北京
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Aspen公布了其Phase 1/2a ASPIRO試驗中前八名患者的12個月數(shù)據(jù)，該試驗使用的藥物是Sasineprocel，這是一種自體誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能細胞療法，用于帕金森病。
在低劑量和高劑量組中，患者每天平均多出大約兩個小時的良好狀態(tài)，MDS-UPDRS第三部分的OFF評分分別減少了約15.5和13.5分。該公司表示，低劑量組在PDQ-39的生活質(zhì)量評分提高了51.6%，高劑量組的評分提高了28.5%。
據(jù)報道，F(xiàn)DOPA PET成像確認了細胞的存活和植入情況。沒有報告嚴重的手術(shù)不良事件，也沒有出現(xiàn)嚴重的移植物誘導(dǎo)性運動障礙；幾位患者減少了左旋多巴的等效每日劑量。
該療法始于對患者皮膚的活檢，然后將其重編程為誘導(dǎo)性多能干細胞（iPSCs），并分化成多巴胺神經(jīng)元前體，以便在MRI引導(dǎo)下注射到后交叉殼核（post-commissural putamen）；因為這些細胞是自體的，所以不需要長期免疫抑制，公司這樣表示。
Aspen表示已建立了品牌為PluriTest、NeuriTest、GraftTest和DopaTest的制造檢測項目，并在圣地亞哥運營著一個14,000平方英尺的設(shè)施。
該公司在2025年11月完成了1.15億美元的C輪融資（Series C），并計劃在今年上半年與FDA召開會議，以就關(guān)鍵研究達成一致，并在2026年稍晚的時候開始第三階段試驗。Aspen提到，神經(jīng)外科培訓(xùn)和報銷，尤其是潛在的CMS定價決策，將是下一個挑戰(zhàn)。
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