【專題】讓“本地就醫、本地移植”成為現實 ——寧夏醫科大學總醫院完成自治區首例單倍體異基因造血干細胞移植手術

近日，寧夏醫科大學總醫院血液內科完成寧夏回族自治區首例單倍體異基因造血干細胞移植手術。經過一個月的層流艙內精細化治療與全方位監護，患者造血細胞成功植活，關鍵指標達標，順利出艙。

“本地就醫、本地移植”成為現實

2025年10月，馬女士突發周身酸痛、乏力、胸悶氣短，同時還反復高熱，在寧夏醫科大學總醫院血液內科被確診為急性髓系白血病。經過前期的規范治療，患者獲得了骨髓形態學和微小殘留病變的全面緩解，但相關致病基因定量監測顯示，原發病呈高復發風險狀態，需盡早接受異基因造血干細胞移植治療。

患者直系親屬積極參與配型，但配型結果顯示僅一人為HLA（人類白細胞抗原）半相合，無全相合同胞供者。為降低排異率及移植風險，血液內科移植團隊積極與中國造血干細胞捐獻者資料庫（中華骨髓庫）對接檢索非親緣全相合供者，但遺憾的是未能檢索到適配捐獻者。病情刻不容緩，科室經多輪討論、仔細評估，決定為患者盡快進行單倍體異基因造血干細胞移植治療。

患者入艙之前，血液內科主任崔麗娟帶領血液內科移植團隊與北京大學血液病研究所專家團隊多次以“線下＋線上”形式，對患者病情進行了反復研討與推敲，在北京大學人民醫院張曉輝團隊的指導下，最終制定了個體化治療方案。經全面細致的器官功能檢查、評估與前期的周密安排，患者進入無菌層流病房移植艙，開始了全面清髓性預處理治療，逐漸進入造血及免疫的全面摧毀狀態。移植團隊24小時輪班駐守，針對患者病情及血藥濃度變化，進行治療方案療效與毒副作用平衡的精細技術性調整。同時，護理團隊嚴格遵循護理規范，從飲食管理、皮膚黏膜管理、靜脈治療管理、心理管理到功能鍛煉，將精細化護理理念植入患者診療全流程。經過34天的治療與護理，患者順利度過嚴重感染及出血的巨大風險期，半相合造血干細胞在患者體內成功植活。

崔麗娟表示，血液內科移植團隊依托前期全相合移植積累的豐富臨床經驗，采用個體化預處理方案、分層管控免疫抑制，配合層流艙全流程院感防控等措施，逐項打通核心技術難點瓶頸。

據介紹，單倍體異基因造血干細胞移植技術有效紓解了全相合異基因造血干細胞移植的臨床痛點，目前已成為血液病救治的核心攻堅技術。此前，寧夏地區需要接受單倍體異基因造血干細胞移植的血液病患者，只能遠赴外省就醫，不僅路途奔波、就醫成本高昂，還可能因轉運延誤病情。該項技術的成功落地，標志著自治區重癥血液病患者可實現“本地就醫、本地移植”，大幅降低了患者的就醫成本與轉運風險。

單倍體移植讓“人人有供者”

崔麗娟表示，相較于全相合異基因造血干細胞移植，單倍體移植最大的核心價值就是徹底解決供者來源匱乏的難題，讓造血干細胞移植“人人有供者”成為現實，具體優勢體現在以下幾個方面。

一是供者來源廣。單倍體移植僅要求供者與患者HLA半相合，子女、兄弟姐妹、父母等符合條件的親屬均可作為合格供者，幾乎所有患者都能快速找到適配供者，徹底擺脫了全相合移植“一髓難求”的困境，從根源上解決了供者短缺問題。

二是配型周期短。重癥血液病病情進展快、兇險程度高，同胞全相合幾率低，非親緣志愿供者往往需要數月甚至數年才能找到合適的配型，但很多危重患者無法長期等待。而單倍體供者為患者親屬，配型篩查、體檢評估、干細胞采集均可在短期內快速完成，能根據患者病情緊急程度及時開展移植治療，搶抓疾病治療“黃金窗口期”，大幅提升危重患者救治成功率。

三是供者動員便捷。親屬供者身體狀況可控、隨訪便捷，若患者移植后出現造血重建不良、病情復發等情況，可快速再次采集干細胞進行DLI、二次移植等治療，無需重新尋找陌生供者，為患者術后長期康復、病情兜底提供了可靠保障。

四是適用病癥更廣，臨床普惠性更強。除常規惡性血液病外，單倍體移植可廣泛應用于重度再生障礙性貧血、陣發性睡眠性血紅蛋白尿、地中海貧血等良性血液病，以及先天性骨髓衰竭綜合征等疑難病癥，拓寬了造血干細胞移植的臨床應用范圍。

合作共建破解技術難點

崔麗娟介紹，雖然單倍體移植有多種獨特優勢，成為臨床救治剛需技術，但因供受者基因存在半數不合，其技術難度遠高于全相合移植。免疫屏障差異大，移植物抗宿主病防控難度陡增；造血植入遲緩，造血重建難度更高；預處理方案設計復雜，毒副作用平衡難度大，這些都對醫療團隊的技術能力提出了嚴峻考驗。

為了提升技術能力，醫院與北京大學血液病研究所展開深入合作，2023年2月，柔性引進北京大學人民醫院張曉輝團隊，搭建專家下沉指導、24小時遠程會診、雙向人才培養的長效合作模式。一方面，通過柔性引才、派駐骨干下沉幫扶，全程把控診療質量、規范移植流程，助力科室重啟自體造血干細胞移植業務，實現淋巴瘤、多發性骨髓瘤等病種自體移植常態化治療。另一方面，雙方組建移植學術研討小組，定期開展疑難病例研討，針對高危患者制訂HLA半相合供者篩選、移植方案優化、移植物抗宿主病防控、并發癥處理及危重癥搶救治療等預案。

雙方合作以來，張曉輝團隊采取“一對一”“一對多”模式開展青年骨干醫護人員培養，科室同步選派醫護骨干前往北京大學人民醫院進修研學，夯實本土人才功底，推動血液內科移植學科實現跨越式發展。2025年，寧夏醫科大學總醫院正式成為“中國造血干細胞捐獻者資料庫寧夏服務中心造血干細胞采集（移植）醫院”。

多學科協作保障移植落地

本次自治區首例單倍體異基因造血干細胞的順利移植，得益于寧夏醫科大學總醫院多學科團隊的協同聯動和緊密配合。醫院血液內科全面統籌造血干細胞移植診療工作，聯合各兄弟科室協同攻堅、處置移植各類難題；藥劑科發揮核心藥學技術支撐作用，開展免疫抑制劑血藥濃度監測與個體化劑量調整，預警化療、抗病毒、抗真菌、抗細菌等藥物間相互作用及肝腎毒性風險，精細調配靶向藥等特殊制劑的無菌艙輸液，做好不良反應快速識別；輸血科承擔相關配型以及成分血的精準制備，全程監測移植溶血風險并配合實施血漿置換方案；檢驗科快速出具炎癥、病毒載量等關鍵檢驗指標，全天候為臨床診療提供數據支撐；營養科全程提供營養保障，術前開展營養篩查，根據患者營養狀態提前實施腸內、腸外營養儲備，針對患者惡心嘔吐、黏膜損傷、腹瀉等狀況定制個體化腸內營養方案，為無法進食的患者精準調配營養液及電解質、維生素、微量元素配比，為出院患者持續給予長期飲食指導，改善患者吸收差、體重降低等問題。各科室通力合作，嚴密防控各類移植并發癥，最大限度降低移植相關風險，保障移植順利落地、患者平穩恢復。

未來，醫院血液內科將持續優化單倍體異基因造血干細胞移植診療體系，不斷完善供者篩查、干細胞采集、艙內精準施治、術后全方位康復與隨訪的全病程標準化管理模式，持續攻克移植技術難點、優化并發癥防控方案，全面提升自治區造血干細胞移植整體水平，為自治區及周邊地區重癥血液病患者筑牢生命防線。

文/圖：寧夏醫科大學總醫院

編輯：王洋 連漪

審核：萬懿 王朝君