產(chǎn)業(yè)新聞 | 突破性偶聯(lián)藥物2b期臨床結(jié)果積極；治療MASH，10億美元合作助力siRNA療法開發(fā)……

突破性偶聯(lián)藥物2b期臨床試驗(yàn)結(jié)果積極

Cellectar Biosciences公司今日公布了2b期CLOVER WaM臨床試驗(yàn)的更新12個月隨訪數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)正在評估在研療法iopofosine I 131用于治療復(fù)發(fā)或難治性（r/r）華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，在接受過多種前期治療的患者群體中，iopofosine I 131達(dá)到83.6%的總緩解率（ORR），61.8%的主要緩解率（MRR），以及17.8個月的中位緩解持續(xù)時間（DoR）。

Cellectar Biosciences的核心目標(biāo)是利用其專有的磷脂藥物偶聯(lián)物（Phospholipid Drug Conjugate）遞送平臺，開發(fā)下一代靶向癌細(xì)胞的治療方法，通過減少脫靶效應(yīng)實(shí)現(xiàn)更優(yōu)療效和更佳安全性。其在研療法Iopofosine I 131旨在實(shí)現(xiàn)碘-131的靶向遞送。Iopofosine I 131正在2b期試驗(yàn)中接受評估，用于治療復(fù)發(fā)或難治性WM、復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）淋巴瘤。FDA已授予iopofosine I 131突破性療法認(rèn)定、6項(xiàng)孤兒藥資格、4項(xiàng)罕見兒科疾病認(rèn)定和2項(xiàng)快速通道資格，覆蓋多種癌癥適應(yīng)癥。

治療慢性甲狀腺眼病，抗體療法3期臨床結(jié)果積極

Viridian Therapeutics公司今日宣布，在研療法elegrobart用于治療慢性甲狀腺眼病（TED）患者的REVEAL-2 3期臨床試驗(yàn)取得積極頂線數(shù)據(jù)。Elegrobart是一款通過皮下注射給藥、半衰期延長的單克隆抗體，靶向胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R）。REVEAL-2評估了elegrobart每4周一次（Q4W）和每8周一次（Q8W）兩種給藥方案，并與安慰劑進(jìn)行比較。

數(shù)據(jù)顯示，REVEAL-2以高度統(tǒng)計學(xué)顯著性（p<0.0001）達(dá)到美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）要求的主要終點(diǎn)。此外，在Q4W和Q8W治療組中，REVEAL-2均以高度統(tǒng)計學(xué)顯著性達(dá)到所有眼球突出關(guān)鍵次要終點(diǎn)；Q4W治療組在第24周顯示出具有統(tǒng)計學(xué)顯著性的復(fù)視應(yīng)答率。總體而言，無論基線臨床活動評分（CAS）如何，療效均基本一致。第24周主要終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)結(jié)果如下：

▲REVEAL-2療效終點(diǎn)結(jié)果（圖片來源：參考資料[2]）

治療MASH，10億美元合作助力siRNA療法開發(fā)

Arrowhead Pharmaceuticals和Madrigal Pharmaceuticals公司今日宣布，雙方就ARO-PNPLA3達(dá)成一項(xiàng)全球獨(dú)家許可協(xié)議。ARO-PNPLA3是Arrowhead開發(fā)的一款siRNA療法，旨在降低肝臟中PNPLA3的表達(dá)，作為代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）患者的潛在治療方法。

PNPLA3作為驅(qū)動攜帶I148M突變患者肝臟脂肪積累和損傷的因素，具有強(qiáng)有力的遺傳學(xué)和臨床前驗(yàn)證。I148M遺傳變異參與了基礎(chǔ)病理生理過程，并且是肝脂肪變性、脂肪性肝炎、血漿肝酶水平升高、肝纖維化和肝硬化的已知風(fēng)險因素。

此前發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的1期臨床結(jié)果顯示：在PNPLA3 I148M純合子患者中，所測試的最高劑量水平下，ARO-PNPLA3單次給藥后第12周，肝臟脂肪最高降低46%。ARO-PNPLA3起效迅速，在第6周即觀察到肝臟脂肪水平降低，并持續(xù)至至少第24周。

根據(jù)協(xié)議條款，Madrigal將獲得ARO-PNPLA3的全球獨(dú)家許可，負(fù)責(zé)開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化該臨床階段項(xiàng)目。Madrigal將向Arrowhead支付2500萬美元預(yù)付款。Arrowhead還有資格獲得最高達(dá)9.75億美元的開發(fā)、監(jiān)管和銷售里程碑付款。

參考資料：

[1] Cellectar Biosciences Reports Positive 12-Month Follow-Up Data from Phase 2b CLOVER WaM Study Demonstrating Durable Responses and Efficacy of Iopofosine I 131 in r/r Waldenstr?m Macroglobulinemia. Retrieved May 5, 2026, from https://www.cellectar.com/investors/news-events/press-releases/detail/390/cellectar-biosciences-reports-positive-12-month-follow-up-data-from-phase-2b-clover-wam-study-demonstrating-durable-responses-and-efficacy-of-iopofosine-i-131-in-rr-waldenstrm-macroglobulinemia

[2] Viridian Therapeutics Announces Positive Topline Results from Elegrobart Phase 3 REVEAL?2 Clinical Trial in Chronic Thyroid Eye Disease. Retrieved May 5, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260505926208/en/Viridian-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Elegrobart-Phase-3-REVEAL2-Clinical-Trial-in-Chronic-Thyroid-Eye-Disease

[3] Arrowhead Pharmaceuticals Licenses Clinical MASH Program Targeting PNPLA3 to Madrigal Pharmaceuticals. Retrieved May 5, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260505950494/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Licenses-Clinical-MASH-Program-Targeting-PNPLA3-to-Madrigal-Pharmaceuticals

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