日本,東京都
2026年2月9日，Regenxbio公司宣布，美國FDA以試驗設計存在不確定性為由，拒絕批準其用于治療罕見病亨特氏綜合征的基因療法。
Regenxbio的股價在盤后交易中暴跌約19%，跌至8.31美元。
該公司尋求批準RGX-121用于治療黏多糖貯積癥II型（一種也被稱為亨特綜合征的超罕見神經退行性疾病），稱FDA在其所謂的完整答復信中列出了若干理由，包括研究入選標準存在不確定性，以及特定替代終點是否合理可能預測臨床獲益。
上月，因 RGX-111 試驗中出現嚴重不良事件，FDA叫停了包括RGX-121在內的兩項基因療法臨床試驗項目，直接導致股價在盤前交易中暴跌了32%！
這一事件起因是一名接受 RGX-111 治療四年的 5 歲患兒在例行 MRI 中被發現出現腦室內腫瘤。雖然孩子目前無癥狀，發育也有所改善，但腫瘤的初步基因分析顯示存在 AAV 載體整合及原癌基因 PLAG1 的異常高表達。盡管尚無法確認與治療的因果關系，且其他 9 名受試者未出現類似情況，該發現仍引發了監管層的高度關注。
公司表示，如按照 FDA 的要求開展新的研究、擴大患者治療范圍及開展長期隨訪等措施，“在黏多糖貯積癥II型這類超罕見病群體中將面臨巨大挑戰”。
該公司計劃與FDA會晤，就重新提交上市申請事宜商討，屆時將提供關于患者群體的新證據及更多長期臨床數據。
黏多糖貯積癥II型（MPS II）是一種罕見的X連鎖隱性遺傳病，由溶酶體酶IDS缺乏引起。在重癥患者中，早期雖可達到部分發育里程碑，但18至24個月時發育遲緩便顯而易見。3至5歲期間發育進程趨于停滯，約6歲半開始出現退化跡象。針對MPS II 的中樞神經系統表現進行有效干預，以及預防或延緩認知衰退的方案，仍是亟待解決的重要醫療需求。
RGX-121是一種針對MPS II男性患者的潛在一次性基因療法，旨在遞送有助于分解復雜糖分子的基因。通過將編碼缺陷酶的基因遞送至中樞神經系統細胞，可突破血腦屏障，使其持續分泌 IDS，從而在中樞神經系統內實現長期的交叉矯正。公司表示，這一策略還能加速 IDS 在大腦中的分布，有望阻斷亨特氏癥患者認知功能缺損的進展。
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