全球首個(gè) iPSC 細(xì)胞藥 XS228 獲批！漸凍癥治療進(jìn)入 “逆轉(zhuǎn)時(shí)代”

對(duì)于漸凍癥患者與家屬而言，“絕癥” 二字曾是壓在心頭的沉重枷鎖。如今，這一僵局被徹底打破 —— 全球首個(gè) iPSC 細(xì)胞藥 XS228 正式獲批臨床試驗(yàn)，中國(guó)原研技術(shù)為漸凍癥治療翻開(kāi)全新篇章，中早期患者迎來(lái)功能逆轉(zhuǎn)的新希望。

漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥，ALS）是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，患者大腦和脊髓的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元持續(xù)死亡，導(dǎo)致肌肉萎縮、無(wú)力，最終因呼吸衰竭離世，中位生存期僅 3-5 年。長(zhǎng)期以來(lái)，臨床僅有利魯唑、依達(dá)拉奉等藥物，僅能延緩病情進(jìn)展，無(wú)法阻止神經(jīng)元死亡，更不能逆轉(zhuǎn)功能損傷，患者只能眼睜睜看著身體逐漸 “冰封”。

2025 年，這一困境迎來(lái)歷史性突破。中國(guó)士澤生物自主研發(fā)的 XS228 注射液，作為全球首個(gè)異體通用型 iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）衍生神經(jīng)前體細(xì)胞新藥，先后獲得美國(guó) FDA 與中國(guó) NMPA 批準(zhǔn)開(kāi)展 I/II 期注冊(cè)臨床試驗(yàn)，實(shí)現(xiàn) “中美雙報(bào)雙批”，成為全球首款覆蓋中美市場(chǎng)的漸凍癥細(xì)胞藥物。2025 年 9 月，北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭啟動(dòng)試驗(yàn)并完成首例患者給藥，未出現(xiàn)任何并發(fā)癥，安全性表現(xiàn)優(yōu)異。

作為突破性再生療法，XS228 的治療邏輯徹底區(qū)別于傳統(tǒng)藥物。它通過(guò)兩大核心機(jī)制實(shí)現(xiàn)對(duì)漸凍癥的 “逆轉(zhuǎn)”：一是營(yíng)養(yǎng)保護(hù)，注入的神經(jīng)前體細(xì)胞持續(xù)分泌 GDNF、BDNF 等神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子，抑制神經(jīng)炎癥、保護(hù)殘存神經(jīng)元，阻止病情惡化；二是再生替代，細(xì)胞可分化為成熟運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，重建神經(jīng)連接，理論上能修復(fù)已喪失的肌肉力量、呼吸功能等，真正實(shí)現(xiàn)功能重生。

此次獲批的臨床試驗(yàn)，重點(diǎn)面向中早期患者（發(fā)病 2 年內(nèi)），這類患者運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷較輕，神經(jīng)修復(fù)潛力更大，是治療的黃金窗口期。據(jù)公開(kāi)信息，試驗(yàn)采用腰穿注射方式，為 “現(xiàn)貨型” 制劑，無(wú)需患者定制，可快速給藥，大幅提升治療可及性。

對(duì)患者和家屬而言，XS228 的獲批不僅是一項(xiàng)醫(yī)療突破，更是重新燃起的生命希望。它打破了漸凍癥 “無(wú)藥可醫(yī)” 的宿命，讓 “延緩進(jìn)展” 邁向 “功能逆轉(zhuǎn)” 成為可能。目前，臨床試驗(yàn)正在有序推進(jìn)，由漸凍癥領(lǐng)域頂級(jí)專家樊東升主任牽頭，嚴(yán)格的臨床設(shè)計(jì)將保障數(shù)據(jù)的科學(xué)性與可靠性。

需要理性提醒的是，XS228 仍處于臨床試驗(yàn)階段，療效需進(jìn)一步驗(yàn)證，并非所有患者都適合參與，入組需符合嚴(yán)格的醫(yī)學(xué)標(biāo)準(zhǔn)。但不可否認(rèn)的是，它已為漸凍癥治療點(diǎn)亮了明燈，標(biāo)志著全球漸凍癥治療正式進(jìn)入 “逆轉(zhuǎn)時(shí)代”。

生命不該被 “冰封”，希望從未缺席。隨著 XS228 臨床試驗(yàn)的推進(jìn)，相信在不久的將來(lái)，這款中國(guó)原研的細(xì)胞藥能正式上市，為更多漸凍癥家庭帶去新生，讓 “解凍” 的奇跡照進(jìn)現(xiàn)實(shí)。