信達生物則先在本土穩扎穩打，然后才謀劃國際市場。此外，治理與法域層面的規則嵌入、臨床與注冊層面的持續過關能力、制造與供應鏈層面的保障體系等，中國創新藥企經歷的種種，正是“學習過程”的真實寫照。

這也解釋了全球頂尖CRO精鼎醫藥三位全球高管為何選擇在此齊聚，分享他們的觀察——

Charlotte Moser在腫瘤領域工作了30多年，曾擔任醫生、研究員和商業臨床開發負責人，現擔任精鼎醫藥的首席醫學官。Chris Learn為精鼎醫藥全球醫療服務部高級副總裁兼細胞與基因治療負責人，曾負責監督許多先進療法的臨床試驗設計，均取得了顯著進展。精鼎醫藥高級副總裁、亞太區企業戰略負責人兼大中華區負責人Vera Zheng則穿梭于中美之間，看著一批又一批中國Biotech在全球化門檻前反復踱步。

他們的觀察拼在一起，恰好構成了一幅關于中國創新藥“下一程”的圖景——不是分子夠不夠好，而是臨床開發能力能不能跟上。

“全球創新藥研發正在經歷一場從‘規模驅動’到‘精準驅動’的轉變，”Charlotte說，“這不是中國獨有的問題，而是整個行業共同的范式遷移。但中國若能吸取全球經驗，利用生物標志物和選擇性靶點縮小目標人群的范圍，就能更快地度過這一階段，并成為同類研究中的先行者。”

精鼎醫藥的三位全球高管分別代表藥物研發領域的不同職能。他們各自從不同的維度，拆解了這場正在發生的轉變，以及中國創新藥在其中面臨的真正考驗。

01.

全球研發的范式和目標遷移

Charlotte Moser在腫瘤領域工作了30多年，描述了行業內的兩次認知革命。

第一，我們對免疫系統的理解更加深刻。過去，人們并不清楚為什么免疫系統能夠有效清除細菌和病毒，卻對腫瘤束手無策。如今，科學家們對腫瘤細胞如何抑制免疫系統以實現無限增殖有了更深入的了解。“我們對癌癥如何操控人體免疫系統的認識，催生了一類全新的療法，并實現了對疾病的長期控制——即利用人體自身的免疫系統來對抗癌癥，”Charlotte說道。

第二是對腫瘤異質性的理解。30多年前，乳腺癌在臨床試驗中通常被當作一種疾病來處理。現在科學家已經知道，起源于同一器官的腫瘤可能包含多種亞型，這些亞型具有完全不同的致病機制。“每種癌癥都有不同的亞型，它們在致病機制上存在顯著差異，因此需要不同的治療方式。”

這兩次認知革命直接改變了藥物開發的底層邏輯。

過去，一個新的抗癌藥物的臨床試驗可以入組5000名患者，把疾病當作單一實體來測試。現在，研發策略轉向了“精準驗證”——在更小的、經過精準篩選的患者群體中，采用新的組織學和其他疾病生物標志物，盡早確定藥物是否有效以及對哪些患者有效。

“我們更強調在盡量少的受試者中完成早期判斷，同時盡可能降低患者暴露在潛在不良影響中的風險，”Charlotte說，這意味著早期研究變得更加重要和復雜，“在I期研究中，我們力求找到最合適的患者群體，同時測試藥物的安全性和有效性。”

她舉了一個例子。在I期研究中，現在需要回答的問題比十年前多得多：藥物進入人體后會分布到哪些部位？作用于哪些組織？哪些生物標志物最適合用于篩選和評估效果？疾病是否真的被控制了？藥物會對其他器官產生哪些副作用？免疫系統是否被成功激活？這些問題如果回答不清，就急于進入大規模試驗，失敗幾乎不可避免。

這不是中國獨有的趨勢。無論在歐洲，還是在美國、日本、中國，創新藥研發的邏輯都在從“做得更大”轉向“做得更準”。但中國有一個獨特優勢：它不需要重新發明這套方法論，它可以直接借鑒全球過去三十年積累的經驗，同時擁有高質量的測試設備和人員，將這些知識應用于當今的新藥研發。

如果說Charlotte看到的是方法論的轉變——從“大規模試驗”到“精準驗證”，那么Chris Learn看到的則是治療目標的遷移。“治療的重點正在從‘控制癥狀’轉向作用于疾病本身的病因以及背后的病理生理機制。”他說。

在他看來，這兩者的區別決定了藥物開發的根本邏輯。如果只是控制癥狀，往往需要長期甚至反復治療；但如果能夠找到病因并進行根本性干預，患者有可能通過一次治療就實現長期康復。“在過去，我們在醫學表達上非常謹慎，很少使用‘治愈’這個詞，”他說，“但現在確實有一些基因療法有數據證明，在治療五年后，患者仍然保持無疾病狀態。”

方法論的轉變與目標的遷移，共同重構了全球創新藥研發的底層邏輯。而這套正在被重新定義的規則，無論對中國Biotech還是MNC，都是全新的課題。

02.

共同難題：失敗率、CGT與新瓶頸

范式遷移聽起來很宏大，落到現實中，就是一個個具體的、讓人頭疼的難題。

第一個難題：失敗率居高不下。

2026年，腫瘤藥物臨床試驗的失敗率依然居高不下，行業公認的數據是：腫瘤藥物從I期臨床到獲得FDA批準的成功率長期低于5%。這不是秘密，但也很少有人公開談論。

Charlotte的解釋是，I期臨床的目的是測試和迭代改進，然而,行業正在用“舊范式的方法”做“新范式的藥”。“在早期階段，我們需要盡可能回答：藥物進入人體后會分布到哪些部位？作用于哪些組織？疾病是否真的被清除？”她說，“這為我們提供了一個平臺，讓我們能夠找到最能從中受益的患者群體。如果這些問題沒有在早期得到充分解答，就急于進入大規模臨床試驗，失敗是大概率事件。”

解決方案指向同一個方向：精準化。更精準的患者篩選、更精準的終點設計、更精準的早期驗證。而要做到這些，需要從過往的項目經驗中不斷學習——不是用患者去“試錯”，而是用數據去“預判”。

第二個難題，CGT把復雜度放大一個數量級。

如果說腫瘤靶向藥的臨床開發是在“走一條有地圖的路”，那么細胞與基因治療（CGT）就是在“開路”。

Chris Learn給出了一組具體的數據：CGT臨床試驗的電子數據采集（EDC）相關文件內容，比傳統藥物研究多出約50%。“這類臨床試驗在一定程度上更接近于學術研究，而不像傳統化藥那樣完全是以成熟產業體系為支撐的大規模研究，”他說。

復雜性的根源在于，CGT產品可能對人體產生長期甚至永久性的影響。基因編輯涉及的堿基編輯、啟動子修飾等，都可能改變人體的DNA序列及核酸結構。“對這些長期影響的評估，需要更多的數據、更深入的研究以及更系統的驗證。”Chris指出。

第三個難題：臨床開發正在成為新的瓶頸。

過去十年，創新藥的瓶頸在藥物發現——能不能找到好的靶點、設計好的分子。現在，這個瓶頸正在向臨床開發轉移，即如何測試新發現的多個資產。

無論是MNC還是Biotech，都面臨同樣的挑戰：如何在更少的患者中、更短的時間內、更低的成本下，完成高質量的臨床驗證。這不是單純的資金問題，而是方法論、經驗體系和數據能力的綜合較量。

Charlotte指出，早期研究要做的不是“快”，而是“精準”。“在決定進入下一步、更大規模人群研究之前，我們需要在早期階段盡可能充分地掌握信息，并且與現有標準治療進行對比，明確其潛在優勢在哪里。新的統計設計和歷史數據的使用至關重要，因為它們可以顯著減少時間和患者不必要的暴露。”

這正是全球CRO行業正在經歷的角色轉變——從“試驗執行者”變為“知識傳遞者”。正如Charlotte所說：“我們（精鼎醫藥）想幫助大家避免重復犯錯，不要用患者去‘試錯’。”

03.

Create in&with China

在全球研發范式遷移的大背景下，中國處于一個獨特的位置。

從數量上看，中國創新藥資產已經占據了全球管線的重要份額。據Vera Zheng透露，2025年全球約30%的創新藥資產來自中國，其中相當一部分項目在臨床前或極早期階段就完成了對外授權。這一數據與行業分析機構的統計基本吻合——近年來，中國在全球新藥研發管線中的占比持續攀升，已成為僅次于美國的第二大創新藥來源地。

但“入場”不等于“領先”。Vera坦言，數字的另一面是，很大一部分中國資產在非常早期階段就被授權出去，“有些項目只做完中國臨床試驗就授權出去了，還沒有充分進入全球開發階段。”這意味著，這些資產的商業價值未被充分釋放。

好消息是，中國擁有獨特的優勢。

首先是速度。Vera援引行業數據強調，中國在藥物發現階段的速度是海外的2-3倍，成本節省60%-70%；在臨床開發階段，病人招募速度也可提升約2-5倍，成本最多可降低一半。這不是靠“便宜”實現的——中國在患者招募效率、臨床試驗啟動速度等方面具有顯著優勢。

其次是政策環境。中國即將全面執行最新版本的ICH GCP標準，整體臨床環境、數據質量與國際接軌。同時，新藥審評周期顯著縮短，部分情況下可縮短到一個月左右，已接近FDA的效率水平。

第三是市場增長。據麥肯錫報告預測，到2028年，中國創新藥市場規模將相比2023年翻一倍，整體市場年復合增長率接近17%。

這些因素疊加，使得中國在全球研發體系中的角色正在發生根本性轉變。“中國正在從一個‘市場’變成一個‘創新引擎’，”Vera說。她引用了一個更精確的表述：過去是“Made in China”，現在正在轉向“Create in China”和“Create with China”。

04.

CRO的新角色，一架雙向橋梁

在這場轉變中，CRO的角色正在被重新定義。

精鼎醫藥的定位是“雙向橋梁”。一方面，幫助MNC和海外Biotech“走進來”，利用中國的基礎設施和研發能力加速創新；另一方面，幫助中國Biotech“走出去”，推進全球多中心臨床和海外注冊。

“我們一直在做兩件事，”Vera說，“幫助中國藥企‘走出去’，幫助MNC和海外biotech‘走進來’。”

這種“雙向”角色要求CRO具備兩種看似矛盾的能力：全球視野與本地執行。

Charlotte指出，開展某些臨床研究需要有實際在地執行的經驗。“具體是在悉尼、上海還是波士頓開展試驗，會帶來很大差異。需要既有全球經驗的運營團隊，又能了解本地文化并用本地語言溝通。”

Chris則強調了另一個關鍵點：讓真正有經驗的人參與到日常運營中。“公司的高管、資深領導以及各領域專家，都會參與到試驗的日常過程中。”在CGT等前沿領域，這種“專家嵌入”模式尤為關鍵——因為技術太新，沒有現成的模板可套。

Vera透露，精鼎內部設有一個“亞太知識中心”（APAC Knowledge Center），通過亞太地區超過六十位專家的參與，將真實的項目實踐經驗在全球范圍內共享。同時，在監管策略方面，精鼎醫藥在全球范圍內有一個非常資深的專家網絡，包括一些曾在監管機構或大型藥企任職的專家，能夠在試驗設計早期就為客戶提供監管策略支持。

這種“知識轉移”能力，正在成為CRO行業最稀缺的差異化優勢。正如Charlotte所說：“我們代表的是一個非常廣泛的專業能力體系，涵蓋醫學、臨床運營和數據指標、統計學，真實世界數據以及監管事務等多個領域。”

05.

30%的全球管線占比，是中國創新藥的一個里程碑。但下一個里程碑，恐怕不是讓這個數字變成40%或50%。

正如Charlotte所說，早期研究要做的不是“快”，而是“精準”，要在更少的人群中獲得準確的洞察。Chris Learn看到的則是目標的遷移——從“控制癥狀”到“作用于病因”。

當前，中國已經證明了在藥物發現端的能力。從me-too到me-better，再到FIC/BIC，中國創新藥在分子設計層面已經站上了全球舞臺。但臨床開發——這個全球共同的瓶頸——才是真正的分水嶺。這需要的不是更多的資金，而是更深的方法論積累、更強的經驗體系和更系統的數據能力。

與此同時，精鼎醫藥同樣也在傳達一個信號：全球CRO巨頭正在把中國從一個“服務市場”重新定義為“創新伙伴”。

對于中國藥企來說，新的考驗拉開帷幕——正如Vera所言，“Create in China”已經做到了。“Create in China”和“Create with China”，才是下一程的真正命題。

*封面來源：神筆PRO

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