2026年生物醫(yī)藥科技10大關(guān)注點(diǎn)

展望2026年，生命科學(xué)與生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正在加速邁向智能生物醫(yī)藥。生成式AI制藥、AI診斷、AI器官芯片、AI微生物組平臺(tái)等將大規(guī)模數(shù)據(jù)、實(shí)驗(yàn)自動(dòng)化與智能決策深度融合，成為算法主導(dǎo)與高通量迭代的新范式。體內(nèi)基因療法、小核酸藥物、通用細(xì)胞療法、微生態(tài)藥物和數(shù)字療法等構(gòu)成全新治療工具箱，伴生高度個(gè)體化和長(zhǎng)周期療效，改變傳統(tǒng)以“統(tǒng)一劑量、統(tǒng)一人群”為特征的用藥模式。而構(gòu)建可對(duì)外賦能的平臺(tái)成為當(dāng)前生命科學(xué)與生物醫(yī)藥機(jī)構(gòu)入局競(jìng)爭(zhēng)的關(guān)鍵。AI藥企通過(guò)BD、聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室與云服務(wù)等方式輻射傳統(tǒng)藥企，科技巨頭、一線藥企與頂級(jí)VC共同推動(dòng)“平臺(tái)型公司+生態(tài)”的創(chuàng)業(yè)浪潮。在這一輪變革中，歐美在基礎(chǔ)算法、監(jiān)管引導(dǎo)和全球BD網(wǎng)絡(luò)上仍具明顯優(yōu)勢(shì)。中國(guó)在AI制藥、合成生物學(xué)、小核酸、數(shù)字療法、腦機(jī)接口等賽道快速追趕，逐漸從“跟跑”轉(zhuǎn)向“在部分細(xì)分領(lǐng)域領(lǐng)跑”，成為全球合作中的關(guān)鍵一極。

1. 生成式AI驅(qū)動(dòng)的新藥研發(fā)

《經(jīng)濟(jì)學(xué)人》雜志在2026年1月8日以“AI正將制藥業(yè)轉(zhuǎn)變得更好”為題，指出以人工智能為核心的生物技術(shù)初創(chuàng)公司正在涌現(xiàn)（尤其是在美國(guó)和中國(guó)），制藥公司越來(lái)越多地與 AI 生物技術(shù)公司以及包括亞馬遜、谷歌、微軟和英偉達(dá)在內(nèi)的科技巨頭建立聯(lián)盟。

谷歌DeepMind 的衍生公司 Isomorphic Labs 和英偉達(dá)都在搭建藥物發(fā)現(xiàn)的生成式 AI 平臺(tái)，為制藥公司提供設(shè)計(jì)服務(wù)。專注于AI藥物發(fā)現(xiàn)的美國(guó)生物技術(shù)公司Recursion在2026年JP Morgan醫(yī)療健康大會(huì)介紹了其首個(gè)人工智能驅(qū)動(dòng)的家族性腺瘤性息肉病（REC-4881）臨床概念驗(yàn)證、約5個(gè)全資臨床項(xiàng)目和大約15個(gè)發(fā)現(xiàn)階段資產(chǎn)的組合，以及與賽諾菲、羅氏和基因泰克等合作伙伴達(dá)成的外部驗(yàn)證里程碑，強(qiáng)調(diào)戰(zhàn)略重點(diǎn)在于將AI平臺(tái)洞察轉(zhuǎn)化為臨床證據(jù)點(diǎn)，擴(kuò)大生成式藥物設(shè)計(jì)和人工智能驅(qū)動(dòng)的臨床開(kāi)發(fā)。

我國(guó)企業(yè)英矽智能在去年底于港交所上市后，2026年初立即與施維雅簽下總額 8.88 億美元的抗腫瘤 AI 藥物合作，被視作全球生物醫(yī)藥 BD 市場(chǎng)年度“第一單”。去年第四季度，國(guó)內(nèi)企業(yè)劑泰科技、德睿智藥的AI輔助設(shè)計(jì)研發(fā)藥物也先后推進(jìn)至III期臨床研究重要節(jié)點(diǎn)。

隨著國(guó)內(nèi)外多家企業(yè)的AI設(shè)計(jì)藥物在2025–2026年進(jìn)入III期臨床，生成式AI驅(qū)動(dòng)的新藥研發(fā)開(kāi)始從“技術(shù)驗(yàn)證”轉(zhuǎn)向“療效驗(yàn)證”階段。在2026年，可能會(huì)出現(xiàn)首批真正意義上的“AI first”原創(chuàng)重磅藥物進(jìn)入關(guān)鍵臨床節(jié)點(diǎn)。生成式AI驅(qū)動(dòng)的新藥研發(fā)將不僅僅是用AI篩選化合物，而是成為“大模型+生成式AI+實(shí)驗(yàn)自動(dòng)化”的端到端藥物研發(fā)系統(tǒng)，從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子生成、ADMET預(yù)測(cè)，到臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)與患者分層，形成閉環(huán)AI制藥平臺(tái)。

2. 體內(nèi)基因編輯等新一代基因編輯療法

《自然》雜志在2025年12月18日刊發(fā)前瞻2026年科學(xué)大事件的專欄文章，指出兩項(xiàng)針對(duì)罕見(jiàn)遺傳病兒童的個(gè)體化 CRISPR 療法將啟動(dòng)臨床試驗(yàn)，延續(xù)此前為嬰兒 KJ·Muldoon 定制療法的成功經(jīng)驗(yàn)，即針對(duì)細(xì)胞中特定突變進(jìn)行調(diào)整，編輯過(guò)程發(fā)生在體內(nèi)，而不是此前取出細(xì)胞、在實(shí)驗(yàn)室編輯然后再重新引入體內(nèi)的CRISPR療法。

體內(nèi)基因編輯方法具有變革性，不需侵入性細(xì)胞提取和移植，為多種遺傳和代謝疾病提供了單劑量、潛在終身的功能性治愈。目前最常見(jiàn)的遞送載體是腺相關(guān)病毒（AAVs）和脂質(zhì)納米顆粒（LNP）。例如，EDIT-101是首個(gè)通過(guò)AAV5病毒傳遞至視網(wǎng)膜，針對(duì)Leber先天性黑朦癥10型的體內(nèi)基因編輯療法；基于LNP的CRISPR療法在心血管應(yīng)用中也迅速發(fā)展，用肝臟永久下調(diào)有害膽固醇水平，為慢性用藥方案提供替代方案。

專注于投資顛覆式創(chuàng)新的ARK Invest（方舟投資）2026年以來(lái)大幅增配基因編輯標(biāo)的，累計(jì)增持超19.5萬(wàn)股全球首家開(kāi)發(fā)堿基編輯技術(shù)平臺(tái)的美國(guó)生物科技公司Beam Therapeutics股票，成為其近期最激進(jìn)的一筆投資，同時(shí)其近期還繼續(xù)增持采用CRISPR技術(shù)修復(fù)致病基因的醫(yī)療企業(yè)Intellia Therapeutics約23.6萬(wàn)股。2026年1月12日，新創(chuàng)基因治療公司Aurora Therapeutics獲得1600萬(wàn)美元種子輪融資，試圖復(fù)制嬰兒KJ·Muldoon的成功案例，利用美國(guó)FDA新發(fā)布的“合理機(jī)制通路”加速個(gè)性化基因編輯療法的商業(yè)化進(jìn)程，解決苯丙酮尿癥（PKU）這一遺傳性代謝疾病。

國(guó)內(nèi)基因編輯初創(chuàng)公司已有數(shù)十家，在技術(shù)路線上呈現(xiàn)“基因編輯+細(xì)胞治療”“基因編輯+干細(xì)胞再生”的交叉方向。藥明康德、金斯瑞等在基因編輯工具與生產(chǎn)平臺(tái)上深度布局，對(duì)初創(chuàng)公司形成生態(tài)支持。正序生物專注于新型基因編輯技術(shù)，正加速推進(jìn)體內(nèi)基因編輯藥物商業(yè)化進(jìn)程。

2026年，基因編輯將很可能進(jìn)入“給單個(gè)病人定制治療”的時(shí)代，從傳統(tǒng)CRISPR-Cas9向堿基編輯（Base Editing）、先導(dǎo)編輯（Prime Editing）、體內(nèi)遞送升級(jí)，從“敲除、插入整段基因”向“單堿基級(jí)別精準(zhǔn)修補(bǔ)”轉(zhuǎn)變，從“治一種病”向“按患者基因缺陷快速定制療法”進(jìn)化，推動(dòng)基因編輯從高風(fēng)險(xiǎn)一次性治療向可編程、可模塊化擴(kuò)展的精準(zhǔn)醫(yī)療平臺(tái)方向發(fā)展。

3. 腦機(jī)接口與神經(jīng)調(diào)控醫(yī)療

美國(guó)企業(yè)家埃隆·馬斯克2025年12月31日在社交媒體上表示，其腦機(jī)接口公司Neuralink將于2026年開(kāi)始對(duì)腦機(jī)接口設(shè)備進(jìn)行大規(guī)模量產(chǎn)，并轉(zhuǎn)向“更加精簡(jiǎn)和幾乎完全自動(dòng)化的外科手術(shù)流程”。馬斯克的這一表態(tài)預(yù)示著2026年很可能成為腦機(jī)接口產(chǎn)業(yè)發(fā)展的一個(gè)拐點(diǎn)。

作為Neuralink的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手之一，美國(guó)神經(jīng)科技公司Paradromics已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)開(kāi)展首個(gè)長(zhǎng)期臨床試驗(yàn)。據(jù)《自然》報(bào)道，Paradromics將在2026年初，為兩名因神經(jīng)系統(tǒng)疾病或損傷而喪失語(yǔ)言能力的志愿者植入BCI，在確保設(shè)備安全的同時(shí)試圖恢復(fù)患者的實(shí)時(shí)語(yǔ)音交流能力。另一家微創(chuàng)路徑的腦機(jī)接口公司Synchron通過(guò)頸靜脈將其產(chǎn)品植入大腦運(yùn)動(dòng)皮層，傳感器能夠緊密貼合在血管壁上，并通過(guò)導(dǎo)線連接到胸部的一個(gè)電子設(shè)備，接收并轉(zhuǎn)發(fā)來(lái)自大腦的信號(hào)。去年，Synchron與蘋果公司達(dá)成合作，推出全球首個(gè)BCI Human Interface Device（BCI HID）原生協(xié)議，用戶將可通過(guò)植入Synchron的腦機(jī)接口，直接用意念操控iPhone、iPad及Vision Pro。

國(guó)外醫(yī)療健康資訊媒體STAT的文章預(yù)測(cè)，2026年的腦機(jī)接口三大趨勢(shì)是柔性電極、精神疾病治療用植入物和中國(guó)競(jìng)爭(zhēng)加速。截至2026年初，我國(guó)腦機(jī)接口專利數(shù)已超2000項(xiàng)，近五年新增專利占比約70%，創(chuàng)新活躍度突出。階梯醫(yī)療在植入式腦機(jī)接口上創(chuàng)造中國(guó)最大單筆融資紀(jì)錄。在非侵入路線方面，格式塔科技于2026年1月1日正式官宣成立，啟動(dòng)了一條以超聲技術(shù)為技術(shù)棧的新路線；強(qiáng)腦科技于2026年1月7日宣布完成約20億元新一輪融資，創(chuàng)下該領(lǐng)域除馬斯克旗下Neuralink外的全球第二大單筆融資紀(jì)錄。

2026年，腦機(jī)接口預(yù)計(jì)將從“腦控光標(biāo)”升級(jí)為針對(duì)復(fù)雜神經(jīng)精神疾病的可植入治療系統(tǒng)，包括超聲腦機(jī)接口、無(wú)線植入等新路線，有望針對(duì)ALS、腦卒中失語(yǔ)、重度抑郁、癲癇等，重建語(yǔ)言、運(yùn)動(dòng)和情緒調(diào)控能力。此外，非侵入腦機(jī)接口在仿生手、腦健康和康復(fù)場(chǎng)景的加速落地，將向智能假肢、睡眠與情緒干預(yù)、教育訓(xùn)練等消費(fèi)級(jí)應(yīng)用快速擴(kuò)展。

4. 合成生物學(xué)與綠色生物制造

合成生物用“編程細(xì)胞”的方式生產(chǎn)醫(yī)藥原料、營(yíng)養(yǎng)品、高分子材料等，以生物路線替代傳統(tǒng)化工，可大幅降低碳排放。2026年，合成生物將加速?gòu)膯我话l(fā)酵產(chǎn)品向多產(chǎn)物、平臺(tái)化和智能發(fā)酵工廠方向演進(jìn)。全球市場(chǎng)預(yù)計(jì)2026年達(dá)百億美元量級(jí)。

美國(guó) Ginkgo Bioworks、Twist Bioscience 等合成生物學(xué)平臺(tái)型公司將 AI 與自動(dòng)化生物鑄造廠深度融合，打造“從序列設(shè)計(jì)到發(fā)酵放大”的全棧平臺(tái)。2025年底，Twist Bioscience發(fā)布Gene Pools產(chǎn)品，該聚合組裝平臺(tái)可以將寡核苷酸池組裝成從300到1800堿基對(duì)的基因庫(kù)，提供業(yè)界領(lǐng)先的低至1：3000的錯(cuò)誤率、0%的嵌合體率、低于1%的脫落率，完成快速合成、組裝和交付運(yùn)輸。5萬(wàn)片段內(nèi)的基因庫(kù)可在10個(gè)工作日內(nèi)發(fā)貨。

國(guó)內(nèi)華恒生物、凱賽生物、藍(lán)晶微生物、弈柯萊等在氨基酸、長(zhǎng)鏈二元酸、新型糖類、PHA材料等領(lǐng)域已形成較大商業(yè)體量。引航生物、柯泰亞、一兮生物等在生物基醫(yī)藥中間體、疫苗輔料和高附加值小分子上布局，用合成生物技術(shù)，創(chuàng)造用于工業(yè)和消費(fèi)場(chǎng)景的生物基產(chǎn)品。微元合成基于合成生物技術(shù)，已完成天然稀少糖和糖醇、天然類胡蘿卜素、活性分子等產(chǎn)品管線的技術(shù)布局和商業(yè)化。嘉必優(yōu)實(shí)現(xiàn)了花生四烯酸（ARA）、二十二碳六烯酸（DHA）、β-胡蘿卜素(BC)及N-乙酰神經(jīng)氨酸等多個(gè)產(chǎn)品的產(chǎn)業(yè)化，應(yīng)用于人類營(yíng)養(yǎng)、動(dòng)物營(yíng)養(yǎng)以及個(gè)人護(hù)理等領(lǐng)域。

根據(jù)國(guó)內(nèi)各城市出臺(tái)的行動(dòng)計(jì)劃，2026年將是產(chǎn)業(yè)培育發(fā)展的一個(gè)重要節(jié)點(diǎn)。如北京到2026年初步形成1到2個(gè)百億級(jí)合成生物制造產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)，杭州2026年力爭(zhēng)合成生物制造業(yè)總產(chǎn)值達(dá)400億元。

5. 誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)化

誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）正從實(shí)驗(yàn)室加速走向標(biāo)準(zhǔn)化細(xì)胞藥和再生醫(yī)學(xué)工程。2026年1月8日，開(kāi)發(fā)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生細(xì)胞療法用于自身免疫疾病和癌癥的美國(guó)生物技術(shù)公司Century Therapeutics宣布融資1.35億美元，進(jìn)一步推進(jìn)其主要候選產(chǎn)品潛在治愈性的1型糖尿病β胰島項(xiàng)目CNTY-813的研發(fā)。

開(kāi)發(fā)個(gè)性化細(xì)胞自主制造系統(tǒng)的再生醫(yī)學(xué)公司Cellino在2024年9月獲得美國(guó)衛(wèi)生與公共服務(wù)部下屬高級(jí)研究項(xiàng)目局（ARPA-H）2500萬(wàn)美元資助，開(kāi)發(fā)一種先進(jìn)生物制造技術(shù)（NEBULA，新世代生物制造超級(jí)可擴(kuò)展方法）后，于2026年初宣布與工程功能性人體組織的自主組織鑄造廠研發(fā)公司Polyphron戰(zhàn)略合作，共同解決阻礙再生醫(yī)學(xué)規(guī)模擴(kuò)大的核心制造障礙。Cynata Therapeutics公司首席執(zhí)行官Kilian Kelly博士認(rèn)為2026年對(duì)公司可能是變革性的時(shí)期。該公司目前已完成與悉尼大學(xué)合作的骨關(guān)節(jié)炎III期臨床試驗(yàn)招募，440名患者處于隨訪階段。該骨關(guān)節(jié)炎III期臨床試驗(yàn)測(cè)試的是其候選產(chǎn)品CYP-004，是一種異基因、由 iPSC 衍生的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）產(chǎn)品。

國(guó)內(nèi)公司中盛溯源基于iPSC技術(shù)平臺(tái)，在抗炎修復(fù)、再生醫(yī)學(xué)和腫瘤免疫布局了研發(fā)管線，如國(guó)內(nèi)首款獲批臨床的iPSC來(lái)源MSC細(xì)胞產(chǎn)品治療膝骨關(guān)節(jié)炎、國(guó)內(nèi)首款獲批臨床用于移植物抗宿主病治療的iPSC來(lái)源MSC細(xì)胞產(chǎn)品均推進(jìn)至臨床II期。意勝生物聚焦胰島方向藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，研發(fā)iPSC分化藥物、通用型iPSC干細(xì)胞藥物，近日完成近億元Pre-A輪融資。動(dòng)力微官于2026年1月4日宣布完成數(shù)千萬(wàn)元天使輪融資，主要用于iPSC再生組織產(chǎn)品的研發(fā)推進(jìn)，包括皮膚組織片和心肌組織片兩大管線。

AI工具現(xiàn)在被用來(lái)支持iPSC工作流程。例如，卷積神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)已被用來(lái)分類群體形態(tài)，幫助更一致地評(píng)估用戶間群體質(zhì)量。在基于iPSC的藥物研究中，機(jī)器學(xué)習(xí)已被用于預(yù)測(cè)單個(gè)藥物反應(yīng)并在心血管模型中識(shí)別表型亞群。綜合來(lái)看，人工智能、基因編輯和細(xì)胞純化的技術(shù)進(jìn)步正在推動(dòng)更具臨床可行性和個(gè)性化的iPSC療法的發(fā)展。

6. 小核酸藥物

以小干擾RNA(siRNA)和反義寡核苷酸(ASO)為主的小核酸藥物有“第三代療法”之稱，被多家證券投資機(jī)構(gòu)看好成為2026年度生物醫(yī)藥領(lǐng)域的大熱。

RNA干擾（RNAi）是一種由小分子干擾RNA（siRNA）介導(dǎo)的轉(zhuǎn)錄后基因沉默機(jī)制。多年前推出全球首款RNA干擾藥物Patisiran的美國(guó)治療公司Alnylam Pharmaceuticals，在2026年1月11日發(fā)布其新的五年戰(zhàn)略“Alnylam 2030”，重點(diǎn)通過(guò)在ATTR淀粉樣變性領(lǐng)域取得領(lǐng)導(dǎo)地位，推動(dòng)公司業(yè)務(wù)規(guī)模化。在2026年，該公司的目標(biāo)聚焦于持續(xù)推進(jìn)眾多數(shù)十億美元的管道機(jī)遇，包擴(kuò)針對(duì)阿爾茲海默病、高血壓、出血性疾病、2型糖尿病、肥胖和體重管理、亨廷頓舞蹈病等分處I、II、III期臨床試驗(yàn)的7個(gè)管道RNAi藥物和3至4個(gè)計(jì)劃在2026年提交的由Alnylam主導(dǎo)的試驗(yàn)性新藥（IND）申請(qǐng)。

另一家美國(guó)小核酸藥物研發(fā)公司Arrowhead Pharmaceuticals于2026年1月7日宣布獲得REDEMPLO?（plozasiran）治療家族性乳糜微粒綜合征的中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)后，賽諾菲將向Arrowhead子公司Visirna Therapeutics支付1000萬(wàn)美元的里程碑款項(xiàng)。REDEMPLO是一種siRNA治療藥物，旨在抑制肝臟產(chǎn)生的apoC-III蛋白的產(chǎn)生，這種蛋白通過(guò)減緩甘油三酯的分解和清除速度來(lái)提高甘油三酯水平。通過(guò)持續(xù)沉默apoC-III，REDEMPLO顯著降低甘油三酯水平。此外，該公司治療嚴(yán)重甘油三酯高血癥、家族性純合高膽固醇血癥、心血管疾病和alpha-1肝病的4款小核酸藥物也已進(jìn)入III期臨床。

國(guó)內(nèi)企業(yè)瑞博生物于2026年1月9日在港交所上市，成為“中國(guó)小核酸藥物第一股”，IPO當(dāng)天市值超130億港元。其自主研發(fā)的 RiboPepSTAR?偶聯(lián)技術(shù)，可實(shí)現(xiàn)siRNA的腎臟特異性靶向遞送，進(jìn)而在腎臟的特定細(xì)胞類型中精準(zhǔn)沉默目標(biāo)基因，為治療慢性腎臟病開(kāi)辟新路徑。目前該公司的在研管線中已有治療高甘油三酯血癥、高膽固醇血癥、血栓性疾病、慢性乙型肝炎和丙型肝炎的5款藥物進(jìn)入II期臨床。

整體來(lái)看，得益于新一代遞送系統(tǒng)的發(fā)展，如脂質(zhì)納米粒子、抗體-寡核苷酸偶聯(lián)等，小核酸藥物正從肝靶向治療罕見(jiàn)病邁向肝外、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等部位給藥的多器官、多慢病治療。小核酸藥物遞送效率的提升直接帶來(lái)給藥方式和依從性的重塑，從傳統(tǒng)小分子“每日口服”，過(guò)渡到小核酸藥物“季度一次”甚至“半年一針”，在降脂、降壓、痛風(fēng)等需要終身用藥的慢病領(lǐng)域極具吸引力。

7. 類器官與器官芯片

美國(guó)NASA載人登月任務(wù)阿爾忒彌斯II號(hào)計(jì)劃于 2026年4月前發(fā)射，飛行任務(wù)中將攜帶名為 AVATAR（A Virtual Astronaut Tissue Analog Response）的器官芯片載荷，用于研究輻射和微重力增加對(duì)人體健康的影響。這些器官芯片內(nèi)含有來(lái)自阿爾忒彌斯II號(hào)宇航員的細(xì)胞。隨著去年美國(guó)和英國(guó)先后宣布加快以類器官（organoids）與器官芯片（organ-on-a-chip）等體外建模手段替代實(shí)驗(yàn)鼠和靈長(zhǎng)類的動(dòng)物模型用于藥物的毒性與療效評(píng)估，類器官與器官芯片在2026年迎來(lái)了關(guān)鍵的發(fā)展時(shí)間窗口。

各種類器官的研究均在取得新進(jìn)展。2026年1月12日，德國(guó)波恩大學(xué)附屬醫(yī)院Volker Busskamp教授團(tuán)隊(duì)在《Cell Stem Cell》發(fā)表研究，將視網(wǎng)膜類器官提升為真正可做功能性視覺(jué)研究與藥物篩選的平臺(tái)，對(duì)于黃斑變性、青光眼、早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病變等疾病的病理機(jī)制和藥物研發(fā)具有直接應(yīng)用潛力。韓國(guó)高麗大學(xué)于2026年1月13日宣傳報(bào)道了Yongdoo Park教授團(tuán)隊(duì)的研究成果，受控磁力扭矩通過(guò)激活機(jī)械傳導(dǎo)通路，可以改善心臟類器官的成熟和血管形成，提供了更接近體內(nèi)條件的人源心臟安全性評(píng)估平臺(tái)，有望在心臟毒性藥物篩選中部分替代動(dòng)物實(shí)驗(yàn)。美國(guó)生物技術(shù)公司Novoron Bioscience于2026年1月7日宣布獲得美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院國(guó)家老齡研究所頒發(fā)的250萬(wàn)美元小企業(yè)創(chuàng)新研究資助，支持其人腦類器官平臺(tái)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，識(shí)別潛在的阿爾茨海默病藥物。

總部位于英國(guó)劍橋科學(xué)園的器官芯片公司CN Bio首席科學(xué)家Emily Richardson博士認(rèn)為，相較于傳統(tǒng)的二維檢測(cè)和動(dòng)物模型，類器官使研究人員能夠提升藥物發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)工作流程的人體相關(guān)性，是強(qiáng)大的體外工具。然而，類器官的局限性為更復(fù)雜的細(xì)胞培養(yǎng)如器官芯片提供了機(jī)遇，器官芯片更準(zhǔn)確地重現(xiàn)了人體生理的關(guān)鍵方面。在類器官基礎(chǔ)上補(bǔ)充器官芯片應(yīng)用，能夠發(fā)掘更深層的機(jī)制，繞過(guò)動(dòng)物模型跨物種的局限，彌合臨床前與臨床數(shù)據(jù)之間的差距，減少并取代藥物開(kāi)發(fā)中的動(dòng)物使用。歐美有一批器官芯片公司正快速發(fā)展。美國(guó)器官芯片公司Emulate與人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）開(kāi)發(fā)和制造商FUJIFILM Cellular Dynamics合作，于去年11月推出了用于研究穿越血腦屏障的藥物運(yùn)輸并探究神經(jīng)炎癥機(jī)制的腦芯片R1。瑞士三維細(xì)胞分析和器官芯片系統(tǒng)公司InSphero AG于去年11月收購(gòu)了總部位于洛桑的類器官創(chuàng)新企業(yè)DOPPL SA。法國(guó)公司Elveflow專注于高精度微流控系統(tǒng)，為肺、腸、腎和血管芯片模型提供定制解決方案。

國(guó)內(nèi)也有耀速科技、逸芯生命科學(xué)、大橡科技、丹望醫(yī)療、圓殼生物、創(chuàng)芯國(guó)際等一批創(chuàng)新企業(yè)在心、肝、神經(jīng)系統(tǒng)芯片和高通量類器官模型上深耕。之江生物等生物技術(shù)上市公司也將類器官和器官芯片視為下一增長(zhǎng)極。2026年，類器官-on-chip + AI分析藥物反應(yīng)數(shù)據(jù)，建立類器官數(shù)字孿生，有望成為個(gè)體化醫(yī)療和新藥開(kāi)發(fā)篩選最佳用藥方案的新一代核心平臺(tái)。

8. 微生物組工程與微生態(tài)藥物

微生態(tài)藥物是利用正常微生物或調(diào)節(jié)微生物正常生長(zhǎng)的物質(zhì)制成的藥物制劑，通過(guò)干預(yù)人體（尤其是腸道）微生物群落，維持、重建或恢復(fù)健康的人體微生態(tài)，用于預(yù)防或治療疾病。它被視為繼小分子藥、大分子藥、細(xì)胞治療、基因治療之后的“新一類藥物形式”。微生物組工程為微生態(tài)藥物提供可持續(xù)的創(chuàng)新源頭和差異化競(jìng)爭(zhēng)力。2026年，能真正商業(yè)化落地的微生物組技術(shù)正重新吸引注意力。

2026年以來(lái)，微生物組相關(guān)企業(yè)已出現(xiàn)若干大額 A/B 輪融資。從代表性事件看，有接近 2025 年全年微生物組治療融資額 80% 的新資金量。丹麥初創(chuàng)公司Bactolife在2026年1月籌集了超過(guò)3000萬(wàn)歐元的B輪融資，以加速實(shí)現(xiàn)其腸道結(jié)合蛋白技術(shù)的商業(yè)化，預(yù)計(jì)將在今年第一季度獲得兩款結(jié)合蛋白的自我確認(rèn)GRAS（普遍認(rèn)可為安全）認(rèn)證。專注于胃腸道的美國(guó)生物技術(shù)公司32 Biosciences于2026年1月8日宣布在摩根大通醫(yī)療健康大會(huì)期間正式啟動(dòng)4000萬(wàn)美元的A輪融資，預(yù)期將能支撐其胃腸外科部位感染的黏膜免疫調(diào)節(jié)劑CS-0003從臨床前一直到臨床II期，并擴(kuò)展其分化的胃腸道黏膜免疫管線及代謝組學(xué)驅(qū)動(dòng)的發(fā)現(xiàn)平臺(tái)。國(guó)內(nèi)精準(zhǔn)菌群移植企業(yè)承葛生物在2025年6月完成過(guò)億元融資后于2026年1月完成新一輪過(guò)億元融資。

新興微生物組企業(yè)不再僅僅售賣普通益生菌，而是通過(guò)高通量測(cè)序、多組學(xué)建模和 AI 預(yù)測(cè)，設(shè)計(jì)特定功能的合成菌群配方，用于治療艱難梭狀芽孢桿菌（Clostridioides difficile）感染、自身免疫病，甚至兒童生長(zhǎng)發(fā)育障礙。

美國(guó)活體生物藥公司Seres Therapeutics于2026年1月6日宣布在《自然醫(yī)學(xué)（Nature Medicine）》和《感染疾病雜志（Journal of Infectious Diseases）》上發(fā)表了兩篇論文，共同驗(yàn)證了其活體生物藥（LBPs，微生態(tài)藥物中的一個(gè)核心子類）方法，并為Seres下一代LBPs（包括其主要試驗(yàn)候選產(chǎn)品SER-155）的持續(xù)開(kāi)發(fā)提供參考。總部位于蘇格蘭格拉斯哥的微生物組治療公司EnteroBiotix于2026年1月8日宣布，包含122名英國(guó)病人的II a期臨床最終結(jié)果積極，支持其EBX-102-02產(chǎn)品作為首創(chuàng)口服全譜腸易激綜合征微生物組治療藥物的潛力。國(guó)內(nèi)企業(yè)未知君在腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、免疫系統(tǒng)等布局了多條微生態(tài)藥物管線，其針對(duì)移植物抗宿主病的糞便微生物群移植（FMT）藥物和針對(duì)糖尿病足的基因工程微生物產(chǎn)品均已進(jìn)入臨床II期。此外，國(guó)內(nèi)企業(yè)微新生物、予果生物在AI驅(qū)動(dòng)的微生物組工程平臺(tái)上提供創(chuàng)新產(chǎn)品及解決方案。

9. 太空制藥

微重力環(huán)境正在被視為新一代“高端藥物與材料工廠”。太空的微重力環(huán)境能夠形成均勻、高純度的晶體，使蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)更精確，進(jìn)而設(shè)計(jì)出精確的藥物，同時(shí)使得藥物顆粒更穩(wěn)定。太空中培養(yǎng)基均勻分布，養(yǎng)分和氧氣供應(yīng)均勻，顯著減少細(xì)胞壓縮或凝集，也是培養(yǎng)干細(xì)胞以再生人體細(xì)胞、組織和器官的理想環(huán)境。

專注于微重力技術(shù)的美國(guó)生命科學(xué)公司Varda Space Industries已完成累計(jì)超過(guò)3億美元融資，投資方包括硅谷知名風(fēng)險(xiǎn)投資家彼得·蒂爾（Peter Thiel）。Varda在太空軌道上加工藥品材料并將其返回地球。去年11月成功完成了搭乘SpaceX的第五次發(fā)射任務(wù)，由美國(guó)空軍研究實(shí)驗(yàn)室與商業(yè)航天機(jī)構(gòu)合作項(xiàng)目普羅米修斯計(jì)劃資助。在2023年，Varda成功在太空中制造了一種艾滋病治療藥物Ritonavir，并在2024年獲得了美國(guó)航空管理局的批準(zhǔn)返回地球。目前Varda太空艙每次可以帶回約50公斤的活性藥物成分，滿足研發(fā)藥物一個(gè)季度的生產(chǎn)需求。

韓國(guó)太空生物制藥公司Space LiinTech目標(biāo)是2026年生產(chǎn)太空醫(yī)藥品。去年11月，Space LiinTech和延世大學(xué)聯(lián)合開(kāi)發(fā)的專門用于太空藥物研發(fā)的醫(yī)學(xué)衛(wèi)星BEE-1000由運(yùn)載火箭Nuri發(fā)射成功。BEE-1000中的Bicheon醫(yī)學(xué)艙將在太空觀察默沙東公司抗癌藥物Keytruda的帕博利珠單抗的結(jié)晶情況，以獲取新藥設(shè)計(jì)所需的高分辨率數(shù)據(jù)。另一個(gè)荷載Bio Cabinet則驗(yàn)證太空中的干細(xì)胞3D打印、分化和培養(yǎng)技術(shù)。此前，Space LiinTech曾借助SpaceX在國(guó)際空間站成功進(jìn)行了為期一個(gè)月的蛋白結(jié)晶實(shí)驗(yàn)。Spaceliintech首席執(zhí)行官尹學(xué)順認(rèn)為，實(shí)驗(yàn)環(huán)境從國(guó)際空間站轉(zhuǎn)向衛(wèi)星基地，實(shí)驗(yàn)周期、成本結(jié)構(gòu)和數(shù)據(jù)采集方法都將推進(jìn)太空制藥的發(fā)展。基于衛(wèi)星的空間生物技術(shù)在全球正處于發(fā)展的早期階段，搶先實(shí)施衛(wèi)星級(jí)自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)?zāi)芰蜆?biāo)準(zhǔn)操作程序，將能夠更快地瞄準(zhǔn)全球市場(chǎng)，有望發(fā)展為CRO和CDMO服務(wù)，供制藥公司定期使用。

太空平臺(tái)與生物技術(shù)研發(fā)機(jī)構(gòu)的合作推動(dòng)太空制藥快速發(fā)展。立陶宛公司Delta Biosciences與歐洲航天局將于2026年初發(fā)射一項(xiàng)國(guó)際空間站航天醫(yī)學(xué)任務(wù)，驗(yàn)證放射性防護(hù)藥物和耐輻射輔料的有效性，延長(zhǎng)其他藥物的保質(zhì)期。意大利太空服務(wù)公司Space Factory已于2026年1月與奧地利藥物篩選研究所（Adsi）簽署合同，使用Space Factory的自動(dòng)化迷你實(shí)驗(yàn)室MiniLab 1.0在軌道上進(jìn)行生物制藥實(shí)驗(yàn)。美國(guó)生物技術(shù)公司LambdaVision與美國(guó)微重力研究與制造自動(dòng)化系統(tǒng)和基礎(chǔ)設(shè)施供應(yīng)商Space Tango的項(xiàng)目去年獲得美國(guó)國(guó)家航空航天局（NASA）空間生產(chǎn)應(yīng)用2期資助，推進(jìn)LambdaVision蛋白質(zhì)基人工視網(wǎng)膜的微重力制造工藝，以實(shí)現(xiàn)低地球軌道生產(chǎn)的規(guī)模化。美國(guó)太空服務(wù)供應(yīng)商Redwire去年成立了專注于利用太空微重力環(huán)境的生物技術(shù)公司SpaceMD。SpaceMD與制藥公司ExesaLibero Pharma簽署協(xié)議，共同推進(jìn)針對(duì)骨病的以太空結(jié)晶驅(qū)動(dòng)的藥物開(kāi)發(fā)。SpaceMD承接ExesaLibero Pharma的藥物微重力研究，并從相應(yīng)藥品銷售中獲取分成。資本和產(chǎn)業(yè)界正在嘗試把太空結(jié)晶從科研工具轉(zhuǎn)化為長(zhǎng)期可分成的藥物研發(fā)生產(chǎn)價(jià)值鏈環(huán)節(jié)。

我國(guó)目前以國(guó)家空間站生命科學(xué)與航天育種為主。神舟生物科技通過(guò)空間誘變育種、反復(fù)篩選培育出穩(wěn)定高產(chǎn)的輔酶Q10菌種，東方紅航天生物在空間微生物發(fā)酵、空間誘變育種、航天醫(yī)學(xué)成果轉(zhuǎn)化等領(lǐng)域開(kāi)發(fā)出保健食品、營(yíng)養(yǎng)補(bǔ)充、美容護(hù)膚等系列終端技術(shù)成果100余個(gè)。對(duì)照國(guó)外情況，我國(guó)面向太空制藥的創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)在2026年有很大發(fā)展空間。

10. 數(shù)字療法與“軟件藥物”

美國(guó)和歐洲的數(shù)字療法正從“能不能批準(zhǔn)”轉(zhuǎn)向“如何常規(guī)支付”，2026年可以預(yù)期將出現(xiàn)更多“以醫(yī)保支付為錨點(diǎn)”的數(shù)字治療商業(yè)化案例。早期的數(shù)字療法創(chuàng)業(yè)企業(yè)在2026年面臨洗牌挑戰(zhàn)，最重要的不是再多幾個(gè)新概念數(shù)字療法，而是在認(rèn)知障礙、慢病管理和精神健康等高負(fù)擔(dān)領(lǐng)域，跑出真正可持續(xù)盈利、可復(fù)制的標(biāo)桿項(xiàng)目。

美國(guó)創(chuàng)新企業(yè)在數(shù)字療法與“軟件藥物”方面表現(xiàn)活躍。Big Health公司已有兩款數(shù)字治療“軟件藥物”獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，通過(guò)移動(dòng)應(yīng)用中的視頻和音頻課程提供指南推薦的認(rèn)知行為療法，分別用于治療失眠障礙和廣泛性焦慮障礙。Akili公司提供一種基于游戲的治療，經(jīng)臨床證明能提升注意力和專注力，特別是針對(duì)患有多動(dòng)癥的成年人。同樣是針對(duì)多動(dòng)癥，美國(guó)認(rèn)知健康和數(shù)字醫(yī)學(xué)公司Lumos Labs的Lumosity大腦訓(xùn)練平臺(tái)于去年12月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)作為成人注意力缺陷/多動(dòng)障礙數(shù)字治療產(chǎn)品上市，已吸引了來(lái)自180多個(gè)國(guó)家的超過(guò)1億名用戶，貢獻(xiàn)了超過(guò)75億次認(rèn)知游戲的數(shù)據(jù)集。2026年1月14日，印度可穿戴設(shè)備明星公司Ultrahuman宣布與美國(guó)數(shù)字治療公司Click Therapeutics合作，基于Click Therapeutics獲得美國(guó)FDA授權(quán)的處方數(shù)字治療工具，共同開(kāi)發(fā)偏頭痛“軟件藥物”PowerPlug，目標(biāo)為超過(guò)十億偏頭痛患者提供更個(gè)性化、可操作的相關(guān)見(jiàn)解和指導(dǎo)活動(dòng)。

數(shù)字療法的商業(yè)可行性正在被頭部公司用高增長(zhǎng)營(yíng)收和盈利預(yù)期加以證明。美國(guó)虛擬就診間醫(yī)療服務(wù)提供公司Omada Health于2026年1月12日在摩根大通醫(yī)療健康大會(huì)演講前公布了2025年初步未審計(jì)收入數(shù)據(jù)。2025年第四季度的初步未審計(jì)收入預(yù)計(jì)在7200萬(wàn)美元至7400萬(wàn)美元之間，較2024年第四季度增長(zhǎng)50%至54%。2025年全年初步收入預(yù)計(jì)在2.56億美元至2.58億美元之間，較2024年增長(zhǎng)51%至52%，發(fā)出良性運(yùn)轉(zhuǎn)信號(hào)。

國(guó)內(nèi)企業(yè)腦動(dòng)極光去年1月在港交所掛牌上市成為國(guó)內(nèi)“數(shù)字療法第一股”后，今年1月4日宣布與北京健國(guó)醫(yī)療簽署《認(rèn)知數(shù)字療法項(xiàng)目合作協(xié)議》，共同推動(dòng)認(rèn)知障礙數(shù)字療法的標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)模化與可及化。國(guó)內(nèi)多家互聯(lián)網(wǎng)巨頭推動(dòng)數(shù)字治療發(fā)展。騰訊研發(fā)的認(rèn)知功能訓(xùn)練軟件“騰訊腦力鍛煉”于去年獲批廣東省藥監(jiān)局頒發(fā)的醫(yī)療器械注冊(cè)證，將進(jìn)入臨床應(yīng)用階段，可以幫助輕度認(rèn)知障礙患者有效改善認(rèn)知能力。京東健康與北京大學(xué)人民醫(yī)院合作，推廣針對(duì)膝關(guān)節(jié)病的數(shù)字療法。在地方層面，海南省構(gòu)建了全國(guó)首個(gè)較完整的數(shù)字療法產(chǎn)業(yè)發(fā)展支持生態(tài)，吸引了數(shù)十家數(shù)字治療公司落地。

隨著AI大模型深度嵌入數(shù)字治療全流程，同時(shí)“軟件藥物”與藥物兩相結(jié)合成為提升藥物真實(shí)世界療效與依從性的重要模塊，2026年將可能是數(shù)字療法走向醫(yī)保支付的戰(zhàn)略窗口期。

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