“吃了一年多藥，指標(biāo)還是下不去”，直到她飛往瑞金海南醫(yī)院

2026年2月10日下午，在瑞金海南醫(yī)院診間，一張?zhí)幏絾螐拇蛴C(jī)中緩緩?fù)鲁觥?strong>這是上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院感染科主任謝青教授在海南樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)開出的第一張Seladelpar處方。對于60歲的李阿姨（化名）來說，這張?zhí)幏揭馕吨鴥赡甓噍氜D(zhuǎn)四處求醫(yī)的困境終于迎來了破局希望。

李阿姨患的是原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC），一種多見于中老年女性下手的自身免疫病。免疫系統(tǒng)錯誤攻擊肝內(nèi)小膽管，導(dǎo)致膽汁流動受阻，膽汁酸在肝臟淤積，進(jìn)而引發(fā)肝細(xì)胞損傷、纖維化甚至肝硬化。國內(nèi)唯一的一線藥物是熊去氧膽酸（UDCA），但30%~40%的患者吃了不管用，李阿姨就是其中之一。她規(guī)律服藥2年多，堿性磷酸酶（ALP）始終維持在高限，還經(jīng)常感到全身沒力氣。最近的檢查更讓她心涼，影像學(xué)提示已出現(xiàn)肝硬化、脾大和少量腹水。在過去，擺在她面前的似乎只有“無奈地等待病情惡化”這條路。

2300公里外的一線生機(jī)

2026年2月初，在上海瑞金醫(yī)院感染科門診，科主任謝青教授和科副主任賴榮陶共同查閱李阿姨的就診記錄，完善了必要的檢查和檢驗(yàn)后，謝青主任對李阿姨說：“有個新藥，可能適合你。”這個藥叫Seladelpar，全球首個PPARδ激動劑，專門針對UDCA治療效果不佳的PBC患者。它不僅能顯著降低ALP指標(biāo)，還能明顯改善臨床癥狀，目前尚未在國內(nèi)上市。“不過……”謝青主任話鋒一轉(zhuǎn)，“我們可以去海南樂城。那里有先行先試的特殊政策，允許使用國外上市的新藥。”謝主任的這句話，讓李阿姨看到了治療新方案的曙光。

改變命運(yùn)的處方單

李阿姨決定用藥后，上海瑞金醫(yī)院與海南瑞金醫(yī)院迅速聯(lián)動，在海南瑞金醫(yī)院各級部門的高效、通力合作下，特許藥于2月9日傍晚順利入庫海南瑞金藥房。2月10日下午，李阿姨和謝青主任、賴榮陶副主任幾乎同時從不同城市抵達(dá)海南樂城。在瑞金海南醫(yī)院診室里，謝青主任調(diào)出李阿姨在上海本部的全部檢查數(shù)據(jù)，完成二次評估后，開具了患者的住院單及Seladelpar處方。

當(dāng)天傍晚，李阿姨服下了第一粒特許藥。晚上，謝青主任帶領(lǐng)賴榮陶副主任、孟子強(qiáng)副主任醫(yī)師到李阿姨所在病房查房，詳問用藥反應(yīng)，并為她制定了長期隨訪計(jì)劃。經(jīng)過24小時觀察，李阿姨無不良用藥反應(yīng)，次日順利出院。

謝青教授說：“過去我們只能眼睜睜看著這部分難治型PBC患者快速進(jìn)展到肝硬化，甚至出現(xiàn)腹水、消化道出血、肝性腦病，現(xiàn)在有了新的治療武器。”

醫(yī)學(xué)進(jìn)步最動人的時刻，不僅是數(shù)據(jù)上的突破，更是一個個真實(shí)生命的轉(zhuǎn)折。愿每一個被疾病困住的人，都能等到屬于自己的那張?zhí)幏絾巍?/p>

編輯：張子晴