腫瘤縮小38%！美國FDA全面批準拉羅替尼！NTRK基因融合患者的希望

近日，拜耳公司的VITRAKVI（拉羅替尼）獲得全面批準，用于治療攜帶NTRK基因融合的實體瘤患者。

什么是NTRK

NTRK（神經營養性受體酪氨酸激酶）基因是多種癌癥的致癌驅動基因。NTRK基因家族包括NTRK1、NTRK2和NTRK3三種基因，它們分別編碼原肌球蛋白受體激酶（TRK）A、TRKB和TRKC蛋白。這些蛋白在神經系統的發育和維持中起著至關重要的作用。

當腫瘤發生NTRK基因融合時，NTRK基因片段會與無關基因片段發生融合或連接。這種融合會以特定方式激活NTRK基因，導致細胞不受控增殖并引發癌癥。

NTRK融合癌并不局限于特定組織類型，可發生于身體任何部位。NTRK融合在多種腫瘤中以不同頻率出現，包括肺癌、甲狀腺癌、胃腸道癌癥（結腸癌、膽管癌、胰腺癌和闌尾癌）、肉瘤、中樞神經系統癌癥（膠質瘤和膠質母細胞瘤）、唾液腺癌（乳腺類似物分泌性癌）以及兒童癌癥（嬰兒纖維肉瘤和軟組織肉瘤）。

值得注意的是，NTRK基因融合與NTRK突變不同。NTRK基因融合是指兩個不同基因發生連接，而NTRK基因突變則是指基因序列本身發生改變。若將DNA比作書中的文字，基因融合就像兩個單詞被錯誤地拼接在一起，而基因突變則如同單詞順序被打亂。無論是基因融合還是基因突變，都可能導致細胞不受控增殖，進而引發癌癥。

針對NTRK基因融合，科學家們開發了一系列的NTRK抑制劑。這些抑制劑在攜帶NTRK基因融合的腫瘤中表現出高反應率和持久療效。

拉羅替尼獲批

2025年4月10日，拜耳公司宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予VITRAKVI?（拉羅替尼）全面批準，用于治療成人和兒童患者患有以下情況的實體瘤：存在神經營養性受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合、無已知獲得性耐藥突變、腫瘤已轉移或手術切除可能導致嚴重患病，且沒有令人滿意的其他替代治療方案或在治療后出現疾病進展的患者。這一批準標志著拉羅替尼正式成為治療NTRK基因融合陽性實體瘤的標準療法，為廣大患者帶來了新的希望。

拉羅替尼的真實案例

為了讓大家更直觀地了解拉羅替尼的療效，我們來看一個真實的案例。2024年7月17日，《Surgical Case Reports》發表了一例NTRK融合陽性甲狀腺癌患者對拉羅替尼產生持續緩解的病例報告。該患者伴有縱隔淋巴結、肺、左腎上腺、脾臟及多發性肝轉移，在經歷手術、侖伐替尼、索拉非尼的接連失敗后，最終通過NTRK檢測找到生機。最終通過拉羅替尼僅1個月，實現腫瘤體積縮小28%；3個月后，腫瘤縮小幅度達38%，拉羅替尼治療一年后，仍舊無任何病變進展。

這個案例就像是一盞明燈，照亮了無數NTRK基因融合陽性患者的抗癌之路。

結語

NTRK基因融合雖然是一種罕見的癌癥驅動因素，但NTRK抑制劑的研發為癌癥治療帶來了新的突破和希望，為患者們帶來了新的治療選擇。讓我們一起攜手，擁抱希望，共同戰勝癌癥，迎接美好的未來。相信在不久的將來，癌癥將不再是人們談之色變的惡魔，而是可以被有效控制和治愈的疾病。